Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ALD-101 Adjuverende terapi af ubeslægtet navlestrengsblodtransfusion (UCBT) hos patienter med arvelige stofskiftesygdomme (UCBT-002)

7. juli 2014 opdateret af: Aldagen

Et fase III-forsøg med ALD-101 adjuverende terapi af ubeslægtet navlestrengsblodtransplantation (UCBT) hos patienter med medfødte metabolismefejl

Støtteberettigede forsøgspersoner vil modtage en ikke-relateret navlestrengsblodtransfusion som en mulig kur mod deres arvelige stofskiftesygdom. En del af navlestrengsblodceller (ALD-101) vil blive adskilt fra navlestrengsblod-enheden og givet ca. 4 timer efter standard navlestrengsblodtransfusion.

Undersøgelsen vil teste, om de supplerende celler vil øge hastigheden, hvormed normale niveauer af cirkulerende blodceller genetableres efter transplantation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersoner vil blive indlagt og gennemgå høje doser kemoterapi, som vil ødelægge barnets normale celler inklusive deres knoglemarv (som danner blodceller) for at forberede deres krop til navlestrengsblodtransplantationen. Navlestrengsblodtransplantationen er beregnet til at redde dit barns knoglemarv fra de dårlige virkninger af proceduren. Barnet vil modtage 80 % af en standard navlestrengsblodtransplantation efterfulgt af 20 % supplerende stamcelle kaldet ALD-101.

Undersøgelsen vil evaluere, om disse celler (ALD-101) vil genbefolke knoglemarven hurtigere efter transplantation. Dette ville forkorte det tidsrum, hvor det transplanterede individ ville være i risiko for infektion og blødning, og ville også reducere antallet af nødvendige røde blodlegemer og blodpladetransfusioner.

ALD-101 er blevet brugt som et supplement til navlestrengsblodtransplantation hos 28 børn med genetiske sygdomme og malignitet i et tidligere klinisk studie, der er i gang.

Hovedformålet med denne forskningsundersøgelse er at teste, om en del af navlestrengsblodceller, der er blevet adskilt fra en navlestrengsblod-enhed (ALD-101), vil øge den hastighed, hvormed normale niveauer af cirkulerende blodceller genetableres efter transplantation. Dette er den eksperimentelle del af denne undersøgelse. ALD-101 bliver også testet for at se, om det er sikkert.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

40

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 27705
        • Mt. Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 16 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • bekræftet diagnose af arvelige stofskiftesygdomme; herunder følgende:

    • Hurler syndrom (MPS I)
    • Hurler-Scheie syndrom
    • Hunters syndrom (MPS II)
    • Sanfilippo syndrom A og B(MPS III)
    • Maroteaux-Lamy syndrom (MPS VI)
    • Krabbes sygdom (globoid leukodystrofi)
    • Metakromatisk leukodystrofi (MLD)
    • Adrenoleukodystrofi (ALD og AMN)
    • Sandhoffs sygdom
    • Tay Sachs sygdom
    • Pelizaeus Merzbacher (PMD)
    • Niemann-Pick sygdom
    • Alfa-mannosidose
    • I-cellesygdom (ML II)
    • Fucosidosis
    • GM I Gangliosidosis
    • Canavans sygdom
  • skal være <16 år på studieoptagelsestidspunktet
  • skal have en god præstationsstatus (Lansky ≥80%)
  • skal have tilstrækkelig funktion af andre organsystemer, herunder: nyre, lever, hjerte og lunger
  • skal have givet gyldigt skriftligt informeret samtykke
  • skal have en forventet levetid på mindst 6 måneder
  • skal vurderes at være en god kandidat til en standard navlestrengsblodtransplantation
  • skal have en IQ >70, eller hvis den er for ung til at teste IQ, er det muligt at nå dette endepunkt inden 5-års alderen

Ekskluderingskriterier:

  • HIV, Hepatitis B og/eller Hepatitis C positiv
  • samtidig involveret i enhver anden klinisk undersøgelse, der påvirker engraftment eller immunrekonstitution
  • ukontrollerede anfald, apnø, tegn på aspirationslungebetændelse eller tegn på involvering af hjernestammen
  • ukontrollerede infektioner
  • forudgående allogen stamcelletransplantation med præparativ cytoreduktionsterapi inden for 12 måneder efter tilmelding

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Jeg
Biologisk: ALD-101
En underpopulation af navlestrengsblodceller sammensat af celler, der udtrykker et højt niveau af det intracellulære enzym aldehyddehydrogenase (ALDH).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At vurdere effektiviteten af ​​adjuverende terapi af ALD-101 til at accelerere trombocyttransplantation hos patienter, der også modtager en ikke-relateret standard UCBT til behandling af arvelige metaboliske sygdomme
Tidsramme: 180 dage
180 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For at vurdere effektiviteten af ​​ALD-101 til at accelerere neutrofil engraftment
Tidsramme: 180 dage
180 dage
At vurdere sikkerheden ved adjuverende terapi af ALD-101 ved infusionstoksicitet, bivirkninger og primær graftsvigt.
Tidsramme: 180 dage
180 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Aldagen

Efterforskere

  • Studieleder: James Hinson, MD, Aldagen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. april 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. april 2008

Først opslået (Skøn)

8. april 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

8. juli 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. juli 2014

Sidst verificeret

1. juli 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UCBT-002
  • BB-IND#13502

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis

Kliniske forsøg med ALD-101

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner