Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Адъювантная терапия ALD-101 при переливании неродственной пуповинной крови (UCBT) у пациентов с наследственными метаболическими заболеваниями (UCBT-002)

7 июля 2014 г. обновлено: Aldagen

Испытание III фазы адъювантной терапии ALD-101 при неродственной трансплантации пуповинной крови (UCBT) у пациентов с врожденными нарушениями обмена веществ

Приемлемые субъекты исследования получат переливание неродственной пуповинной крови в качестве возможного лечения их унаследованного метаболического заболевания. Часть клеток пуповинной крови (ALD-101) отделяют от блока пуповинной крови и вводят примерно через 4 часа после стандартного переливания пуповинной крови.

В ходе исследования будет проверено, увеличат ли дополнительные клетки скорость восстановления нормального уровня циркулирующих клеток крови после трансплантации.

Обзор исследования

Подробное описание

Субъекты будут госпитализированы и подвергнуты высоким дозам химиотерапии, которые разрушат нормальные клетки ребенка, включая его костный мозг (который образует клетки крови), чтобы подготовить их тело к пересадке пуповинной крови. Трансплантация пуповинной крови предназначена для спасения костного мозга вашего ребенка от негативных последствий процедуры. Ребенок получит 80% стандартной трансплантации пуповинной крови, а затем 20% дополнительных стволовых клеток под названием ALD-101.

В ходе исследования будет оцениваться, будут ли эти клетки (ALD-101) быстрее заселять костный мозг после трансплантации. Это сократит период времени, в течение которого пересаженный субъект будет подвергаться риску инфекции и кровотечения, а также уменьшит количество необходимых переливаний эритроцитов и тромбоцитов.

ALD-101 использовался в качестве дополнения к трансплантации пуповинной крови у двадцати восьми детей с генетическими заболеваниями и злокачественными новообразованиями в одном предыдущем клиническом исследовании, которое продолжается.

Основная цель этого исследования - проверить, будет ли часть клеток пуповинной крови, которые были отделены от единицы пуповинной крови (ALD-101), увеличить скорость восстановления нормального уровня циркулирующих клеток крови после трансплантации. Это экспериментальная часть данного исследования. ALD-101 также проходит испытания, чтобы убедиться, что он безопасен.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

40

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 27705
        • Mt. Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Duke University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 16 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • подтвержденный диагноз наследственных заболеваний обмена веществ; включая следующее:

    • Синдром Херлера (МПС I)
    • Синдром Херлера-Шейе
    • Синдром Хантера (МПС II)
    • Синдром Санфилиппо А и В (МПС III)
    • Синдром Маро-Лами (МПС VI)
    • Болезнь Краббе (глобоидная лейкодистрофия)
    • Метахроматическая лейкодистрофия (МЛД)
    • Адренолейкодистрофия (ALD и AMN)
    • Болезнь Сандхоффа
    • Болезнь Тея-Сакса
    • Пелизеус Мерцбахер (PMD)
    • Болезнь Ниманна-Пика
    • Альфа-маннозидоз
    • I-клеточная болезнь (ML II)
    • Фукозидоз
    • ГМ I Ганглиозидоз
    • Болезнь Канавана
  • должен быть моложе 16 лет на момент зачисления в учебу
  • должен иметь хороший статус производительности (Lansky ≥80%)
  • должны иметь адекватную функцию других систем органов, включая: почки, печень, сердце и легкие
  • должны были дать действительное письменное информированное согласие
  • должна иметь минимальную ожидаемую продолжительность жизни не менее 6 месяцев
  • должен быть определен как хороший кандидат на стандартную трансплантацию пуповинной крови
  • должен иметь IQ> 70 или, если он слишком молод для тестирования IQ, потенциал достижения этой конечной точки к 5 годам

Критерий исключения:

  • ВИЧ, гепатит В и/или гепатит С положительный
  • одновременное участие в любом другом клиническом исследовании, влияющем на приживление трансплантата или восстановление иммунитета
  • неконтролируемые судороги, апноэ, признаки аспирационной пневмонии или признаки поражения ствола головного мозга
  • неконтролируемые инфекции
  • предшествующая аллогенная трансплантация стволовых клеток с циторедуктивной препаративной терапией в течение 12 месяцев после зачисления

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Я
Субпопуляция клеток пуповинной крови, состоящая из клеток, экспрессирующих высокий уровень внутриклеточного фермента альдегиддегидрогеназы (АЛДГ).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценить эффективность адъювантной терапии ALD-101 в ускорении приживления тромбоцитов у пациентов, также получающих стандартную неродственную UCBT для лечения наследственных метаболических заболеваний.
Временное ограничение: 180 дней
180 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценить эффективность ALD-101 в ускорении приживления нейтрофилов.
Временное ограничение: 180 дней
180 дней
Оценить безопасность адъювантной терапии ALD-101 при инфузионной токсичности, нежелательных явлениях и первичной недостаточности трансплантата.
Временное ограничение: 180 дней
180 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Следователи

  • Директор по исследованиям: James Hinson, MD, Aldagen

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 марта 2008 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июля 2011 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 апреля 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 апреля 2008 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

8 апреля 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

8 июля 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 июля 2014 г.

Последняя проверка

1 июля 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Другие идентификационные номера исследования

  • UCBT-002
  • BB-IND#13502

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования АЛД-101

Подписаться