Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

ALD-101 Adjuvantní terapie nesouvisející transfuze pupečníkové krve (UCBT) u pacientů s dědičnými metabolickými chorobami (UCBT-002)

7. července 2014 aktualizováno: Aldagen

Studie fáze III adjuvantní terapie ALD-101 nepříbuzné transplantace pupečníkové krve (UCBT) u pacientů s vrozenými poruchami metabolismu

Způsobilé výzkumné subjekty dostanou nepříbuznou transfuzi pupečníkové krve jako možný lék na jejich dědičné metabolické onemocnění. Část buněk pupečníkové krve (ALD-101) bude oddělena od jednotky pupečníkové krve a podána přibližně 4 hodiny po standardní transfuzi pupečníkové krve.

Studie bude testovat, zda doplňkové buňky zvýší rychlost, s jakou se po transplantaci obnoví normální hladina cirkulujících krvinek.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Subjekty budou hospitalizovány a podstoupí vysoké dávky chemoterapie, která zničí normální buňky dítěte včetně jejich kostní dřeně (která tvoří krvinky), aby se jejich tělo připravilo na transplantaci pupečníkové krve. Transplantace pupečníkové krve je určena k záchraně kostní dřeně vašeho dítěte před nepříznivými účinky zákroku. Dítě dostane 80 % standardní transplantace pupečníkové krve a následně 20 % doplňkové kmenové buňky zvané ALD-101.

Studie vyhodnotí, zda tyto buňky (ALD-101) po transplantaci rychleji znovu osídlí kostní dřeň. To by zkrátilo dobu, po kterou by byl transplantovaný subjekt ohrožen infekcí a krvácením, a také by se snížil počet potřebných transfuzí červených krvinek a krevních destiček.

ALD-101 byl použit jako doplněk k transplantaci pupečníkové krve u dvaceti osmi dětí s genetickými chorobami a malignitami v jedné předchozí klinické studii, která právě probíhá.

Hlavním účelem této výzkumné studie je otestovat, zda část buněk pupečníkové krve, která byla oddělena od jednotky pupečníkové krve (ALD-101), zvýší rychlost, s jakou se po transplantaci obnoví normální hladina cirkulujících krvinek. Toto je experimentální část této studie. ALD-101 je také testován, aby se zjistilo, zda je bezpečný.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

40

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 27705
        • Mt. Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 16 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • potvrzená diagnóza dědičných metabolických onemocnění; včetně následujících:

    • Hurlerův syndrom (MPS I)
    • Hurler-Scheie syndrom
    • Hunterův syndrom (MPS II)
    • Sanfilippo syndrom A a B (MPS III)
    • Maroteaux-Lamy syndrom (MPS VI)
    • Krabbeho nemoc (globoidní leukodystrofie)
    • Metachromatická leukodystrofie (MLD)
    • Adrenoleukodystrofie (ALD a AMN)
    • Sandhoffova nemoc
    • Tay Sachsova nemoc
    • Pelizaeus Merzbacher (PMD)
    • Niemann-Pickova choroba
    • Alfa-manosidóza
    • I-buněčná nemoc (ML II)
    • Fukosidóza
    • Gangliosidóza GM I
    • Canavanská nemoc
  • musí být v době zápisu do studia mladší 16 let
  • musí mít dobrý výkonnostní stav (Lansky ≥80 %)
  • musí mít odpovídající funkci dalších orgánových systémů včetně: ledvin, jater, srdce a plic
  • musí dát platný písemný informovaný souhlas
  • musí mít minimální životnost minimálně 6 měsíců
  • musí být rozhodnuto, že je dobrým kandidátem pro standardní transplantaci pupečníkové krve
  • musí mít IQ >70 nebo pokud je příliš mladý na testování IQ, potenciál dosáhnout tohoto koncového bodu ve věku 5 let

Kritéria vyloučení:

  • HIV, hepatitida B a/nebo hepatitida C pozitivní
  • současně zapojeni do jakékoli jiné klinické studie, která ovlivňuje přihojení štěpu nebo imunitní rekonstituci
  • nekontrolované záchvaty, apnoe, známky aspirační pneumonie nebo známky postižení mozkového kmene
  • nekontrolované infekce
  • předchozí alogenní transplantace kmenových buněk s cytoredukční preparativní terapií do 12 měsíců od zařazení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Já
Biologický: ALD-101
Subpopulace buněk pupečníkové krve složená z buněk, které exprimují vysokou hladinu intracelulárního enzymu aldehyddehydrogenázy (ALDH).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Posoudit účinnost adjuvantní terapie ALD-101 při urychlení přihojení krevních destiček u pacientů, kteří také dostávají standardní nepříbuznou UCBT pro léčbu dědičných metabolických onemocnění
Časové okno: 180 dní
180 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Posoudit účinnost ALD-101 při urychlení přihojení neutrofilů
Časové okno: 180 dní
180 dní
Posoudit bezpečnost adjuvantní terapie ALD-101 při infuzní toxicitě, nežádoucích účincích a primárním selhání štěpu.
Časové okno: 180 dní
180 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Aldagen

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: James Hinson, MD, Aldagen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. dubna 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. dubna 2008

První zveřejněno (Odhad)

8. dubna 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

8. července 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. července 2014

Naposledy ověřeno

1. července 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UCBT-002
  • BB-IND#13502

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ALD-101

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit