Redusert intensitet AlloTransplant for osteopetrose
3. desember 2017 oppdatert av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Allogen transplantasjon med redusert intensitet for alvorlig osteopetrose med et andre Cd34-utvalgt transplantat
Vi tror at hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) vil hjelpe pasienter med osteopetrose med å generere fungerende osteoklaster, og på den måten hjelpe til med å løse den unormale beinarkitekturen, og anemi og benmargssvikt som også er karakteristisk for denne sykdommen.
Imidlertid har vi funnet i tidligere studier at omtrent 30 % av osteopetrosepasienter ikke transplanterer.
Derfor planlegger vi i denne studien å bruke en annen kombinasjon av pre-transplantasjonsmedisiner for å prøve å gjøre transplantasjoner tryggere for denne sykdommen, samt å gi en ny infusjon av stamceller hos pasienter med matchede relaterte eller urelaterte donorer.
Hensikten med denne forskningen er å finne et sikrere og mer effektivt middel for å utføre stamcelletransplantasjon hos pasienter med osteopetrose, ved å bruke kjemoterapi og stråling designet for å få til engraftment og redusere transplantasjonsdødeligheten.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Detaljert beskrivelse
Denne transplantasjonsprotokollen vil teste følgende: 1) evnen til å oppnå engraftment med protokollen med redusert intensitet, 2) dødeligheten assosiert med transplantasjon innen dag 100, 3) pasientutfall, basert på differensiell avbildning og biologiske evalueringer før transplantasjon og ved utpekt poeng etter transplantasjon (dag 100, 6 måneder, 1, 2 og 5 år).
Ytterligere biologiske studier vil inkludere mikroarray-analyse, Campath-nivåer rett før administrasjon av transplantatet, og etablering av mesenkymale stamcellelinjer.
Hos eldre pasienter vil det også bli tilbudt studier for å evaluere osteoklastdifferensiering og funksjon.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
3
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University of MInnesota, Fairview
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 45 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter som er kvalifisert for transplantasjon under denne protokollen vil være <45 år og vil bli diagnostisert med alvorlig osteopetrose. Dette vil bli definert som å ha følgende manifestasjoner av sykdommen.
- Bein som er jevnt markert tette basert på skjelettundersøkelse
- Ingen historie som tyder på autosomal dominant arv
- Bevis på hematologiske endringer som tilskrives den underliggende sykdommen, inkludert behovet for pågående transfusjoner, ELLER
- tilstedeværelsen av progressiv anemi eller trombocytopeni, ELLER en differensial av hvite blodlegemer med overvekt av umodne former og tegn på ekstramedullær hematopoiesis, ELLER
- vedvarende alvorlige smittsomme komplikasjoner som antas å skyldes den unormale arkitekturen til beinet som er motstandsdyktig mot kirurgiske og medisinske inngrep.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter >45 år
- Bevis på leversvikt
- pulmonal dysfunksjon tilstrekkelig til å øke risikoen for transplantasjon betydelig
- Nyredysfunksjon med glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) <30 % av forventet.
- Hjertekompromittering som er tilstrekkelig til å øke risikoen for transplantasjon betydelig
- Alvorlig, stabil nevrologisk svekkelse.
- Human immunsviktvirus (HIV) positivitet.
- Drektige eller ammende kvinner
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Intent-to-Treat
Pasienter ble registrert og fikk studiebehandling.
|
Stamcelle (urelaterte eller matchede relaterte donortransplantater (både perifert blod og marg) infusjon på dag 0 og 42; navlestrengsblod på dag 0 og 42
Andre navn:
Andre navn:
Doser 500 cGy via anteroposterior (AP) og posteroanterior (PA) felt (250 cGy AP og 250 cGy PA).
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall pasienter som oppnår donorcelleengraftment
Tidsramme: Dag 100
|
Antall pasienter med vedvarende tilstedeværelse av donor-avledede celler på dag 100
|
Dag 100
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall pasienter med transplantasjonsrelatert død
Tidsramme: Dag 100
|
Antall deltakere døde under studien innen dag 100 og dødsårsaken var relatert til transplantasjon.
|
Dag 100
|
|
Antall pasienter med transplantasjonsrelatert toksisitet
Tidsramme: Dag 100
|
Antall pasienter som opplever bivirkninger på grunn av transplantasjon, kategorisert etter kroppssystem ved bruk av Common Terminology Criteria for Adverse Events-koding fra National Cancer Institute, versjon 3.0.
|
Dag 100
|
|
Differensiell bildebehandling og biologiske evalueringer
Tidsramme: Dag 100, 6 måneder, 1, 2 og 5 år
|
Disse utfallsmålene ble ikke vurdert på grunn av tidlig studieavslutning.
|
Dag 100, 6 måneder, 1, 2 og 5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. september 2007
Primær fullføring (Faktiske)
1. mai 2008
Studiet fullført (Faktiske)
1. mai 2008
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. mars 2008
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. mars 2008
Først lagt ut (Anslag)
19. mars 2008
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
28. desember 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. desember 2017
Sist bekreftet
1. desember 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Beinsykdommer
- Bensykdommer, utviklingsmessige
- Osteochondrodysplasias
- Osteosklerose
- Osteopetrose
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Antimetabolitter, antineoplastisk
- Antimetabolitter
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Antineoplastiske midler, Alkylering
- Alkyleringsmidler
- Myeloablative agonister
- Antineoplastiske midler, immunologiske
- Klofarabin
- Busulfan
- Alemtuzumab
Andre studie-ID-numre
- 0704M06581
- MT2007-06 (Annen identifikator: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .