Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

ALD-101 Traitement adjuvant de la transfusion de sang de cordon ombilical non apparenté (UCBT) chez les patients atteints de maladies métaboliques héréditaires (UCBT-002)

7 juillet 2014 mis à jour par: Aldagen

Un essai de phase III sur le traitement adjuvant ALD-101 de la greffe de sang de cordon ombilical non apparenté (UCBT) chez des patients présentant des erreurs innées du métabolisme

Les sujets de recherche éligibles recevront une transfusion de sang de cordon ombilical non apparenté comme traitement possible de leur maladie métabolique héréditaire. Une portion de cellules de sang de cordon (ALD-101) sera séparée de l'unité de sang de cordon et administrée environ 4 heures après la transfusion de sang de cordon standard.

L'étude testera si les cellules supplémentaires augmenteront la vitesse à laquelle les niveaux normaux de cellules sanguines en circulation sont rétablis après la greffe.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les sujets seront hospitalisés et subiront de fortes doses de chimiothérapie qui détruiront les cellules normales de l'enfant, y compris leur moelle osseuse (qui forme les cellules sanguines) afin de préparer leur corps à la greffe de sang de cordon ombilical. La greffe de sang de cordon est destinée à sauver la moelle osseuse de votre enfant des mauvais effets de la procédure. L'enfant recevra 80 % d'une greffe de sang de cordon standard suivie de 20 % de cellules souches supplémentaires appelées ALD-101.

L'étude évaluera si ces cellules (ALD-101) repeupleront la moelle osseuse plus rapidement après la greffe. Cela raccourcirait la période pendant laquelle le sujet transplanté serait à risque d'infection et de saignement et diminuerait également le nombre de transfusions de globules rouges et de plaquettes nécessaires.

L'ALD-101 a été utilisé comme complément à la greffe de sang de cordon chez vingt-huit enfants atteints de maladies génétiques et de malignité dans une étude clinique précédente en cours.

L'objectif principal de cette étude de recherche est de tester si une partie des cellules de sang de cordon qui ont été séparées d'une unité de sang de cordon (ALD-101) augmentera la vitesse à laquelle les niveaux normaux de cellules sanguines en circulation sont rétablis après la greffe. C'est la partie expérimentale de cette étude. ALD-101 est également testé pour voir s'il est sûr.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

40

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 27705
        • Mt. Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Duke University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 16 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • diagnostic confirmé de maladies métaboliques héréditaires; y compris les éléments suivants :

    • Syndrome de Hurler (MPS I)
    • Syndrome de Hurler-Scheie
    • Syndrome de Hunter (MPS II)
    • Syndrome de Sanfilippo A et B (MPS III)
    • Syndrome de Maroteaux-Lamy (MPS VI)
    • Maladie de Krabbe (leucodystrophie globoïde)
    • Leucodystrophie métachromatique (MLD)
    • Adrénoleucodystrophie (ALD et AMN)
    • Maladie de Sandhoff
    • La maladie de Tay-Sachs
    • Pelizaeus Merzbacher (PMD)
    • Maladie de Niemann-Pick
    • Alpha-mannosidose
    • Maladie des cellules I (ML II)
    • Fucosidose
    • GM I Gangliosidose
    • Maladie de Canavan
  • doit être âgé de moins de 16 ans au moment de l'inscription à l'étude
  • doit avoir un bon statut de performance (Lansky ≥80%)
  • doit avoir un fonctionnement adéquat des autres systèmes organiques, y compris : les reins, le foie, le cœur et les poumons
  • doit avoir donné un consentement éclairé écrit valide
  • avoir une espérance de vie minimale d'au moins 6 mois
  • doit être considéré comme un bon candidat pour une greffe standard de sang de cordon ombilical
  • doit avoir un QI> 70 ou s'il est trop jeune pour tester le QI, le potentiel d'atteindre ce point final à l'âge de 5 ans

Critère d'exclusion:

  • Positif pour le VIH, l'hépatite B et/ou l'hépatite C
  • impliqué simultanément dans toute autre étude clinique qui affecte la prise de greffe ou la reconstitution immunitaire
  • convulsions incontrôlées, apnée, signes de pneumonie par aspiration ou signes d'atteinte du tronc cérébral
  • infections non contrôlées
  • greffe de cellules souches allogénique antérieure avec traitement préparatif de cytoréduction dans les 12 mois suivant l'inscription

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Je
Biologique: ALD-101
Une sous-population de cellules de sang de cordon composée de cellules qui expriment un niveau élevé de l'enzyme intracellulaire aldéhyde déshydrogénase (ALDH).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Évaluer l'efficacité du traitement adjuvant de l'ALD-101 pour accélérer la greffe de plaquettes chez les patients recevant également une UCBT standard non liée pour le traitement des maladies métaboliques héréditaires
Délai: 180 jours
180 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Évaluer l'efficacité de l'ALD-101 dans l'accélération de la prise de greffe de neutrophiles
Délai: 180 jours
180 jours
Évaluer l'innocuité du traitement adjuvant de l'ALD-101 dans la toxicité de la perfusion, les événements indésirables et l'échec du greffon primaire.
Délai: 180 jours
180 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Aldagen

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: James Hinson, MD, Aldagen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2008

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2011

Achèvement de l'étude (Réel)

1 novembre 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 avril 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 avril 2008

Première publication (Estimation)

8 avril 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

8 juillet 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 juillet 2014

Dernière vérification

1 juillet 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • UCBT-002
  • BB-IND#13502

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur ALD-101

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner