AlloTransplant o zmniejszonej intensywności na osteopetrozę
3 grudnia 2017 zaktualizowane przez: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Przeszczep allogeniczny o zmniejszonej intensywności w przypadku ciężkiej osteopetrozy z włączeniem drugiego wybranego przeszczepu Cd34
Wierzymy, że przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) pomoże pacjentom z osteopetrozą wytworzyć funkcjonujące osteoklasty, a tym samym pomóc w rozwiązaniu nieprawidłowej architektury kości oraz niedokrwistości i niewydolności szpiku kostnego, które są również charakterystyczne dla tej choroby.
Jednak w poprzednich badaniach stwierdziliśmy, że około 30% pacjentów z osteopetrozą nie wszczepia się.
Dlatego w tym badaniu planujemy zastosować inną kombinację leków przed przeszczepem, aby spróbować uczynić przeszczepy bezpieczniejszymi dla tej choroby, a także zapewnić drugą infuzję komórek macierzystych pacjentom z dopasowanymi spokrewnionymi lub niespokrewnionymi dawcami.
Celem tych badań jest znalezienie bezpieczniejszego i skuteczniejszego sposobu wykonywania przeszczepu komórek macierzystych u pacjentów z osteopetrozą, z wykorzystaniem chemioterapii i radioterapii, których celem jest doprowadzenie do wszczepienia i zmniejszenie śmiertelności po przeszczepie.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
Ten protokół przeszczepu przetestuje: 1) zdolność do uzyskania wszczepienia przy zastosowaniu protokołu o zmniejszonej intensywności, 2) śmiertelność związaną z przeszczepem do 100. punktów po transplantacji (dzień 100, 6 miesięcy, 1, 2 i 5 lat).
Dodatkowe badania biologiczne będą obejmować analizę mikromacierzy, poziomy Campath tuż przed podaniem przeszczepu i ustalenie linii mezenchymalnych komórek macierzystych.
U starszych pacjentów oferowane będą również badania oceniające różnicowanie i funkcję osteoklastów.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
3
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of MInnesota, Fairview
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 45 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci kwalifikujący się do przeszczepu w ramach tego protokołu będą w wieku <45 lat i zostaną zdiagnozowani z ciężką osteopetrozą. Zostanie to zdefiniowane jako mające następujące objawy choroby.
- Kości, które są jednolicie wyraźnie gęste na podstawie badania szkieletu
- Brak historii, która sugerowałaby dziedziczenie autosomalne dominujące
- Dowody zmian hematologicznych, które są przypisywane chorobie podstawowej, w tym konieczność ciągłych transfuzji, LUB
- obecność postępującej niedokrwistości lub trombocytopenii LUB rozróżnienie krwinek białych z przewagą form niedojrzałych i oznakami hematopoezy pozaszpikowej LUB
- utrzymywanie się poważnych powikłań infekcyjnych, które uważa się za spowodowane nieprawidłową architekturą kości, oporną na interwencje chirurgiczne i medyczne.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci w wieku >45 lat
- Dowód niewydolności wątroby
- dysfunkcja płuc wystarczająca do znacznego zwiększenia ryzyka przeszczepu
- Zaburzenia czynności nerek ze współczynnikiem przesączania kłębuszkowego (GFR) <30% wartości należnej.
- Upośledzenie funkcji serca wystarczające do znacznego zwiększenia ryzyka przeszczepu
- Ciężkie, stabilne zaburzenia neurologiczne.
- Pozytywny wynik testu na ludzki wirus upośledzenia odporności (HIV).
- Samice w ciąży lub karmiące
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Zamiar leczyć
Pacjenci zostali włączeni i otrzymali leczenie w ramach badania.
|
Wlew komórek macierzystych (przeszczepy od niespokrewnionych lub dopasowanych dawców (zarówno krwi obwodowej, jak i szpiku) w dniu 0 i 42; krew pępowinowa w dniu 0 i 42
Inne nazwy:
Inne nazwy:
Podaj 500 cGy przez pole przednio-tylne (AP) i tylno-przednie (PA) (250 cGy AP i 250 cGy PA).
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów, u których uzyskano wszczepienie komórek dawcy
Ramy czasowe: Dzień 100
|
Liczba pacjentów z trwałą obecnością komórek pochodzących od dawcy w dniu 100
|
Dzień 100
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów ze zgonem związanym z przeszczepem
Ramy czasowe: Dzień 100
|
Liczba uczestników zmarła podczas badania do dnia 100, a przyczyna śmierci była związana z przeszczepem.
|
Dzień 100
|
|
Liczba pacjentów z toksycznością związaną z przeszczepem
Ramy czasowe: Dzień 100
|
Liczba pacjentów, u których wystąpiły działania niepożądane po przeszczepie, sklasyfikowanych według układów organizmu przy użyciu kodowania Common Terminology Criteria for Adverse Events opracowanego przez National Cancer Institute, wersja 3.0.
|
Dzień 100
|
|
Obrazowanie różnicowe i oceny biologiczne
Ramy czasowe: Dzień 100, 6 miesięcy, 1, 2 i 5 lat
|
Te miary wyników nie zostały ocenione z powodu wcześniejszego zakończenia badania.
|
Dzień 100, 6 miesięcy, 1, 2 i 5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 września 2007
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 maja 2008
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 maja 2008
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 marca 2008
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 marca 2008
Pierwszy wysłany (Oszacować)
19 marca 2008
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 grudnia 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 grudnia 2017
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby kości
- Choroby kości, rozwojowe
- Osteochondrodysplazja
- Osteoskleroza
- Osteopetroza
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Antymetabolity, przeciwnowotworowe
- Antymetabolity
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Środki przeciwnowotworowe, alkilujące
- Środki alkilujące
- Agoniści mieloablacyjni
- Środki przeciwnowotworowe, immunologiczne
- Klofarabina
- Busulfan
- Alemtuzumab
Inne numery identyfikacyjne badania
- 0704M06581
- MT2007-06 (Inny identyfikator: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .