Alotransplante de intensidade reduzida para osteopetrose
3 de dezembro de 2017 atualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Transplante alogênico de intensidade reduzida para osteopetrose grave incorporando um segundo enxerto selecionado de Cd34
Acreditamos que o transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) ajudará os indivíduos com Osteopetrose a gerar osteoclastos funcionais e, assim, auxiliar na resolução da arquitetura óssea anormal e da anemia e insuficiência da medula óssea que também é característica desta doença.
No entanto, descobrimos em estudos anteriores que aproximadamente 30% dos pacientes com osteopetrose não enxertam.
Portanto, neste estudo, planejamos usar uma combinação diferente de drogas pré-transplante para tentar tornar os transplantes mais seguros para esta doença, bem como fornecer uma segunda infusão de células-tronco em pacientes com doadores aparentados ou não aparentados.
O objetivo desta pesquisa é encontrar um meio mais seguro e eficaz de realizar o transplante de células-tronco em pacientes com osteopetrose, usando quimioterapia e radiação destinadas a provocar o enxerto e diminuir a mortalidade do transplante.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Descrição detalhada
Este protocolo de transplante testará o seguinte: 1) a capacidade de obter enxerto com o protocolo de intensidade reduzida, 2) a mortalidade associada ao transplante no dia 100, 3) os resultados do paciente, com base em imagens diferenciais e avaliações biológicas antes do transplante e no período designado pontos após o transplante (dia 100, 6 meses, 1, 2 e 5 anos).
Estudos biológicos adicionais incluirão análise de microarray, níveis de Campath imediatamente antes da administração do enxerto e estabelecimento de linhagens de células-tronco mesenquimais.
Em pacientes mais velhos, também serão oferecidos estudos para avaliação da diferenciação e função dos osteoclastos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
3
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of MInnesota, Fairview
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 45 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Os pacientes elegíveis para transplante sob este protocolo terão menos de 45 anos de idade e serão diagnosticados com osteopetrose grave. Isso será definido como tendo as seguintes manifestações da doença.
- Ossos que são uniformemente marcadamente densos com base na pesquisa esquelética
- Sem história que sugira herança autossômica dominante
- Evidência de alterações hematológicas atribuídas à doença subjacente, incluindo a necessidade de transfusões contínuas, OU
- a presença de anemia progressiva ou trombocitopenia, OU um diferencial de glóbulos brancos com predominância de formas imaturas e evidência de hematopoiese extramedular, OU
- persistência de complicações infecciosas graves que se pensa serem devidas à arquitetura anormal do osso que são resistentes a intervenções cirúrgicas e médicas.
Critério de exclusão:
- Pacientes > 45 anos de idade
- Evidência de insuficiência hepática
- disfunção pulmonar suficiente para aumentar substancialmente o risco de transplante
- Disfunção renal com taxa de filtração glomerular (GFR) <30% do previsto.
- Comprometimento cardíaco suficiente para aumentar substancialmente o risco de transplante
- Comprometimento neurológico grave e estável.
- Positividade para o vírus da imunodeficiência humana (HIV).
- Fêmeas grávidas ou lactantes
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Intenção de tratar
Os pacientes inscritos e receberam o tratamento do estudo.
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Infusão de células-tronco (enxertos de doadores não relacionados ou relacionados compatíveis (sangue periférico e medula) nos dias 0 e 42; sangue do cordão umbilical nos dias 0 e 42
Outros nomes:
Outros nomes:
Dose 500 cGy via campos anteroposterior (AP) e posteroanterior (PA) (250 cGy AP e 250 cGy PA).
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de pacientes que obtêm enxerto de células de doadores
Prazo: Dia 100
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Número de pacientes com presença persistente de células derivadas de doadores no Dia 100
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Dia 100
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de Pacientes com Óbito Relacionado ao Transplante
Prazo: Dia 100
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O número de participantes morreu durante o estudo no dia 100 e o motivo da morte estava relacionado ao transplante.
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Dia 100
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Número de pacientes com toxicidade relacionada ao transplante
Prazo: Dia 100
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Número de pacientes que apresentaram efeitos adversos devido ao transplante categorizados por sistema corporal usando a codificação Common Terminology Criteria for Adverse Events do National Cancer Institute, versão 3.0.
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Dia 100
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Avaliações Diferenciais de Imagem e Biológicas
Prazo: Dia 100, 6 meses, 1, 2 e 5 anos
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Essas medidas de resultado não foram avaliadas devido ao término precoce do estudo.
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Dia 100, 6 meses, 1, 2 e 5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de setembro de 2007
Conclusão Primária (Real)
1 de maio de 2008
Conclusão do estudo (Real)
1 de maio de 2008
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de março de 2008
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de março de 2008
Primeira postagem (Estimativa)
19 de março de 2008
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de dezembro de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de dezembro de 2017
Última verificação
1 de dezembro de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças ósseas
- Doenças Ósseas do Desenvolvimento
- Osteocondrodisplasias
- Osteosclerose
- Osteopetrose
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Antimetabólitos, Antineoplásicos
- Antimetabólitos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Agentes Antineoplásicos Imunológicos
- Clofarabina
- Busulfan
- Alentuzumabe
Outros números de identificação do estudo
- 0704M06581
- MT2007-06 (Outro identificador: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)
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