Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ALD-101 Adjuvante therapie van niet-gerelateerde navelstrengbloedtransfusie (UCBT) bij patiënten met erfelijke stofwisselingsziekten (UCBT-002)

7 juli 2014 bijgewerkt door: Aldagen

Een fase III-studie van adjuvante ALD-101-therapie van niet-gerelateerde navelstrengbloedtransplantatie (UCBT) bij patiënten met aangeboren stofwisselingsfouten

In aanmerking komende proefpersonen krijgen een niet-verwante navelstrengbloedtransfusie als mogelijke remedie voor hun erfelijke stofwisselingsziekte. Een deel van de navelstrengbloedcellen (ALD-101) wordt gescheiden van de navelstrengbloedeenheid en ongeveer 4 uur na de standaard navelstrengbloedtransfusie toegediend.

De studie zal testen of de aanvullende cellen de snelheid zullen verhogen waarmee normale niveaus van circulerende bloedcellen worden hersteld na transplantatie.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Onderwerpen worden in het ziekenhuis opgenomen en ondergaan hoge doses chemotherapie die de normale cellen van het kind vernietigen, inclusief hun beenmerg (dat bloedcellen vormt) om hun lichaam voor te bereiden op de navelstrengbloedtransplantatie. De navelstrengbloedtransplantatie is bedoeld om het beenmerg van uw kind te redden van de slechte gevolgen van de procedure. Het kind krijgt 80% van een standaard navelstrengbloedtransplantatie gevolgd door 20% aanvullende stamcellen genaamd ALD-101.

De studie zal evalueren of deze cellen (ALD-101) het beenmerg na transplantatie sneller zullen herbevolken. Dit zou de tijdsperiode verkorten dat de getransplanteerde patiënt risico loopt op infectie en bloedingen en zou ook het aantal benodigde transfusies van rode bloedcellen en bloedplaatjes verminderen.

ALD-101 is gebruikt als aanvulling op navelstrengbloedtransplantatie bij achtentwintig kinderen met genetische ziekten en maligniteiten in een eerder lopend klinisch onderzoek.

Het belangrijkste doel van deze onderzoeksstudie is om te testen of een deel van de navelstrengbloedcellen die zijn gescheiden van een navelstrengbloedeenheid (ALD-101) de snelheid zal verhogen waarmee normale niveaus van circulerende bloedcellen worden hersteld na transplantatie. Dit is het experimentele deel van dit onderzoek. ALD-101 wordt ook getest om te zien of het veilig is.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

40

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 27705
        • Mt. Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 16 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • bevestigde diagnose van erfelijke stofwisselingsziekten; inclusief het volgende:

    • Syndroom van Hurler (MPS I)
    • Syndroom van Hurler-Scheie
    • Hunter-syndroom (MPS II)
    • Sanfilippo-syndroom A en B (MPS III)
    • Maroteaux-Lamy-syndroom (MPS VI)
    • Ziekte van Krabbe (globoïde leukodystrofie)
    • Metachromatische leukodystrofie (MLD)
    • Adrenoleukodystrofie (ALD en AMN)
    • ziekte van Sandhoff
    • Tay-Sachs ziekte
    • Pelizaeus Merzbacher (PMD)
    • Niemann-Pick-ziekte
    • Alfa-mannosidose
    • I-celziekte (ML II)
    • Fucosidose
    • GM I gangliosidose
    • Ziekte van Canavan
  • moet <16 jaar oud zijn op het moment van inschrijving voor de studie
  • moet een goede prestatiestatus hebben (Lansky ≥80%)
  • moet een adequate functie van andere orgaansystemen hebben, waaronder: nieren, lever, hart en longen
  • moet geldige schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven
  • moet een minimale levensverwachting hebben van ten minste 6 maanden
  • moet worden bepaald om een ​​goede kandidaat te zijn voor een standaard navelstrengbloedtransplantatie
  • moet een IQ van >70 hebben of, indien te jong voor IQ-testen, het potentieel om dit eindpunt op 5-jarige leeftijd te bereiken

Uitsluitingscriteria:

  • HIV, Hepatitis B en/of Hepatitis C positief
  • gelijktijdig betrokken bij enig ander klinisch onderzoek dat de implantatie of immuunreconstitutie beïnvloedt
  • ongecontroleerde toevallen, apneu, bewijs van aspiratiepneumonie of bewijs van betrokkenheid van de hersenstam
  • ongecontroleerde infecties
  • eerdere allogene stamceltransplantatie met voorbereidende cytoreductietherapie binnen 12 maanden na inschrijving

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: L
Biologisch: ALD-101
Een subpopulatie van navelstrengbloedcellen die bestaat uit cellen die een hoog niveau van het intracellulaire enzym aldehyde dehydrogenase (ALDH) tot expressie brengen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om de werkzaamheid te beoordelen van adjuvante therapie van ALD-101 bij het versnellen van bloedplaatjesimplantatie bij patiënten die ook een standaard niet-gerelateerde UCBT krijgen voor de behandeling van erfelijke stofwisselingsziekten
Tijdsspanne: 180 dagen
180 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om de werkzaamheid van ALD-101 bij het versnellen van neutrofielenimplantatie te beoordelen
Tijdsspanne: 180 dagen
180 dagen
Om de veiligheid van adjuvante therapie van ALD-101 te beoordelen bij infusietoxiciteit, bijwerkingen en primair transplantaatfalen.
Tijdsspanne: 180 dagen
180 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Aldagen

Onderzoekers

  • Studie directeur: James Hinson, MD, Aldagen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2011

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 april 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 april 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

8 april 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

8 juli 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 juli 2014

Laatst geverifieerd

1 juli 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • UCBT-002
  • BB-IND#13502

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op ALD-101

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Luxembourg

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren