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ALD-101 遺伝性代謝疾患患者における血縁関係のない臍帯血輸血（UCBT）の補助療法 (UCBT-002)

2014年7月7日 更新者：Aldagen

先天性代謝異常症患者における血縁関係のない臍帯血移植（UCBT）に対するALD-101アジュバント療法の第III相試験

適格な研究対象者は、遺伝性の代謝性疾患の治癒の可能性として、血縁関係のない臍帯血輸血を受けます。 臍帯血細胞の一部 (ALD-101) は、臍帯血ユニットから分離され、標準的な臍帯血輸血の約 4 時間後に投与されます。

この研究では、補充細胞が、移植後に循環血液細胞の正常レベルが再確立される速度を高めるかどうかをテストします。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

被験者は入院し、臍帯血移植のために体を準備するために、骨髄（血球を形成する）を含む子供の正常な細胞を破壊する高用量の化学療法を受けます。 臍帯血移植は、子供の骨髄を手順の悪影響から救うことを目的としています。 子供は、標準的な臍帯血移植の 80% と、ALD-101 と呼ばれる補助幹細胞の 20% を受け取ります。

この研究では、これらの細胞 (ALD-101) が移植後に骨髄により迅速に再増殖するかどうかを評価します。 これにより、移植された被験者が感染や出血の危険にさらされる期間が短縮され、必要な赤血球と血小板の輸血の回数も減少します。

ALD-101 は、現在進行中の 1 つの以前の臨床研究で、遺伝性疾患および悪性腫瘍を有する 28 人の子供の臍帯血移植の補助として使用されています。

この調査研究の主な目的は、臍帯血ユニット (ALD-101) から分離された臍帯血細胞の一部が、移植後に循環血球の正常レベルが再確立される速度を高めるかどうかをテストすることです。 これは、この研究の実験的な部分です。 ALD-101 も安全性を確認するためにテストされています。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

40

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、27705
        • Mt. Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Duke University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 遺伝性代謝疾患の確定診断;以下を含む：

    • ハーラー症候群 (MPS I)
    • ハーラー・シャイエ症候群
    • ハンター症候群 (MPS II)
    • サンフィリッポ症候群AおよびB（MPS III）
    • マロトー・ラミー症候群（MPS VI）
    • クラッベ病（球状白質ジストロフィー）
    • 異染性白質ジストロフィー（MLD）
    • 副腎白質ジストロフィー（ALDおよびAMN）
    • サンドホフ病
    • テイ・サックス病
    • ペリゼウス・メルツバッハ (PMD)
    • ニーマン・ピック病
    • アルファマンノシドーシス
    • I細胞病（ML II）
    • フコシドーシス
    • GM I ガングリオシドーシス
    • カナバン病
  • -研究登録時に16歳未満でなければなりません
  • パフォーマンスステータスが良好である必要があります (Lansky ≥80%)
  • 腎臓、肝臓、心臓、肺を含む他の臓器系の適切な機能が必要です
  • 有効な書面によるインフォームドコンセントを与えている必要があります
  • 少なくとも6か月の最低余命が必要です
  • 標準的な臍帯血移植の良い候補であると判断されなければなりません
  • IQが70を超えている必要があるか、IQテストには若すぎる場合は、5歳までにこのエンドポイントに到達する可能性があります

除外基準:

  • HIV、B型肝炎および/またはC型肝炎陽性
  • -生着または免疫再構成に影響を与える他の臨床研究に同時に関与している
  • 制御不能な発作、無呼吸、誤嚥性肺炎の証拠、または脳幹の関与の証拠
  • コントロールされていない感染症
  • -以前の同種幹細胞移植による細胞減少準備療法 登録後12か月以内

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：私
生物学的：ALD-101
高レベルの細胞内酵素アルデヒド脱水素酵素 (ALDH) を発現する細胞で構成される臍帯血細胞の亜集団。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
遺伝性代謝性疾患の治療のために標準的な血縁関係のないUCBTも受けている患者の血小板生着を促進するALD-101のアジュバント療法の有効性を評価すること
時間枠：180日
180日

二次結果の測定

結果測定
時間枠
好中球生着の加速におけるALD-101の有効性を評価する
時間枠：180日
180日
注入毒性、有害事象、および原発性移植片不全におけるALD-101のアジュバント療法の安全性を評価すること。
時間枠：180日
180日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Aldagen

捜査官

  • スタディディレクター：James Hinson, MD、Aldagen

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2008年3月1日

一次修了 (実際)

2011年7月1日

研究の完了 (実際)

2011年11月1日

試験登録日

最初に提出

2008年4月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2008年4月7日

最初の投稿 (見積もり)

2008年4月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2014年7月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2014年7月7日

最終確認日

2014年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • UCBT-002
  • BB-IND#13502

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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