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ALD-101 유전성 대사 질환 환자의 비관련 제대혈 수혈(UCBT) 보조 요법 (UCBT-002)

2014년 7월 7일 업데이트: Aldagen

선천성 대사 이상 환자의 관련 없는 제대혈 이식(UCBT)에 대한 ALD-101 보조 요법의 3상 시험

적격 연구 대상자는 유전 대사 질환에 대한 가능한 치료법으로 관련 없는 제대혈 수혈을 받게 됩니다. 제대혈 세포(ALD-101)의 일부는 제대혈 단위에서 분리되어 표준 제대혈 수혈 후 약 4시간 후에 제공됩니다.

이 연구는 보충 세포가 이식 후 정상 수준의 순환 혈액 세포가 재확립되는 속도를 증가시키는지 테스트할 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

피험자는 제대혈 이식을 위해 몸을 준비하기 위해 입원하여 골수(혈액 세포를 형성함)를 포함한 어린이의 정상 세포를 파괴하는 고용량의 화학 요법을 받게 됩니다. 제대혈 이식은 절차의 나쁜 영향으로부터 자녀의 골수를 구출하기 위한 것입니다. 아이는 표준 제대혈 이식의 80%에 이어 ALD-101이라는 보조 줄기 세포 20%를 받게 됩니다.

이 연구는 이러한 세포(ALD-101)가 이식 후 골수를 더 빠르게 다시 채우는지 평가할 것입니다. 이것은 이식된 피험자가 감염과 출혈의 위험에 처할 수 있는 기간을 단축하고 필요한 적혈구 및 혈소판 수혈 횟수를 감소시킬 것입니다.

ALD-101은 진행 중인 이전 임상 연구에서 유전병 및 악성 종양이 있는 28명의 어린이에게 제대혈 이식에 대한 보충제로 사용되었습니다.

이 연구의 주요 목적은 제대혈 단위(ALD-101)에서 분리된 제대혈 세포의 일부가 이식 후 정상 수준의 순환 혈액 세포가 다시 형성되는 속도를 증가시키는지 여부를 테스트하는 것입니다. 본 연구의 실험적인 부분이다. ALD-101도 안전한지 테스트 중입니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

40

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
    • New York
      • New York, New York, 미국, 27705
        • Mt. Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • Duke University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 유전성 대사 질환의 확인된 진단; 다음을 포함합니다.

    • 헐러 증후군(MPS I)
    • 헐러-샤이에 증후군
    • 헌터 증후군(MPS II)
    • 산필리포 증후군 A 및 B(MPS III)
    • 마로토-라미 증후군(MPS VI)
    • 크라베병(글로보이드 백질이영양증)
    • 이색성 백질이영양증(MLD)
    • 부신백질이영양증(ALD 및 AMN)
    • 샌드호프병
    • 테이삭스병
    • Pelizaeus Merzbacher(PMD)
    • 니만픽병
    • 알파-만노시다증
    • I-세포 질환(ML II)
    • 푸코시다증
    • GM I 강글리오시드증
    • 카나반병
  • 연구 등록 시점에 16세 미만이어야 합니다.
  • 수행 상태가 양호해야 함(Lansky ≥80%)
  • 신장, 간, 심장 및 폐를 포함한 다른 기관 시스템의 적절한 기능을 가지고 있어야 합니다.
  • 유효한 서면 동의를 제공해야 합니다.
  • 최소 기대 수명이 최소 6개월 이상이어야 합니다.
  • 표준 제대혈 이식을 위한 좋은 후보로 결정되어야 합니다.
  • IQ >70이거나 IQ 테스트를 하기에는 너무 어린 경우 5세까지 이 끝점에 도달할 가능성이 있어야 합니다.

제외 기준:

  • HIV, B형 간염 및/또는 C형 간염 양성
  • 생착 또는 면역 재구성에 영향을 미치는 다른 임상 연구에 동시에 관여
  • 조절되지 않는 발작, 무호흡, 흡인성 폐렴의 증거 또는 뇌간 침범의 증거
  • 통제되지 않은 감염
  • 등록 후 12개월 이내에 이전에 세포 축소 준비 요법을 포함한 동종 줄기 세포 이식

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 나
생물학적: ALD-101
높은 수준의 세포내 효소 알데히드 탈수소효소(ALDH)를 발현하는 세포로 구성된 제대혈 세포의 하위 집단입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
유전성 대사 질환 치료를 위해 관련 없는 표준 UCBT도 받는 환자의 혈소판 생착 촉진에서 ALD-101의 보조 요법의 효능을 평가하기 위해
기간: 180일
180일

2차 결과 측정

결과 측정
기간
호중구 생착 촉진에 대한 ALD-101의 효능 평가
기간: 180일
180일
주입 독성, 부작용 및 일차 이식 실패에서 ALD-101의 보조 요법의 안전성을 평가합니다.
기간: 180일
180일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Aldagen

수사관

  • 연구 책임자: James Hinson, MD, Aldagen

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2008년 3월 1일

기본 완료 (실제)

2011년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2011년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2008년 4월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2008년 4월 7일

처음 게시됨 (추정)

2008년 4월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2014년 7월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2014년 7월 7일

마지막으로 확인됨

2014년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • UCBT-002
  • BB-IND#13502

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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