ALD-101 Terapia adyuvante de transfusión de sangre de cordón umbilical no relacionada (UCBT) en pacientes con enfermedades metabólicas hereditarias (UCBT-002)
Un ensayo de fase III de terapia adyuvante ALD-101 de trasplante de sangre de cordón umbilical no relacionado (UCBT) en pacientes con errores congénitos del metabolismo
Los sujetos de investigación elegibles recibirán una transfusión de sangre del cordón umbilical no relacionado como una posible cura para su enfermedad metabólica hereditaria. Se separará una porción de células de sangre del cordón umbilical (ALD-101) de la unidad de sangre del cordón umbilical y se administrará aproximadamente 4 horas después de la transfusión estándar de sangre del cordón umbilical.
El estudio evaluará si las células suplementarias aumentarán la velocidad a la que se restablecen los niveles normales de células sanguíneas circulantes después del trasplante.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los sujetos serán hospitalizados y se someterán a altas dosis de quimioterapia que destruirán las células normales del niño, incluida su médula ósea (que forma las células sanguíneas) para preparar su cuerpo para el trasplante de sangre del cordón umbilical. El trasplante de sangre del cordón tiene como objetivo rescatar la médula ósea de su hijo de los efectos negativos del procedimiento. El niño recibirá el 80 % de un trasplante de sangre de cordón umbilical estándar seguido de un 20 % de células madre suplementarias llamadas ALD-101.
El estudio evaluará si estas células (ALD-101) repoblarán la médula ósea más rápidamente después del trasplante. Esto acortaría el período de tiempo en que el sujeto trasplantado estaría en riesgo de infección y sangrado y también disminuiría la cantidad de transfusiones de glóbulos rojos y plaquetas necesarias.
ALD-101 se ha utilizado como complemento del trasplante de sangre de cordón umbilical en veintiocho niños con enfermedades genéticas y malignidad en un estudio clínico previo que está en curso.
El objetivo principal de este estudio de investigación es evaluar si una porción de células sanguíneas del cordón umbilical que se han separado de una unidad de sangre del cordón umbilical (ALD-101) aumentará la velocidad a la que se restablecen los niveles normales de células sanguíneas circulantes después del trasplante. Esta es la parte experimental de este estudio. ALD-101 también se está probando para ver si es seguro.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Mattel Children's Hospital at UCLA
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 27705
- Mt. Sinai Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
diagnóstico confirmado de enfermedades metabólicas hereditarias; incluyendo lo siguiente:
- Síndrome de Hurler (MPS I)
- Síndrome de Hurler-Scheie
- Síndrome de Hunter (MPS II)
- Síndrome de Sanfilippo A y B (MPS III)
- Síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS VI)
- Enfermedad de Krabbe (leucodistrofia globoide)
- Leucodistrofia metacromática (MLD)
- Adrenoleucodistrofia (ALD y AMN)
- Enfermedad de Sandhoff
- Enfermedad de Tay-Sachs
- Pelizaeus Merzbacher (PMD)
- Enfermedad de Niemann-Pick
- alfa-manosidosis
- Enfermedad de células I (ML II)
- fucosidosis
- Gangliosidosis GM I
- Enfermedad de Canavan
- debe tener <16 años de edad al momento de la inscripción en el estudio
- debe tener un buen estado funcional (Lansky ≥80%)
- debe tener una función adecuada de otros sistemas de órganos, incluidos: riñón, hígado, corazón y pulmones
- debe haber dado un consentimiento informado válido por escrito
- debe tener una esperanza de vida mínima de al menos 6 meses
- debe ser determinado para ser un buen candidato para un trasplante de sangre de cordón umbilical estándar
- debe tener un coeficiente intelectual > 70 o si es demasiado joven para la prueba de coeficiente intelectual, el potencial para alcanzar este punto final a los 5 años
Criterio de exclusión:
- VIH, Hepatitis B y/o Hepatitis C positivo
- involucrado simultáneamente en cualquier otro estudio clínico que afecte el injerto o la reconstitución inmune
- convulsiones no controladas, apnea, evidencia de neumonía por aspiración o evidencia de compromiso del tronco encefálico
- infecciones no controladas
- trasplante alogénico previo de células madre con terapia preparatoria de citorreducción dentro de los 12 meses posteriores a la inscripción
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Yo
|
Subpoblación de células de la sangre del cordón umbilical compuesta por células que expresan un alto nivel de la enzima intracelular aldehído deshidrogenasa (ALDH).
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Evaluar la eficacia de la terapia adyuvante de ALD-101 para acelerar el injerto de plaquetas en pacientes que también reciben un UCBT estándar no relacionado para el tratamiento de enfermedades metabólicas hereditarias
Periodo de tiempo: 180 días
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180 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Evaluar la eficacia de ALD-101 para acelerar el injerto de neutrófilos
Periodo de tiempo: 180 días
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180 días
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|
Evaluar la seguridad del tratamiento adyuvante de ALD-101 en la toxicidad por infusión, los eventos adversos y el fracaso primario del injerto.
Periodo de tiempo: 180 días
|
180 días
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: James Hinson, MD, Aldagen
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Prasad VK, Kurtzberg J. Emerging trends in transplantation of inherited metabolic diseases. Bone Marrow Transplant. 2008 Jan;41(2):99-108. doi: 10.1038/sj.bmt.1705970. Epub 2008 Jan 7.
- Martin PL, Carter SL, Kernan NA, Sahdev I, Wall D, Pietryga D, Wagner JE, Kurtzberg J. Results of the cord blood transplantation study (COBLT): outcomes of unrelated donor umbilical cord blood transplantation in pediatric patients with lysosomal and peroxisomal storage diseases. Biol Blood Marrow Transplant. 2006 Feb;12(2):184-94. doi: 10.1016/j.bbmt.2005.09.016.
- Escolar ML, Poe MD, Martin HR, Kurtzberg J. A staging system for infantile Krabbe disease to predict outcome after unrelated umbilical cord blood transplantation. Pediatrics. 2006 Sep;118(3):e879-89. doi: 10.1542/peds.2006-0747. Epub 2006 Aug 21.
- Gentry T, Deibert E, Foster SJ, Haley R, Kurtzberg J, Balber AE. Isolation of early hematopoietic cells, including megakaryocyte progenitors, in the ALDH-bright cell population of cryopreserved, banked UC blood. Cytotherapy. 2007;9(6):569-76. doi: 10.1080/14653240701466347.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- Mucopolisacaridosis I
- Síndrome de Hurler-Scheie
- Mucopolisacaridosis II
- Síndrome del cazador
- MPS I
- MPSII
- MPS VI
- Trasplante de células madre hematopoyéticas
- Adrenoleucodistrofia
- Mucopolisacaridosis
- Síndrome de Sanfilippo
- PMD
- Errores innatos del metabolismo
- Trasplante de sangre de cordón umbilical
- MLD
- Gangliosidosis GM1
- ALD
- Enfermedad de Krabbe
- Enfermedad de Canavan
- Síndrome de Hurler
- Leucodistrofia metacromática
- Adrenomieloneuropatía
- Enfermedad de Sandhoff
- AMN
- Síndrome de Maroteaux-Lamy
- Mucopolisacaridosis VI
- MPS III
- Leucodistrofia Globoide
- Enfermedad de Tay-Sachs
- Pelizaeus Merzbacher
- Enfermedad de Niemann-Pick A
- Enfermedad de Niemann-Pick B
- Alfa-manosidosis
- Enfermedades metabólicas hereditarias
- Enfermedades de depósito lisosomal
- Enfermedades por almacenamiento peroxisomal
- Mucopolisacaridosis III
- Enfermedad celular
- Fucosidosis
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- UCBT-002
- BB-IND#13502
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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