Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ALD-101 Terapia uzupełniająca transfuzji krwi pępowinowej niespokrewnionej (UCBT) u pacjentów z wrodzonymi chorobami metabolicznymi (UCBT-002)

7 lipca 2014 zaktualizowane przez: Aldagen

Badanie fazy III terapii adjuwantowej ALD-101 w przypadku przeszczepu krwi pępowinowej niezwiązanej z krwią pępowinową (UCBT) u pacjentów z wrodzonymi błędami metabolizmu

Kwalifikujący się uczestnicy badania otrzymają transfuzję krwi pępowinowej niepowiązanej jako możliwe lekarstwo na ich dziedziczną chorobę metaboliczną. Część komórek krwi pępowinowej (ALD-101) zostanie oddzielona od jednostki krwi pępowinowej i podana około 4 godziny po standardowej transfuzji krwi pępowinowej.

Badanie sprawdzi, czy dodatkowe komórki zwiększą szybkość przywracania normalnego poziomu krążących krwinek po przeszczepie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci będą hospitalizowani i poddawani chemioterapii w dużych dawkach, która zniszczy normalne komórki dziecka, w tym szpik kostny (który tworzy komórki krwi), aby przygotować ich organizm do przeszczepu krwi pępowinowej. Przeszczep krwi pępowinowej ma na celu uratowanie szpiku Twojego dziecka przed złymi skutkami zabiegu. Dziecko otrzyma 80% standardowego przeszczepu krwi pępowinowej, a następnie 20% dodatkowej komórki macierzystej o nazwie ALD-101.

W badaniu zostanie ocenione, czy te komórki (ALD-101) będą szybciej ponownie zaludniać szpik kostny po przeszczepie. Skróciłoby to okres czasu, w którym pacjent po przeszczepie byłby narażony na zakażenie i krwawienie, a także zmniejszyłoby liczbę potrzebnych transfuzji krwinek czerwonych i płytek krwi.

ALD-101 był stosowany jako uzupełnienie przeszczepu krwi pępowinowej u dwudziestu ośmiu dzieci z chorobami genetycznymi i nowotworami złośliwymi w jednym poprzednim badaniu klinicznym, które jest w toku.

Głównym celem tego badania jest sprawdzenie, czy część komórek krwi pępowinowej, które zostały oddzielone od jednostki krwi pępowinowej (ALD-101), zwiększy szybkość przywracania normalnego poziomu krążących krwinek po przeszczepie. To jest eksperymentalna część tego badania. ALD-101 jest również testowany, aby sprawdzić, czy jest bezpieczny.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

40

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 27705
        • Mt. Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 16 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • potwierdzone rozpoznanie dziedzicznych chorób metabolicznych; w tym:

    • Zespół Hurlera (MPS I)
    • Zespół Hurlera-Scheiego
    • Zespół Huntera (MPS II)
    • Zespół Sanfilippo A i B (MPS III)
    • Zespół Maroteaux-Lamy'ego (MPS VI)
    • Choroba Krabbego (leukodystrofia globoidalna)
    • Leukodystrofia metachromatyczna (MLD)
    • Adrenoleukodystrofia (ALD i AMN)
    • Choroba Sandhoffa
    • Choroba Taya-Sachsa
    • Pelizaeus Merzbacher (PMD)
    • Choroba Niemanna-Picka
    • Alfa-mannozydoza
    • Choroba komórek I (ML II)
    • Fukozydoza
    • GM I Gangliozydoza
    • Choroba Canavana
  • musi mieć mniej niż 16 lat w momencie zapisania się na studia
  • musi mieć dobry stan sprawności (Lansky ≥80%)
  • musi mieć odpowiednią funkcję innych układów narządów, w tym: nerek, wątroby, serca i płuc
  • musi wyrazić ważną pisemną świadomą zgodę
  • musi mieć minimalną oczekiwaną długość życia co najmniej 6 miesięcy
  • musi zostać uznany za dobrego kandydata do standardowego przeszczepu krwi pępowinowej
  • musi mieć IQ >70 lub jeśli jest za młody na testowanie IQ, może osiągnąć ten punkt końcowy przed ukończeniem 5 roku życia

Kryteria wyłączenia:

  • HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B i/lub wirusowe zapalenie wątroby typu C dodatnie
  • jednocześnie zaangażowany w jakiekolwiek inne badanie kliniczne, które ma wpływ na wszczepienie lub rekonstytucję immunologiczną
  • niekontrolowane drgawki, bezdech, objawy zachłystowego zapalenia płuc lub objawy zajęcia pnia mózgu
  • niekontrolowane infekcje
  • uprzedni allogeniczny przeszczep komórek macierzystych z cytoredukcyjną terapią preparatywną w ciągu 12 miesięcy od włączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: I
Biologiczny: ALD-101
Subpopulacja komórek krwi pępowinowej złożona z komórek wykazujących wysoki poziom wewnątrzkomórkowego enzymu dehydrogenazy aldehydowej (ALDH).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena skuteczności terapii uzupełniającej ALD-101 w przyspieszaniu wszczepienia płytek krwi u pacjentów otrzymujących również standardową niespokrewnioną UCBT w leczeniu dziedzicznych chorób metabolicznych
Ramy czasowe: 180 dni
180 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena skuteczności ALD-101 w przyspieszaniu wszczepienia neutrofili
Ramy czasowe: 180 dni
180 dni
Ocena bezpieczeństwa terapii uzupełniającej ALD-101 w toksyczności infuzyjnej, zdarzeniach niepożądanych i pierwotnym niepowodzeniu przeszczepu.
Ramy czasowe: 180 dni
180 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Aldagen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: James Hinson, MD, Aldagen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 kwietnia 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 kwietnia 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

8 kwietnia 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

8 lipca 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 lipca 2014

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UCBT-002
  • BB-IND#13502

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na ALD-101

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Austria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj