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Allogreffe à intensité réduite pour l'ostéopétrose

3 décembre 2017 mis à jour par: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Transplantation allogénique d'intensité réduite pour l'ostéopétrose sévère incorporant une seconde greffe sélectionnée Cd34

Nous pensons que la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) aidera les sujets atteints d'ostéopétrose à générer des ostéoclastes fonctionnels et, ce faisant, contribuera à la résolution de l'architecture osseuse anormale, ainsi que de l'anémie et de l'insuffisance médullaire qui sont également caractéristiques de cette maladie. Cependant, nous avons constaté dans des études antérieures qu'environ 30 % des patients atteints d'ostéopétrose ne se greffent pas. Par conséquent, dans cette étude, nous prévoyons d'utiliser une combinaison différente de médicaments pré-greffe pour essayer de rendre les greffes plus sûres pour cette maladie, ainsi que pour fournir une deuxième perfusion de cellules souches chez les patients avec des donneurs apparentés ou non appariés. Le but de cette recherche est de trouver un moyen plus sûr et plus efficace d'effectuer une greffe de cellules souches chez les patients atteints d'ostéopétrose, en utilisant la chimiothérapie et la radiothérapie conçues pour provoquer la prise de greffe et réduire la mortalité des greffes.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Ce protocole de greffe testera les éléments suivants : 1) la capacité à réaliser une greffe avec le protocole d'intensité réduite, 2) la mortalité associée à la greffe au jour 100, 3) les résultats des patients, basés sur l'imagerie différentielle et les évaluations biologiques avant la greffe et au moment désigné points après la transplantation (jour 100, 6 mois, 1, 2 et 5 ans). Des études biologiques supplémentaires comprendront l'analyse des microréseaux, les niveaux de Campath juste avant l'administration de la greffe et l'établissement de lignées de cellules souches mésenchymateuses. Chez les patients plus âgés, des études d'évaluation de la différenciation et de la fonction des ostéoclastes seront également proposées.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

3

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 45 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Les patients éligibles à la transplantation dans le cadre de ce protocole seront âgés de moins de 45 ans et recevront un diagnostic d'ostéopétrose sévère. Cela sera défini comme ayant les manifestations suivantes de la maladie.
  • Des os uniformément denses d'après l'examen du squelette
  • Aucun antécédent suggérant une transmission autosomique dominante
  • Preuve de changements hématologiques attribués à la maladie sous-jacente, y compris la nécessité de transfusions continues, OU
  • la présence d'une anémie progressive ou d'une thrombocytopénie, OU un différentiel de globules blancs avec une prédominance de formes immatures et des signes d'hématopoïèse extramédullaire, OU
  • persistance de complications infectieuses graves que l'on pense être dues à l'architecture anormale de l'os résistant aux interventions chirurgicales et médicales.

Critère d'exclusion:

  • Patients > 45 ans
  • Preuve d'insuffisance hépatique
  • dysfonctionnement pulmonaire suffisant pour augmenter considérablement le risque de greffe
  • Dysfonctionnement rénal avec taux de filtration glomérulaire (DFG) < 30 % de la valeur prévue.
  • Atteinte cardiaque suffisante pour augmenter considérablement le risque de transplantation
  • Déficience neurologique sévère et stable.
  • Positivité pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
  • Femelles gestantes ou allaitantes

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Intention de traiter
Les patients se sont inscrits et ont reçu le traitement de l'étude.
Procédure: Greffe de cellules souches ou de sang de cordon ombilical
Perfusion de cellules souches (greffons de donneurs non apparentés ou appariés (sang périphérique et moelle) aux jours 0 et 42 ; sang de cordon ombilical aux jours 0 et 42
Autres noms:
  • Greffe de moelle osseuse
Médicament: Campath, Busulfan, Clofarabine
  • 12 Campath-1H 0,3 mg/kg par voie intraveineuse (IV) pendant 2 heures
  • 11 Campath-1H 0,3 mg/kg par voie intraveineuse pendant 2 heures
  • 10 Campath-1H 0,3 mg/kg par voie intraveineuse pendant 2 heures
  • 9 Busulfan 12 kg : 1,6 mg/kg/dose IV toutes les 12 heures
  • 8 Busulfan 12 kg : 1,6 mg/kg/dose IV toutes les 12 heures
  • 7 "Repos"
  • 6 Clofarabine 40 mg/m2 par voie intraveineuse pendant 2 heures
  • 5 Clofarabine 40 mg/m2 par voie intraveineuse pendant 2 heures
  • 4 Clofarabine 40 mg/m2 par voie intraveineuse pendant 2 heures
  • 3 Clofarabine 40 mg/m2 par voie intraveineuse pendant 2 heures
  • 2 Clofarabine 40 mg/m2 par voie intraveineuse pendant 2 heures
Autres noms:
  • Busulfex, Clolar, Alemtuzumab
Procédure: Irradiation lymphoïde totale
Doser 500 cGy via les champs antéropostérieur (AP) et postéro-antérieur (PA) (250 cGy AP et 250 cGy PA).
Autres noms:
  • Radiation thérapeutique, radiothérapie

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients ayant obtenu une greffe de cellules donneuses
Délai: Jour 100
Nombre de patients présentant une présence persistante de cellules dérivées du donneur au jour 100
Jour 100

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients dont le décès est lié à une greffe
Délai: Jour 100
Nombre de participants décédés au cours de l'étude au jour 100 et la raison du décès était liée à la greffe.
Jour 100
Nombre de patients présentant une toxicité liée à la greffe
Délai: Jour 100
Nombre de patients présentant des effets indésirables dus à une greffe classés par système corporel à l'aide des critères de terminologie communs pour le codage des événements indésirables du National Cancer Institute, version 3.0.
Jour 100
Imagerie différentielle et évaluations biologiques
Délai: Jour 100, 6 mois, 1, 2 et 5 ans
Ces critères de jugement n'ont pas été évalués en raison de l'arrêt précoce de l'étude.
Jour 100, 6 mois, 1, 2 et 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2007

Achèvement primaire (Réel)

1 mai 2008

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mai 2008

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 mars 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 mars 2008

Première publication (Estimation)

19 mars 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 décembre 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 décembre 2017

Dernière vérification

1 décembre 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 0704M06581
  • MT2007-06 (Autre identifiant: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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