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骨硬化症的低强度同种异体移植

2017年12月3日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota

严重骨硬化症的低强度同种异体移植结合第二个 Cd34 选择的移植物

我们相信，造血干细胞移植 (HSCT) 将帮助患有骨质硬化症的受试者产生功能性破骨细胞，从而帮助解决异常的骨骼结构，以及贫血和骨髓衰竭，这也是该疾病的特征。 然而，我们在过去的研究中发现，大约 30% 的骨质硬化患者没有植入。 因此，在这项研究中，我们计划使用不同的移植前药物组合来尝试使针对这种疾病的移植更安全，并为匹配的相关或无关供体的患者提供二次干细胞输注。 这项研究的目的是寻找一种更安全、更有效的方法来对骨硬化症患者进行干细胞移植，使用旨在实现植入和降低移植死亡率的化学疗法和放射疗法。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

该移植方案将测试以下内容：1) 以降低强度方案实现植入的能力，2) 到第 100 天与移植相关的死亡率，3) 患者结果，基于移植前和指定时间的差异成像和生物学评估移植后的时间点（第 100 天、6 个月、1、2 和 5 年）。 其他生物学研究将包括微阵列分析、移植前的 Campath 水平以及间充质干细胞系的建立。 在老年患者中，还将提供评估破骨细胞分化和功能的研究。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

3

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of MInnesota, Fairview

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 45年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 根据该方案有资格进行移植的患者年龄<45 岁，并且将被诊断患有严重的骨硬化症。 这将被定义为具有以下疾病表现。
  • 根据骨骼调查，骨骼均匀显着致密
  • 没有提示常染色体显性遗传的病史
  • 归因于潜在疾病的血液学变化的证据，包括需要持续输血，或
  • 存在进行性贫血或血小板减少症，或以未成熟形式为主的白细胞差异和髓外造血的证据，或
  • 持续存在严重的感染性并发症，这些并发症被认为是由于骨骼的异常结构对手术和医疗干预有抵抗力。

排除标准：

  • 患者 >45 岁
  • 肝功能衰竭的证据
  • 足以显着增加移植风险的肺功能障碍
  • 肾小球滤过率 (GFR) < 预测值的 30% 的肾功能不全。
  • 足以显着增加移植风险的心脏损害
  • 严重、稳定的神经功能障碍。
  • 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性。
  • 怀孕或哺乳期女性

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：意向治疗
患者入组并接受研究治疗。
程序：干细胞或脐带血移植
第 0 天和第 42 天输注干细胞（无关或匹配的相关供体移植物（外周血和骨髓）；第 0 天和第 42 天输注脐带血）
其他名称：
  • 骨髓移植
药品：Campath、白消安、氯法拉滨
  • 12 Campath-1H 0.3 mg/kg 静脉内 (IV) 超过 2 小时
  • 11 Campath-1H 0.3 mg/kg 静脉注射超过 2 小时
  • 10 Campath-1H 0.3 mg/kg 静脉注射超过 2 小时
  • 9 白消安 12 kg：1.6 mg/kg/剂 IV 每 12 小时一次
  • 8 白消安 12 kg：1.6 mg/kg/剂 IV 每 12 小时一次
  • 7“休息”
  • 6 氯法拉滨 40 mg/m2 静脉注射超过 2 小时
  • 5 氯法拉滨 40 mg/m2 静脉注射超过 2 小时
  • 4 氯法拉滨 40 mg/m2 静脉注射超过 2 小时
  • 3 氯法拉滨 40 mg/m2 静脉注射超过 2 小时
  • 2 氯法拉滨 40 mg/m2 静脉注射超过 2 小时
其他名称：
  • Busulfex、Clolar、Alemtuzumab
程序：全淋巴照射
通过前后 (AP) 和后前 (PA) 场（250 cGy AP 和 250 cGy PA）剂量 500 cGy。
其他名称：
  • 治疗辐射，放射治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
实现供体细胞植入的患者数量
大体时间：第 100 天
第 100 天持续存在供体来源细胞的患者人数
第 100 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
移植相关死亡患者人数
大体时间：第 100 天
在第 100 天的研究期间死亡的参与者人数，死亡原因与移植有关。
第 100 天
发生移植相关毒性的患者人数
大体时间：第 100 天
使用国家癌症研究所 3.0 版的不良事件通用术语标准按身体系统分类的因移植而出现不良反应的患者人数。
第 100 天
差异成像和生物学评估
大体时间：第 100 天、6 个月、1、2 和 5 年
由于研究提前终止，未对这些结果指标进行评估。
第 100 天、6 个月、1、2 和 5 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2007年9月1日

初级完成 (实际的)

2008年5月1日

研究完成 (实际的)

2008年5月1日

研究注册日期

首次提交

2008年3月11日

首先提交符合 QC 标准的

2008年3月18日

首次发布 (估计)

2008年3月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2017年12月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年12月3日

最后验证

2017年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 0704M06581
  • MT2007-06 (其他标识符：Masonic Cancer Center, University of Minnesota)

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