Allotrapianto a intensità ridotta per l'osteopetrosi
3 dicembre 2017 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Trapianto allogenico a intensità ridotta per osteopetrosi grave che incorpora un secondo innesto selezionato di Cd34
Riteniamo che il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) aiuterà i soggetti con osteopetrosi a generare osteoclasti funzionanti, e così facendo contribuirà alla risoluzione dell'architettura ossea anormale e dell'anemia e dell'insufficienza del midollo osseo che è anche caratteristica di questa malattia.
Tuttavia, in studi precedenti abbiamo riscontrato che circa il 30% dei pazienti con osteopetrosi non attecchisce.
Pertanto, in questo studio, intendiamo utilizzare una diversa combinazione di farmaci pre-trapianto per cercare di rendere i trapianti più sicuri per questa malattia, nonché per fornire una seconda infusione di cellule staminali in pazienti con donatori correlati o non correlati.
Lo scopo di questa ricerca è trovare un mezzo più sicuro ed efficace per eseguire il trapianto di cellule staminali in pazienti con osteopetrosi, utilizzando la chemioterapia e le radiazioni progettate per provocare l'attecchimento e ridurre la mortalità del trapianto.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo protocollo di trapianto testerà quanto segue: 1) la capacità di raggiungere l'attecchimento con il protocollo di intensità ridotta, 2) la mortalità associata al trapianto entro il giorno 100, 3) gli esiti del paziente, basati su imaging differenziale e valutazioni biologiche prima del trapianto e a designato punti dopo il trapianto (giorno 100, 6 mesi, 1, 2 e 5 anni).
Ulteriori studi biologici includeranno l'analisi di microarray, i livelli di Campath appena prima della somministrazione dell'innesto e l'istituzione di linee di cellule staminali mesenchimali.
Nei pazienti più anziani, verranno offerti anche studi per valutare la differenziazione e la funzione degli osteoclasti.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
3
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of MInnesota, Fairview
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 45 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I pazienti idonei al trapianto nell'ambito di questo protocollo avranno meno di 45 anni e verrà diagnosticata una grave osteopetrosi. Questo sarà definito come avere le seguenti manifestazioni della malattia.
- Ossa che sono uniformemente marcatamente dense in base all'indagine scheletrica
- Nessuna storia che suggerisca un'eredità autosomica dominante
- Evidenza di alterazioni ematologiche attribuite alla malattia di base, inclusa la necessità di trasfusioni in corso, OR
- la presenza di anemia progressiva o trombocitopenia, O un differenziale di globuli bianchi con una predominanza di forme immature e evidenza di ematopoiesi extramidollare, OPPURE
- persistenza di gravi complicanze infettive che si ritiene siano dovute all'architettura anormale dell'osso resistente agli interventi chirurgici e medici.
Criteri di esclusione:
- Pazienti di età >45 anni
- Evidenza di insufficienza epatica
- disfunzione polmonare sufficiente ad aumentare sostanzialmente il rischio di trapianto
- Disfunzione renale con velocità di filtrazione glomerulare (GFR) <30% del previsto.
- Compromissione cardiaca sufficiente ad aumentare sostanzialmente il rischio di trapianto
- Compromissione neurologica grave e stabile.
- Positività al virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
- Donne in gravidanza o in allattamento
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Intento a trattare
I pazienti sono stati arruolati e hanno ricevuto il trattamento in studio.
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Infusione di cellule staminali (innesti da donatore non imparentato o imparentato (sia sangue periferico che midollo) al giorno 0 e 42; sangue del cordone ombelicale al giorno 0 e 42
Altri nomi:
Altri nomi:
Dose 500 cGy tramite campi anteroposteriore (AP) e posteroanteriore (PA) (250 cGy AP e 250 cGy PA).
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di pazienti che ottengono l'attecchimento delle cellule del donatore
Lasso di tempo: Giorno 100
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Numero di pazienti con presenza persistente di cellule derivate da donatore al giorno 100
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Giorno 100
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di pazienti con morte correlata al trapianto
Lasso di tempo: Giorno 100
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Il numero di partecipanti è deceduto durante lo studio entro il giorno 100 e il motivo della morte era correlato al trapianto.
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Giorno 100
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Numero di pazienti con tossicità correlata al trapianto
Lasso di tempo: Giorno 100
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Numero di pazienti che hanno manifestato effetti avversi dovuti al trapianto classificati per sistema corporeo utilizzando la codifica dei criteri di terminologia comune per gli eventi avversi del National Cancer Institute, versione 3.0.
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Giorno 100
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Imaging differenziale e valutazioni biologiche
Lasso di tempo: Giorno 100, 6 mesi, 1, 2 e 5 anni
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Queste misure di esito non sono state valutate a causa della conclusione anticipata dello studio.
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Giorno 100, 6 mesi, 1, 2 e 5 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 settembre 2007
Completamento primario (Effettivo)
1 maggio 2008
Completamento dello studio (Effettivo)
1 maggio 2008
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 marzo 2008
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 marzo 2008
Primo Inserito (Stima)
19 marzo 2008
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
28 dicembre 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 dicembre 2017
Ultimo verificato
1 dicembre 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie ossee
- Malattie ossee, dello sviluppo
- Osteocondrodisplasie
- Osteosclerosi
- Osteopetrosi
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Antimetaboliti, Antineoplastici
- Antimetaboliti
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti Antineoplastici, Alchilanti
- Agenti Alchilanti
- Agonisti mieloablativi
- Agenti antineoplastici, immunologici
- Clofarabina
- Busulfano
- Alemtuzumab
Altri numeri di identificazione dello studio
- 0704M06581
- MT2007-06 (Altro identificatore: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)
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