- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT00654433
Адъювантная терапия ALD-101 при переливании неродственной пуповинной крови (UCBT) у пациентов с наследственными метаболическими заболеваниями (UCBT-002)
Испытание III фазы адъювантной терапии ALD-101 при неродственной трансплантации пуповинной крови (UCBT) у пациентов с врожденными нарушениями обмена веществ
Приемлемые субъекты исследования получат переливание неродственной пуповинной крови в качестве возможного лечения их унаследованного метаболического заболевания. Часть клеток пуповинной крови (ALD-101) отделяют от блока пуповинной крови и вводят примерно через 4 часа после стандартного переливания пуповинной крови.
В ходе исследования будет проверено, увеличат ли дополнительные клетки скорость восстановления нормального уровня циркулирующих клеток крови после трансплантации.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Субъекты будут госпитализированы и подвергнуты высоким дозам химиотерапии, которые разрушат нормальные клетки ребенка, включая его костный мозг (который образует клетки крови), чтобы подготовить их тело к пересадке пуповинной крови. Трансплантация пуповинной крови предназначена для спасения костного мозга вашего ребенка от негативных последствий процедуры. Ребенок получит 80% стандартной трансплантации пуповинной крови, а затем 20% дополнительных стволовых клеток под названием ALD-101.
В ходе исследования будет оцениваться, будут ли эти клетки (ALD-101) быстрее заселять костный мозг после трансплантации. Это сократит период времени, в течение которого пересаженный субъект будет подвергаться риску инфекции и кровотечения, а также уменьшит количество необходимых переливаний эритроцитов и тромбоцитов.
ALD-101 использовался в качестве дополнения к трансплантации пуповинной крови у двадцати восьми детей с генетическими заболеваниями и злокачественными новообразованиями в одном предыдущем клиническом исследовании, которое продолжается.
Основная цель этого исследования - проверить, будет ли часть клеток пуповинной крови, которые были отделены от единицы пуповинной крови (ALD-101), увеличить скорость восстановления нормального уровня циркулирующих клеток крови после трансплантации. Это экспериментальная часть данного исследования. ALD-101 также проходит испытания, чтобы убедиться, что он безопасен.
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- Mattel Children's Hospital at UCLA
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 27705
- Mt. Sinai Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
- Duke University
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
подтвержденный диагноз наследственных заболеваний обмена веществ; включая следующее:
- Синдром Херлера (МПС I)
- Синдром Херлера-Шейе
- Синдром Хантера (МПС II)
- Синдром Санфилиппо А и В (МПС III)
- Синдром Маро-Лами (МПС VI)
- Болезнь Краббе (глобоидная лейкодистрофия)
- Метахроматическая лейкодистрофия (МЛД)
- Адренолейкодистрофия (ALD и AMN)
- Болезнь Сандхоффа
- Болезнь Тея-Сакса
- Пелизеус Мерцбахер (PMD)
- Болезнь Ниманна-Пика
- Альфа-маннозидоз
- I-клеточная болезнь (ML II)
- Фукозидоз
- ГМ I Ганглиозидоз
- Болезнь Канавана
- должен быть моложе 16 лет на момент зачисления в учебу
- должен иметь хороший статус производительности (Lansky ≥80%)
- должны иметь адекватную функцию других систем органов, включая: почки, печень, сердце и легкие
- должны были дать действительное письменное информированное согласие
- должна иметь минимальную ожидаемую продолжительность жизни не менее 6 месяцев
- должен быть определен как хороший кандидат на стандартную трансплантацию пуповинной крови
- должен иметь IQ> 70 или, если он слишком молод для тестирования IQ, потенциал достижения этой конечной точки к 5 годам
Критерий исключения:
- ВИЧ, гепатит В и/или гепатит С положительный
- одновременное участие в любом другом клиническом исследовании, влияющем на приживление трансплантата или восстановление иммунитета
- неконтролируемые судороги, апноэ, признаки аспирационной пневмонии или признаки поражения ствола головного мозга
- неконтролируемые инфекции
- предшествующая аллогенная трансплантация стволовых клеток с циторедуктивной препаративной терапией в течение 12 месяцев после зачисления
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
---|---|
Экспериментальный: Я
|
Субпопуляция клеток пуповинной крови, состоящая из клеток, экспрессирующих высокий уровень внутриклеточного фермента альдегиддегидрогеназы (АЛДГ).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
Оценить эффективность адъювантной терапии ALD-101 в ускорении приживления тромбоцитов у пациентов, также получающих стандартную неродственную UCBT для лечения наследственных метаболических заболеваний.
Временное ограничение: 180 дней
|
180 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
Оценить эффективность ALD-101 в ускорении приживления нейтрофилов.
Временное ограничение: 180 дней
|
180 дней
|
Оценить безопасность адъювантной терапии ALD-101 при инфузионной токсичности, нежелательных явлениях и первичной недостаточности трансплантата.
Временное ограничение: 180 дней
|
180 дней
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: James Hinson, MD, Aldagen
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- Prasad VK, Kurtzberg J. Emerging trends in transplantation of inherited metabolic diseases. Bone Marrow Transplant. 2008 Jan;41(2):99-108. doi: 10.1038/sj.bmt.1705970. Epub 2008 Jan 7.
- Martin PL, Carter SL, Kernan NA, Sahdev I, Wall D, Pietryga D, Wagner JE, Kurtzberg J. Results of the cord blood transplantation study (COBLT): outcomes of unrelated donor umbilical cord blood transplantation in pediatric patients with lysosomal and peroxisomal storage diseases. Biol Blood Marrow Transplant. 2006 Feb;12(2):184-94. doi: 10.1016/j.bbmt.2005.09.016.
- Escolar ML, Poe MD, Martin HR, Kurtzberg J. A staging system for infantile Krabbe disease to predict outcome after unrelated umbilical cord blood transplantation. Pediatrics. 2006 Sep;118(3):e879-89. doi: 10.1542/peds.2006-0747. Epub 2006 Aug 21.
- Gentry T, Deibert E, Foster SJ, Haley R, Kurtzberg J, Balber AE. Isolation of early hematopoietic cells, including megakaryocyte progenitors, in the ALDH-bright cell population of cryopreserved, banked UC blood. Cytotherapy. 2007;9(6):569-76. doi: 10.1080/14653240701466347.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
- Мукополисахаридоз I
- Синдром Херлера-Шейе
- Мукополисахаридоз II
- Синдром Хантера
- МПС I
- MPS II
- МПС VI
- Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток
- Адренолеукодистрофия
- Мукополисахаридоз
- Синдром Санфилиппо
- ПМД
- Врожденные ошибки метаболизма
- Трансплантация пуповинной крови
- МЛД
- GM1 Ганглиозидоз
- АЛД
- Болезнь Краббе
- Болезнь Канавана
- Синдром Херлера
- Метахроматическая лейкодистрофия
- Адреномиелоневропатия
- Болезнь Сандхоффа
- АМН
- Синдром Маро-Лами
- Мукополисахаридоз VI
- МПС III
- Глобоидная лейкодистрофия
- Болезнь Тея-Сакса
- Пелизеус Мерцбахер
- Болезнь Ниманна-Пика А
- Болезнь Ниманна-Пика B
- Альфа-маннозидоз
- Наследственные метаболические заболевания
- Лизосомальные болезни накопления
- Пероксисомальные болезни накопления
- Мукополисахаридоз III
- Я клеточная болезнь
- Фукозидоз
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- UCBT-002
- BB-IND#13502
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования АЛД-101
-
Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildАктивный, не рекрутирующийКатаракта | ВитрэктомияФранция
-
Columbia UniversityNational Institute of Nursing Research (NINR); Weill Medical College of Cornell UniversityРекрутингЛегочные заболевания, хроническая обструктивная | Заболевания легких, интерстициальныеСоединенные Штаты
-
TR TherapeuticsЗавершенныйРаныСоединенные Штаты
-
Alaunos TherapeuticsЗавершенный
-
Alaunos TherapeuticsЗавершенныйЛимфома | Множественная миелома | Острый лейкоз | Хроническое миелопролиферативное заболевание | Хроническое лимфопролиферативное заболевание | Миелодисплазия низкого риска (МДС)Соединенные Штаты
-
Abalonex, LLCЕще не набираютТравматическое повреждение мозга | Отек мозга
-
Benjamin IzarПрекращеноЛейомиосаркома | ЛипосаркомаСоединенные Штаты
-
Flame BiosciencesЗавершенный
-
Brigham and Women's HospitalРекрутинг
-
Alaunos TherapeuticsЗавершенный