Alotrasplante de intensidad reducida para la osteopetrosis
3 de diciembre de 2017 actualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Trasplante alogénico de intensidad reducida para osteopetrosis severa que incorpora un segundo injerto seleccionado de Cd34
Creemos que el trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés) ayudará a los sujetos con osteopetrosis a generar osteoclastos funcionales y, al hacerlo, contribuirá a la resolución de la arquitectura ósea anormal, la anemia y la insuficiencia de la médula ósea que también son características de esta enfermedad.
Sin embargo, hemos encontrado en estudios anteriores que aproximadamente el 30 % de los pacientes con osteopetrosis no injertan.
Por lo tanto, en este estudio, planeamos usar una combinación diferente de medicamentos previos al trasplante para tratar de hacer que los trasplantes sean más seguros para esta enfermedad, así como para proporcionar una segunda infusión de células madre en pacientes con donantes compatibles relacionados o no relacionados.
El propósito de esta investigación es encontrar un medio más seguro y efectivo para realizar trasplantes de células madre en pacientes con osteopetrosis, usando quimioterapia y radiación diseñadas para provocar el injerto y disminuir la mortalidad del trasplante.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Este protocolo de trasplante pondrá a prueba lo siguiente: 1) la capacidad de lograr el injerto con el protocolo de intensidad reducida, 2) la mortalidad asociada con el trasplante en el día 100, 3) los resultados de los pacientes, en función de las evaluaciones biológicas y de imágenes diferenciales antes del trasplante y en el momento designado. puntos después del trasplante (día 100, 6 meses, 1, 2 y 5 años).
Los estudios biológicos adicionales incluirán análisis de micromatrices, niveles de Campath justo antes de la administración del injerto y establecimiento de líneas de células madre mesenquimales.
En pacientes mayores, también se ofrecerán estudios para evaluar la diferenciación y función de los osteoclastos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
3
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of MInnesota, Fairview
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 45 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los pacientes elegibles para trasplante bajo este protocolo tendrán <45 años de edad y serán diagnosticados con osteopetrosis severa. Esto se definirá como tener las siguientes manifestaciones de la enfermedad.
- Huesos que son uniformemente marcadamente densos según el estudio esquelético
- Sin antecedentes que sugieran herencia autosómica dominante
- Evidencia de cambios hematológicos que se atribuyen a la enfermedad subyacente, incluida la necesidad de transfusiones continuas, O
- la presencia de anemia progresiva o trombocitopenia, O un diferencial de glóbulos blancos con predominio de formas inmaduras y evidencia de hematopoyesis extramedular, O
- persistencia de complicaciones infecciosas graves que se cree que se deben a la arquitectura anormal del hueso que es resistente a las intervenciones quirúrgicas y médicas.
Criterio de exclusión:
- Pacientes > 45 años
- Evidencia de insuficiencia hepática
- disfunción pulmonar suficiente para aumentar sustancialmente el riesgo de trasplante
- Disfunción renal con tasa de filtración glomerular (TFG) <30 % de lo previsto.
- Compromiso cardíaco suficiente para aumentar sustancialmente el riesgo de trasplante
- Deterioro neurológico grave y estable.
- Positividad al virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
- Hembras gestantes o lactantes
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Intención de tratar
Los pacientes se inscribieron y recibieron el tratamiento del estudio.
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Infusión de células madre (injertos de donantes no emparentados o emparentados (tanto de sangre periférica como de médula) los días 0 y 42; sangre del cordón umbilical los días 0 y 42
Otros nombres:
Otros nombres:
Dosis de 500 cGy a través de los campos anteroposterior (AP) y posteroanterior (PA) (250 cGy AP y 250 cGy PA).
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de pacientes que lograron el injerto de células del donante
Periodo de tiempo: Día 100
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Número de pacientes con presencia persistente de células derivadas de donantes en el día 100
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Día 100
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de pacientes con muerte relacionada con el trasplante
Periodo de tiempo: Día 100
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El número de participantes murió durante el estudio en el día 100 y el motivo de la muerte estuvo relacionado con el trasplante.
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Día 100
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Número de pacientes con toxicidad relacionada con el trasplante
Periodo de tiempo: Día 100
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Número de pacientes que experimentaron efectos adversos debido al trasplante categorizados por sistema corporal utilizando los Criterios de Terminología Común para la codificación de Eventos Adversos del Instituto Nacional del Cáncer, Versión 3.0.
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Día 100
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Imágenes diferenciales y evaluaciones biológicas
Periodo de tiempo: Día 100, 6 meses, 1, 2 y 5 años
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Estas medidas de resultado no se evaluaron debido a la terminación anticipada del estudio.
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Día 100, 6 meses, 1, 2 y 5 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2007
Finalización primaria (Actual)
1 de mayo de 2008
Finalización del estudio (Actual)
1 de mayo de 2008
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de marzo de 2008
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de marzo de 2008
Publicado por primera vez (Estimar)
19 de marzo de 2008
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de diciembre de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de diciembre de 2017
Última verificación
1 de diciembre de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades óseas
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Osteocondrodisplasias
- Osteosclerosis
- Osteopetrosis
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Antimetabolitos, Antineoplásicos
- Antimetabolitos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Agentes antineoplásicos inmunológicos
- Clofarabina
- Busulfán
- Alemtuzumab
Otros números de identificación del estudio
- 0704M06581
- MT2007-06 (Otro identificador: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .