AlloTransplant пониженной интенсивности при остеопетрозе
3 декабря 2017 г. обновлено: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Аллогенная трансплантация пониженной интенсивности при тяжелом остеопетрозе с включением второго трансплантата, выбранного Cd34
Мы считаем, что трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) поможет субъектам с остеопетрозом генерировать функционирующие остеокласты и, таким образом, способствовать устранению аномальной архитектуры кости, анемии и недостаточности костного мозга, которые также характерны для этого заболевания.
Однако в прошлых исследованиях мы обнаружили, что примерно у 30% пациентов с остеопетрозом трансплантат не приживается.
Поэтому в этом исследовании мы планируем использовать другую комбинацию претрансплантационных препаратов, чтобы попытаться сделать трансплантацию более безопасной для этого заболевания, а также обеспечить повторную инфузию стволовых клеток у пациентов с подобранными родственными или неродственными донорами.
Целью этого исследования является поиск более безопасных и эффективных способов проведения трансплантации стволовых клеток у пациентов с остеопетрозом с использованием химиотерапии и облучения, предназначенных для обеспечения приживления трансплантата и снижения смертности от трансплантата.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Подробное описание
Этот протокол трансплантации будет тестировать следующее: 1) способность достичь приживления трансплантата с протоколом пониженной интенсивности, 2) смертность, связанную с трансплантацией, к 100 дню, 3) исходы пациента, основанные на дифференциальной визуализации и биологических оценках до трансплантации и в назначенное время. баллы после трансплантации (100-й день, 6 месяцев, 1, 2 и 5 лет).
Дополнительные биологические исследования будут включать анализ микрочипов, уровни Campath непосредственно перед введением трансплантата и создание линий мезенхимальных стволовых клеток.
У пожилых пациентов также будут предложены исследования для оценки дифференцировки и функции остеокластов.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
3
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- University of MInnesota, Fairview
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 45 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациентам, имеющим право на трансплантацию в соответствии с этим протоколом, будет <45 лет, и у них будет диагностирован тяжелый остеопетроз. Это будет определяться наличием следующих проявлений заболевания.
- Кости, которые равномерно заметно плотные, судя по скелетному обследованию.
- Отсутствие анамнеза, указывающего на аутосомно-доминантное наследование
- Доказательства гематологических изменений, которые связаны с основным заболеванием, включая необходимость в продолжающихся трансфузиях, ИЛИ
- наличие прогрессирующей анемии или тромбоцитопении, ИЛИ дифференциация лейкоцитов с преобладанием незрелых форм и признаками экстрамедуллярного кроветворения, ИЛИ
- сохранение серьезных инфекционных осложнений, которые, как считается, связаны с аномальной архитектурой кости, резистентной к хирургическим и медикаментозным вмешательствам.
Критерий исключения:
- Пациенты старше 45 лет
- Доказательства печеночной недостаточности
- легочная дисфункция, достаточная для существенного увеличения риска трансплантации
- Нарушение функции почек со скоростью клубочковой фильтрации (СКФ) <30% от должной.
- Сердечная недостаточность, достаточная для существенного увеличения риска трансплантации
- Тяжелые, стабильные неврологические нарушения.
- Положительный результат на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).
- Беременные или кормящие самки
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Намерение лечить
Пациенты были зарегистрированы и получали исследуемое лечение.
|
Стволовые клетки (трансплантаты неродственных или совместимых родственных доноров (как периферической крови, так и костного мозга) инфузия в дни 0 и 42; пуповинная кровь в дни 0 и 42
Другие имена:
Другие имена:
Доза 500 сГр через переднезаднее (AP) и заднепереднее (PA) поля (250 сГр AP и 250 сГр PA).
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество пациентов, достигших приживления донорских клеток
Временное ограничение: День 100
|
Количество пациентов с постоянным присутствием донорских клеток на 100-й день
|
День 100
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество пациентов со смертью, связанной с трансплантацией
Временное ограничение: День 100
|
Количество участников умерло во время исследования к 100 дню, и причина смерти была связана с трансплантацией.
|
День 100
|
|
Количество пациентов с токсичностью, связанной с трансплантацией
Временное ограничение: День 100
|
Количество пациентов, испытывающих побочные эффекты в связи с трансплантацией, классифицированных по системам организма с использованием общих терминологических критериев для нежелательных явлений, кодированных Национальным институтом рака, версия 3.0.
|
День 100
|
|
Дифференциальная визуализация и биологические оценки
Временное ограничение: День 100, 6 месяцев, 1, 2 и 5 лет
|
Эти показатели результатов не оценивались из-за досрочного прекращения исследования.
|
День 100, 6 месяцев, 1, 2 и 5 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 сентября 2007 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 мая 2008 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 мая 2008 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 марта 2008 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 марта 2008 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
19 марта 2008 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
28 декабря 2017 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 декабря 2017 г.
Последняя проверка
1 декабря 2017 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания костей
- Болезни костей, развитие
- Остеохондродисплазии
- Остеосклероз
- Остеопетроз
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Антиметаболиты, Противоопухолевые
- Антиметаболиты
- Противоопухолевые агенты
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Противоопухолевые агенты, алкилирующие
- Алкилирующие агенты
- Миелоаблативные агонисты
- Противоопухолевые агенты, иммунологические
- Клофарабин
- Бусульфан
- Алемтузумаб
Другие идентификационные номера исследования
- 0704M06581
- MT2007-06 (Другой идентификатор: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .