Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

ALD-101 Adjuvante Therapie der unabhängigen Nabelschnurbluttransfusion (UCBT) bei Patienten mit erblichen Stoffwechselerkrankungen (UCBT-002)

7. Juli 2014 aktualisiert von: Aldagen

Eine Phase-III-Studie zur adjuvanten ALD-101-Therapie der nicht damit zusammenhängenden Nabelschnurbluttransplantation (UCBT) bei Patienten mit angeborenen Stoffwechselstörungen

Geeignete Forschungsteilnehmer erhalten eine nicht verwandte Nabelschnurbluttransfusion als mögliches Heilmittel für ihre angeborene Stoffwechselerkrankung. Ein Teil der Nabelschnurblutzellen (ALD-101) wird von der Nabelschnurbluteinheit getrennt und ungefähr 4 Stunden nach der Standard-Nabelschnurbluttransfusion verabreicht.

Die Studie wird testen, ob die zusätzlichen Zellen die Geschwindigkeit erhöhen, mit der nach der Transplantation normale Werte zirkulierender Blutzellen wiederhergestellt werden.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Probanden werden ins Krankenhaus eingeliefert und einer hochdosierten Chemotherapie unterzogen, die die normalen Zellen des Kindes zerstört, einschließlich des Knochenmarks (das Blutzellen bildet), um ihren Körper auf die Nabelschnurbluttransplantation vorzubereiten. Die Nabelschnurbluttransplantation soll das Knochenmark Ihres Kindes vor den negativen Auswirkungen des Eingriffs bewahren. Das Kind erhält 80 % einer Standard-Nabelschnurbluttransplantation, gefolgt von 20 % zusätzlicher Stammzellen namens ALD-101.

Die Studie wird bewerten, ob diese Zellen (ALD-101) das Knochenmark nach der Transplantation schneller neu bevölkern. Dies würde den Zeitraum verkürzen, in dem das transplantierte Subjekt einem Infektions- und Blutungsrisiko ausgesetzt wäre, und würde auch die Anzahl der erforderlichen Transfusionen von roten Blutkörperchen und Blutplättchen verringern.

ALD-101 wurde in einer früheren klinischen Studie, die noch läuft, als Ergänzung zur Nabelschnurbluttransplantation bei achtundzwanzig Kindern mit genetischen Erkrankungen und bösartigen Tumoren eingesetzt.

Der Hauptzweck dieser Forschungsstudie besteht darin, zu testen, ob ein Teil der Nabelschnurblutzellen, die aus einer Nabelschnurbluteinheit (ALD-101) abgetrennt wurden, die Geschwindigkeit erhöht, mit der nach der Transplantation normale Werte zirkulierender Blutzellen wiederhergestellt werden. Dies ist der experimentelle Teil dieser Studie. ALD-101 wird ebenfalls auf seine Sicherheit getestet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

40

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 27705
        • Mt. Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 16 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • bestätigte Diagnose erblicher Stoffwechselerkrankungen; Folgendes ist mit eingeschlossen:

    • Hurler-Syndrom (MPS I)
    • Hurler-Scheie-Syndrom
    • Hunter-Syndrom (MPS II)
    • Sanfilippo-Syndrom A und B (MPS III)
    • Maroteaux-Lamy-Syndrom (MPS VI)
    • Krabbe-Krankheit (globoide Leukodystrophie)
    • Metachromatische Leukodystrophie (MLD)
    • Adrenoleukodystrophie (ALD und AMN)
    • Sandhoff-Krankheit
    • Tay-Sachs-Krankheit
    • Pelizaeus Merzbacher (PMD)
    • Niemann-Pick-Krankheit
    • Alpha-Mannosidose
    • I-Zell-Krankheit (ML II)
    • Fucosidose
    • GM I Gangliosidose
    • Canavan-Krankheit
  • muss zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung < 16 Jahre alt sein
  • muss einen guten Leistungsstatus haben (Lansky ≥80%)
  • muss eine angemessene Funktion anderer Organsysteme haben, einschließlich: Niere, Leber, Herz und Lunge
  • muss eine gültige schriftliche Einverständniserklärung abgegeben haben
  • muss eine Mindestlebenserwartung von mindestens 6 Monaten haben
  • muss als geeigneter Kandidat für eine standardmäßige Nabelschnurbluttransplantation bestimmt werden
  • muss einen IQ von >70 haben oder, wenn er zu jung für IQ-Tests ist, das Potenzial haben, diesen Endpunkt im Alter von 5 Jahren zu erreichen

Ausschlusskriterien:

  • HIV, Hepatitis B und/oder Hepatitis C positiv
  • gleichzeitig an einer anderen klinischen Studie beteiligt sind, die sich auf Transplantation oder Immunrekonstitution auswirkt
  • unkontrollierte Krampfanfälle, Apnoe, Anzeichen einer Aspirationspneumonie oder Anzeichen einer Beteiligung des Hirnstamms
  • unkontrollierte Infektionen
  • vorherige allogene Stammzelltransplantation mit präparativer Zytoreduktionstherapie innerhalb von 12 Monaten nach Einschreibung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ich
Biologisch: ALD-101
Eine Subpopulation von Nabelschnurblutzellen, die aus Zellen besteht, die eine hohe Konzentration des intrazellulären Enzyms Aldehyddehydrogenase (ALDH) exprimieren.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewertung der Wirksamkeit einer adjuvanten Therapie mit ALD-101 zur Beschleunigung der Thrombozytentransplantation bei Patienten, die auch eine standardmäßige, nicht verwandte UCBT zur Behandlung von erblichen Stoffwechselerkrankungen erhalten
Zeitfenster: 180 Tage
180 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewertung der Wirksamkeit von ALD-101 bei der Beschleunigung der Anreicherung von Neutrophilen
Zeitfenster: 180 Tage
180 Tage
Bewertung der Sicherheit der adjuvanten Therapie von ALD-101 bei Infusionstoxizität, unerwünschten Ereignissen und primärem Transplantatversagen.
Zeitfenster: 180 Tage
180 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Aldagen

Ermittler

  • Studienleiter: James Hinson, MD, Aldagen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. April 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. April 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

8. April 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

8. Juli 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Juli 2014

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UCBT-002
  • BB-IND#13502

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren