Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Reduceret intensitet AlloTransplant for osteopetrose

3. december 2017 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Reduceret intensitet allogen transplantation for svær osteopetrose med inkorporering af en anden Cd34 udvalgt graft

Vi tror på, at hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) vil hjælpe personer med osteopetrose med at generere fungerende osteoklaster og derved hjælpe med at løse den unormale knoglearkitektur og den anæmi og knoglemarvssvigt, som også er karakteristisk for denne sygdom. Imidlertid har vi fundet i tidligere undersøgelser, at ca. 30% af osteopetrose-patienter ikke transplanterer. Derfor planlægger vi i denne undersøgelse at bruge en anden kombination af præ-transplantationslægemidler for at forsøge at gøre transplantationer sikrere for denne sygdom, samt at give en anden infusion af stamceller til patienter med matchede relaterede eller ikke-beslægtede donorer. Formålet med denne forskning er at finde et sikrere og mere effektivt middel til at udføre stamcelletransplantation hos patienter med osteopetrose, ved at bruge kemoterapi og stråling designet til at fremkalde engraftment og mindske transplantationsdødeligheden.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne transplantationsprotokol vil teste følgende: 1) evnen til at opnå engraftment med protokollen med reduceret intensitet, 2) dødeligheden forbundet med transplantation på dag 100, 3) patientresultater baseret på differentiel billeddannelse og biologiske evalueringer før transplantation og ved udpegede point efter transplantation (dag 100, 6 måneder, 1, 2 og 5 år). Yderligere biologiske undersøgelser vil omfatte mikroarray-analyse, Campath-niveauer lige før administrationen af ​​transplantatet og etablering af mesenkymale stamcellelinjer. Hos ældre patienter vil der også blive tilbudt undersøgelser til evaluering af osteoklastdifferentiering og funktion.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 45 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter, der er kvalificerede til transplantation i henhold til denne protokol, vil være <45 år og vil blive diagnosticeret med svær osteopetrose. Dette vil blive defineret som at have følgende manifestationer af sygdommen.
  • Knogler, der er ensartet markant tætte baseret på skeletundersøgelse
  • Ingen historie, der tyder på autosomal dominant arv
  • Bevis for hæmatologiske ændringer, der tilskrives den underliggende sygdom, herunder behovet for igangværende transfusioner, ELLER
  • tilstedeværelsen af ​​progressiv anæmi eller trombocytopeni, ELLER en forskel på hvide blodlegemer med en overvægt af umodne former og tegn på ekstramedullær hæmatopoiese, ELLER
  • vedvarende alvorlige infektiøse komplikationer, der menes at skyldes den unormale knoglearkitektur, som er modstandsdygtige over for kirurgiske og medicinske indgreb.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter >45 år
  • Bevis på leversvigt
  • pulmonal dysfunktion tilstrækkelig til at øge risikoen for transplantation væsentligt
  • Renal dysfunktion med glomerulær filtrationshastighed (GFR) <30 % af forventet.
  • Hjertekompromittering er tilstrækkelig til at øge risikoen for transplantation væsentligt
  • Alvorlig, stabil neurologisk svækkelse.
  • Human immundefekt virus (HIV) positivitet.
  • Drægtige eller ammende hunner

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Intent-To-Treat
Patienter tilmeldte sig og modtog undersøgelsesbehandling.
Procedure: Stamcelle- eller navlestrengsblodtransplantation
Stamcelle (urelateret eller matchede relaterede donortransplantater (både perifert blod og marv) infusion på dag 0 og 42; navlestrengsblod på dag 0 og 42
Andre navne:
  • Knoglemarvstransplantation
Medicin: Campath, Busulfan, Clofarabin
  • 12 Campath-1H 0,3 mg/kg intravenøst ​​(IV) over 2 timer
  • 11 Campath-1H 0,3 mg/kg intravenøst ​​over 2 timer
  • 10 Campath-1H 0,3 mg/kg intravenøst ​​over 2 timer
  • 9 Busulfan 12 kg: 1,6 mg/kg/dosis IV hver 12. time
  • 8 Busulfan 12 kg: 1,6 mg/kg/dosis IV hver 12. time
  • 7 "Hvile"
  • 6 Clofarabin 40 mg/m2 intravenøst ​​over 2 timer
  • 5 Clofarabin 40 mg/m2 intravenøst ​​over 2 timer
  • 4 Clofarabin 40 mg/m2 intravenøst ​​over 2 timer
  • 3 Clofarabin 40 mg/m2 intravenøst ​​over 2 timer
  • 2 Clofarabin 40 mg/m2 intravenøst ​​over 2 timer
Andre navne:
  • Busulfex, Clolar, Alemtuzumab
Procedure: Total lymfoid bestråling
Doser 500 cGy via anteroposterior (AP) og posteroanterior (PA) felter (250 cGy AP og 250 cGy PA).
Andre navne:
  • Terapeutisk stråling, strålebehandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter, der opnår donorcelleengraftment
Tidsramme: Dag 100
Antal patienter med vedvarende tilstedeværelse af donor-afledte celler på dag 100
Dag 100

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med transplantationsrelateret død
Tidsramme: Dag 100
Antallet af deltagere døde under undersøgelsen på dag 100, og dødsårsagen var relateret til transplantation.
Dag 100
Antal patienter med transplantationsrelateret toksicitet
Tidsramme: Dag 100
Antal patienter, der oplever bivirkninger på grund af transplantation, kategoriseret efter kropssystem ved hjælp af Common Terminology Criteria for Adverse Events-kodning fra National Cancer Institute, Version 3.0.
Dag 100
Differentiel billeddannelse og biologiske evalueringer
Tidsramme: Dag 100, 6 måneder, 1, 2 og 5 år
Disse resultatmål blev ikke vurderet på grund af tidlig undersøgelsesafslutning.
Dag 100, 6 måneder, 1, 2 og 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2008

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. marts 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. marts 2008

Først opslået (Skøn)

19. marts 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. december 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. december 2017

Sidst verificeret

1. december 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 0704M06581
  • MT2007-06 (Anden identifikator: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Stamcelle- eller navlestrengsblodtransplantation

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner