Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ALD-101 -liitännäinen napanuoraverensiirron (UCBT) adjuvanttihoito potilailla, joilla on perinnöllisiä aineenvaihduntasairauksia (UCBT-002)

maanantai 7. heinäkuuta 2014 päivittänyt: Aldagen

Vaiheen III koe ALD-101-adjuvanttihoidosta riippumattomassa napanuoraverensiirrossa (UCBT) potilailla, joilla on synnynnäisiä aineenvaihduntahäiriöitä

Tukikelpoiset tutkijat saavat napanuoraverensiirron mahdollisena parannuskeinona perinnölliseen aineenvaihduntasairauksiinsa. Osa napanuoraverisoluista (ALD-101) erotetaan napanuoraveriyksiköstä ja annetaan noin 4 tuntia tavallisen napanuoraverensiirron jälkeen.

Tutkimuksessa testataan, lisäävätkö lisäsolut nopeutta, jolla kiertävien verisolujen normaalit tasot palautuvat siirron jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Koehenkilöt joutuvat sairaalaan, ja heille suoritetaan suuria annoksia kemoterapiaa, joka tuhoaa lapsen normaalit solut, mukaan lukien heidän luuytimen (joka muodostaa verisoluja), jotta heidän kehonsa voidaan valmistaa napanuoran verensiirtoa varten. Napanuoraverensiirto on tarkoitettu pelastamaan lapsesi luuydin toimenpiteen haitallisilta vaikutuksilta. Lapsi saa 80 % tavallisesta napanuoraverensiirrosta ja sen jälkeen 20 % täydentävästä kantasolusta nimeltä ALD-101.

Tutkimuksessa arvioidaan, asettuvatko nämä solut (ALD-101) uudelleen luuytimen nopeammin siirron jälkeen. Tämä lyhentäisi aikaa, jonka siirretty henkilö olisi vaarassa saada infektio ja verenvuoto, ja vähentäisi myös tarvittavien punasolujen ja verihiutaleiden siirtojen määrää.

Yhdessä aiemmassa meneillään olevassa kliinisessä tutkimuksessa ALD-101:tä on käytetty napanuoraverensiirron lisänä 28 lapsella, joilla on geneettisiä sairauksia ja pahanlaatuisia kasvaimia.

Tämän tutkimustutkimuksen päätarkoituksena on testata, lisääkö napanuoraveriyksiköstä (ALD-101) erotettu osa napanuoraverisoluista nopeutta, jolla kiertävien verisolujen normaalit tasot palautuvat siirron jälkeen. Tämä on tämän tutkimuksen kokeellinen osa. ALD-101:tä testataan myös sen turvallisuuden varmistamiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

40

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 27705
        • Mt. Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 16 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • perinnöllisten aineenvaihduntasairauksien vahvistettu diagnoosi; mukaan lukien seuraavat:

    • Hurlerin oireyhtymä (MPS I)
    • Hurler-Scheien oireyhtymä
    • Hunterin oireyhtymä (MPS II)
    • Sanfilippon oireyhtymä A ja B (MPS III)
    • Maroteaux-Lamyn oireyhtymä (MPS VI)
    • Krabben tauti (globoidi leukodystrofia)
    • Metakromaattinen leukodystrofia (MLD)
    • Adrenoleukodystrofia (ALD ja AMN)
    • Sandhoffin tauti
    • Tay Sachsin tauti
    • Pelizaeus Merzbacher (PMD)
    • Niemann-Pickin tauti
    • Alfa-mannosidoosi
    • I-solutauti (ML II)
    • Fukosidoosi
    • GM I gangliosidoosi
    • Canavanin tauti
  • tulee olla alle 16-vuotias opintoihin ilmoittautuessaan
  • on oltava hyvä suorituskyky (Lansky ≥80 %)
  • Muiden elinjärjestelmien, mukaan lukien: munuaiset, maksa, sydän ja keuhkot, on toimittava riittävästi
  • on annettava voimassa oleva kirjallinen tietoinen suostumus
  • elinajanodote on oltava vähintään 6 kuukautta
  • on päätettävä olevan hyvä ehdokas tavalliseen napanuoraverensiirtoon
  • Älykkyysosamäärän on oltava >70 tai jos se on liian nuori älykkyysosamäärän testaamiseen, potentiaalia saavuttaa tämä päätepiste 5-vuotiaana

Poissulkemiskriteerit:

  • HIV-, hepatiitti B- ja/tai hepatiitti C -positiivinen
  • samanaikaisesti mukana missä tahansa muussa kliinisessä tutkimuksessa, joka vaikuttaa siirrokseen tai immuunijärjestelmän palautumiseen
  • hallitsemattomat kohtaukset, apnea, todisteet aspiraatiokeuhkokuumeesta tai todisteet aivorungon vaikutuksesta
  • hallitsemattomia infektioita
  • aiempi allogeeninen kantasolusiirto, jossa on sytoreduktiohoitoa, 12 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Minä
Biologinen: ALD-101
Napanuoraverisolujen alapopulaatio, joka koostuu soluista, jotka ilmentävät korkeaa solunsisäistä aldehydidehydrogenaasientsyymiä (ALDH).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Arvioida ALD-101:n adjuvanttihoidon tehoa verihiutaleiden kiinnittymisen kiihdyttämisessä potilailla, jotka saavat myös perinnöllisten aineenvaihduntasairauksien hoitoon tavanomaista riippumatonta UCBT:tä
Aikaikkuna: 180 päivää
180 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Arvioida ALD-101:n tehokkuutta neutrofiilien siirron nopeuttamisessa
Aikaikkuna: 180 päivää
180 päivää
Arvioida ALD-101:n adjuvanttihoidon turvallisuutta infuusiotoksisuuden, haittatapahtumien ja primaarisen siirteen vajaatoiminnan yhteydessä.
Aikaikkuna: 180 päivää
180 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Aldagen

Tutkijat

  • Opintojohtaja: James Hinson, MD, Aldagen

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. maaliskuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. heinäkuuta 2011

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. marraskuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 3. huhtikuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 7. huhtikuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 8. huhtikuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 8. heinäkuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 7. heinäkuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. heinäkuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • UCBT-002
  • BB-IND#13502

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset ALD-101

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Jordan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa