AlloTransplantat mit reduzierter Intensität bei Osteopetrose
3. Dezember 2017 aktualisiert von: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Allogene Transplantation mit reduzierter Intensität bei schwerer Osteopetrose mit einem zweiten selektierten Cd34-Transplantat
Wir glauben, dass die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT) Patienten mit Osteopetrose helfen wird, funktionierende Osteoklasten zu erzeugen, und dadurch die Auflösung der abnormalen Knochenarchitektur und der Anämie und des Knochenmarkversagens unterstützen, die auch für diese Krankheit charakteristisch sind.
Wir haben jedoch in früheren Studien festgestellt, dass etwa 30 % der Osteopetrose-Patienten keine Transplantation durchführen.
Daher planen wir in dieser Studie, eine andere Kombination von Medikamenten vor der Transplantation zu verwenden, um zu versuchen, Transplantationen für diese Krankheit sicherer zu machen, sowie eine zweite Infusion von Stammzellen bei Patienten mit passenden verwandten oder nicht verwandten Spendern bereitzustellen.
Der Zweck dieser Forschung ist es, ein sichereres und effektiveres Mittel zur Durchführung von Stammzelltransplantationen bei Patienten mit Osteopetrose zu finden, wobei Chemotherapie und Bestrahlung verwendet werden, um eine Transplantation zu bewirken und die Transplantatsterblichkeit zu verringern.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Dieses Transplantationsprotokoll testet Folgendes: 1) die Fähigkeit, eine Transplantation mit dem Protokoll mit reduzierter Intensität zu erreichen, 2) die mit der Transplantation verbundene Mortalität bis zum Tag 100, 3) Patientenergebnisse, basierend auf differenzieller Bildgebung und biologischen Bewertungen vor der Transplantation und zum vorgesehenen Zeitpunkt Punkte nach Transplantation (Tag 100, 6 Monate, 1, 2 und 5 Jahre).
Zusätzliche biologische Studien werden Microarray-Analysen, Campath-Spiegel unmittelbar vor der Verabreichung des Transplantats und die Etablierung von mesenchymalen Stammzelllinien beinhalten.
Bei älteren Patienten werden auch Studien zur Bewertung der Osteoklastendifferenzierung und -funktion angeboten.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
3
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
- University of MInnesota, Fairview
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Nicht älter als 45 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten, die nach diesem Protokoll für eine Transplantation in Frage kommen, sind <45 Jahre alt und es wird eine schwere Osteopetrose diagnostiziert. Dies wird als die folgenden Manifestationen der Krankheit definiert.
- Knochen, die basierend auf einer Skelettuntersuchung gleichmäßig ausgeprägt dicht sind
- Keine Vorgeschichte, die auf autosomal-dominante Vererbung hindeuten würde
- Hinweise auf hämatologische Veränderungen, die auf die Grunderkrankung zurückzuführen sind, einschließlich der Notwendigkeit laufender Transfusionen, ODER
- das Vorhandensein einer fortschreitenden Anämie oder Thrombozytopenie, ODER ein Unterschied zwischen den weißen Blutkörperchen mit einer Dominanz unreifer Formen und Anzeichen einer extramedullären Hämatopoese, ODER
- Persistenz schwerwiegender infektiöser Komplikationen, von denen angenommen wird, dass sie auf die abnormale Architektur des Knochens zurückzuführen sind, die chirurgischen und medizinischen Eingriffen widerstehen.
Ausschlusskriterien:
- Patienten über 45 Jahre
- Hinweise auf Leberversagen
- pulmonale Dysfunktion, die ausreicht, um das Transplantationsrisiko erheblich zu erhöhen
- Nierenfunktionsstörung mit glomerulärer Filtrationsrate (GFR) < 30 % des Sollwerts.
- Ausreichende kardiale Beeinträchtigung, um das Transplantationsrisiko erheblich zu erhöhen
- Schwere, stabile neurologische Beeinträchtigung.
- Positivität des humanen Immundefizienzvirus (HIV).
- Schwangere oder stillende Frauen
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Absicht zu behandeln
Patienten wurden in die Studie aufgenommen und erhielten eine Studienbehandlung.
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Infusion von Stammzellen (nicht verwandte oder passende verwandte Spendertransplantate (sowohl peripheres Blut als auch Knochenmark) an Tag 0 und 42; Nabelschnurblut an Tag 0 und 42
Andere Namen:
Andere Namen:
Dosis 500 cGy über anteroposteriore (AP) und posteroanteriore (PA) Felder (250 cGy AP und 250 cGy PA).
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Patienten, die eine Transplantation von Spenderzellen erreichen
Zeitfenster: Tag 100
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Anzahl der Patienten mit anhaltendem Vorhandensein von Spenderzellen an Tag 100
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Tag 100
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Patienten mit transplantationsbedingtem Tod
Zeitfenster: Tag 100
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Die Anzahl der Teilnehmer starb während der Studie bis Tag 100 und die Todesursache stand im Zusammenhang mit der Transplantation.
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Tag 100
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Anzahl der Patienten mit transplantationsbedingter Toxizität
Zeitfenster: Tag 100
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Anzahl der Patienten, bei denen Nebenwirkungen aufgrund einer Transplantation aufgetreten sind, kategorisiert nach Körpersystem unter Verwendung der Common Terminology Criteria for Adverse Events-Codierung des National Cancer Institute, Version 3.0.
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Tag 100
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Differential Imaging und biologische Bewertungen
Zeitfenster: Tag 100, 6 Monate, 1, 2 und 5 Jahre
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Diese Endpunkte wurden aufgrund des vorzeitigen Studienabbruchs nicht bewertet.
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Tag 100, 6 Monate, 1, 2 und 5 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. September 2007
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Mai 2008
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Mai 2008
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
11. März 2008
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
18. März 2008
Zuerst gepostet (Schätzen)
19. März 2008
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
28. Dezember 2017
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
3. Dezember 2017
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2017
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Knochenerkrankungen
- Knochenerkrankungen, Entwicklungs
- Osteochondrodysplasien
- Osteosklerose
- Osteopetrose
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Antimetaboliten, antineoplastisch
- Antimetaboliten
- Antineoplastische Mittel
- Immunsuppressive Mittel
- Immunologische Faktoren
- Antineoplastische Mittel, alkylierend
- Alkylierungsmittel
- Myeloablative Agonisten
- Antineoplastische Mittel, immunologische
- Clofarabin
- Busulfan
- Alemtuzumab
Andere Studien-ID-Nummern
- 0704M06581
- MT2007-06 (Andere Kennung: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)
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