Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

ALD-101 Adjuvant terapi av urelatert navlestrengsblodtransfusjon (UCBT) hos pasienter med arvelige metabolske sykdommer (UCBT-002)

7. juli 2014 oppdatert av: Aldagen

En fase III-studie av ALD-101 adjuvant terapi for urelatert navlestrengsblodtransplantasjon (UCBT) hos pasienter med medfødte metabolske feil

Kvalifiserte forskningspersoner vil motta en ubeslektet navlestrengsblodoverføring som en mulig kur for deres arvelige stoffskiftesykdom. En del av navlestrengsblodcellene (ALD-101) vil bli separert fra navlestrengsblodenheten og gitt ca. 4 timer etter standard navlestrengsblodtransfusjon.

Studien vil teste om de supplerende cellene vil øke hastigheten med hvilken normale nivåer av sirkulerende blodceller gjenopprettes etter transplantasjon.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Forsøkspersonene vil bli innlagt på sykehus og gjennomgå høye doser kjemoterapi som vil ødelegge barnets normale celler, inkludert benmargen deres (som danner blodceller) for å forberede kroppen på navlestrengsblodtransplantasjonen. Navlestrengsblodtransplantasjonen er ment å redde barnets benmarg fra de dårlige effektene av prosedyren. Barnet vil motta 80 % av en standard navlestrengsblodtransplantasjon etterfulgt av 20 % supplerende stamcelle kalt ALD-101.

Studien vil evaluere om disse cellene (ALD-101) vil repopulere benmargen raskere etter transplantasjon. Dette vil forkorte tidsperioden som den transplanterte personen vil være i fare for infeksjon og blødning, og vil også redusere antallet røde blodlegemer og blodplatetransfusjoner som trengs.

ALD-101 har blitt brukt som et supplement til navlestrengsblodtransplantasjon hos tjueåtte barn med genetiske sykdommer og malignitet i en tidligere klinisk studie som pågår.

Hovedformålet med denne forskningsstudien er å teste om en del av navlestrengsblodceller som har blitt separert fra en navlestrengsblodenhet (ALD-101) vil øke hastigheten som normale nivåer av sirkulerende blodceller gjenopprettes med etter transplantasjon. Dette er den eksperimentelle delen av denne studien. ALD-101 blir også testet for å se om det er trygt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

40

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 27705
        • Mt. Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 16 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • bekreftet diagnose av arvelige metabolske sykdommer; inkludert følgende:

    • Hurler syndrom (MPS I)
    • Hurler-Scheie syndrom
    • Hunters syndrom (MPS II)
    • Sanfilippo syndrom A og B (MPS III)
    • Maroteaux-Lamy syndrom (MPS VI)
    • Krabbe sykdom (globoid leukodystrofi)
    • Metakromatisk leukodystrofi (MLD)
    • Adrenoleukodystrofi (ALD og AMN)
    • Sandhoffs sykdom
    • Tay Sachs sykdom
    • Pelizaeus Merzbacher (PMD)
    • Niemann-Pick sykdom
    • Alfa-mannosidose
    • I-cellesykdom (ML II)
    • Fucosidosis
    • GM I Gangliosidosis
    • Canavan sykdom
  • må være <16 år ved studieopptakstidspunktet
  • må ha en god prestasjonsstatus (Lansky ≥80%)
  • må ha tilstrekkelig funksjon av andre organsystemer inkludert: nyre, lever, hjerte og lunger
  • må ha gitt gyldig skriftlig informert samtykke
  • må ha en forventet levealder på minst 6 måneder
  • må fastslås å være en god kandidat for en standard navlestrengsblodtransplantasjon
  • må ha en IQ >70 eller hvis for ung for IQ-testing potensialet for å nå dette endepunktet innen 5 år

Ekskluderingskriterier:

  • HIV, Hepatitt B og/eller Hepatitt C positiv
  • samtidig involvert i andre kliniske studier som påvirker engraftment eller immunrekonstitusjon
  • ukontrollerte anfall, apné, tegn på aspirasjonslungebetennelse eller bevis på hjernestammepåvirkning
  • ukontrollerte infeksjoner
  • tidligere allogen stamcelletransplantasjon med cytoreduksjonsforberedende terapi innen 12 måneder etter registrering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Jeg
Biologisk: ALD-101
En underpopulasjon av navlestrengsblodceller sammensatt av celler som uttrykker et høyt nivå av det intracellulære enzymet aldehyddehydrogenase (ALDH).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å vurdere effekten av adjuvant terapi av ALD-101 for å akselerere blodplatetransplantasjon hos pasienter som også mottar en standard urelatert UCBT for behandling av arvelige metabolske sykdommer
Tidsramme: 180 dager
180 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å vurdere effekten av ALD-101 for å akselerere nøytrofile engraftment
Tidsramme: 180 dager
180 dager
For å vurdere sikkerheten til adjuvant terapi av ALD-101 ved infusjonstoksisitet, uønskede hendelser og primær graftsvikt.
Tidsramme: 180 dager
180 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Aldagen

Etterforskere

  • Studieleder: James Hinson, MD, Aldagen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2008

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2011

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. april 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. april 2008

Først lagt ut (Anslag)

8. april 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

8. juli 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. juli 2014

Sist bekreftet

1. juli 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • UCBT-002
  • BB-IND#13502

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Mukopolysakkaridose

Kliniske studier på ALD-101

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Australia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere