Terapia adjuvante ALD-101 de transfusão de sangue de cordão umbilical (UCBT) não relacionada em pacientes com doenças metabólicas hereditárias (UCBT-002)
Um estudo de fase III da terapia adjuvante ALD-101 de transplante de sangue de cordão umbilical (UCBT) não relacionado em pacientes com erros inatos do metabolismo
Os sujeitos de pesquisa elegíveis receberão uma transfusão de sangue de cordão umbilical não relacionado como uma possível cura para sua doença metabólica hereditária. Uma porção de células do sangue do cordão umbilical (ALD-101) será separada da unidade de sangue do cordão umbilical e administrada aproximadamente 4 horas após a transfusão padrão de sangue do cordão umbilical.
O estudo testará se as células suplementares aumentarão a velocidade com que os níveis normais de células sanguíneas circulantes são restabelecidos após o transplante.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os participantes serão hospitalizados e submetidos a altas doses de quimioterapia, que destruirão as células normais da criança, incluindo a medula óssea (que forma as células sanguíneas), a fim de preparar seu corpo para o transplante de sangue do cordão umbilical. O transplante de sangue de cordão destina-se a resgatar a medula óssea de seu filho dos maus efeitos do procedimento. A criança receberá 80% de um transplante de sangue de cordão padrão, seguido por 20% de células-tronco suplementares chamadas ALD-101.
O estudo avaliará se essas células (ALD-101) irão repovoar a medula óssea mais rapidamente após o transplante. Isso reduziria o período de tempo em que o sujeito transplantado estaria em risco de infecção e sangramento e também diminuiria o número de transfusões de glóbulos vermelhos e plaquetas necessárias.
O ALD-101 foi usado como suplemento para transplante de sangue do cordão umbilical em vinte e oito crianças com doenças genéticas e malignidade em um estudo clínico anterior que está em andamento.
O principal objetivo deste estudo de pesquisa é testar se uma porção de células do sangue do cordão umbilical que foram separadas de uma unidade de sangue do cordão umbilical (ALD-101) aumentará a velocidade com que os níveis normais de células sanguíneas circulantes são restabelecidos após o transplante. Esta é a parte experimental deste estudo. ALD-101 também está sendo testado para ver se é seguro.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Mattel Children's Hospital at UCLA
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 27705
- Mt. Sinai Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
diagnóstico confirmado de doenças metabólicas hereditárias; incluindo o seguinte:
- Síndrome de Hurler (MPS I)
- Síndrome de Hurler-Scheie
- Síndrome de Hunter (MPS II)
- Síndrome de Sanfilippo A e B (MPS III)
- Síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS VI)
- Doença de Krabbe (leucodistrofia globóide)
- Leucodistrofia Metacromática (MLD)
- Adrenoleucodistrofia (ALD e AMN)
- Doença de Sandhoff
- Doença de Tay Sachs
- Pelizaeus Merzbacher (PMD)
- Doença de Niemann-Pick
- Alfa-manosidose
- Doença das células I (ML II)
- fucosidose
- Gangliosidose GM I
- Doença de Canavan
- deve ter <16 anos de idade no momento da inscrição no estudo
- deve ter um bom estado de desempenho (Lansky ≥80%)
- deve ter função adequada de outros sistemas de órgãos, incluindo: rim, fígado, coração e pulmões
- deve ter dado consentimento informado válido por escrito
- deve ter uma expectativa de vida mínima de pelo menos 6 meses
- deve ser considerado um bom candidato para um transplante padrão de sangue de cordão umbilical
- deve ter um QI > 70 ou se for jovem demais para testar o potencial de QI para atingir esse ponto final aos 5 anos
Critério de exclusão:
- HIV, Hepatite B e/ou Hepatite C positivo
- concomitantemente envolvido em qualquer outro estudo clínico que afete o enxerto ou a reconstituição imune
- convulsões descontroladas, apneia, evidência de pneumonia por aspiração ou evidência de envolvimento do tronco cerebral
- infecções descontroladas
- transplante alogênico prévio de células-tronco com terapia preparativa de citorredução dentro de 12 meses após a inscrição
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: EU
|
Subpopulação de células do cordão umbilical composta por células que expressam um alto nível da enzima intracelular aldeído desidrogenase (ALDH).
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Avaliar a eficácia da terapia adjuvante de ALD-101 na aceleração do enxerto de plaquetas em pacientes que também recebem um UCBT padrão não relacionado para tratamento de doenças metabólicas hereditárias
Prazo: 180 dias
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180 dias
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Avaliar a eficácia de ALD-101 na aceleração do enxerto de neutrófilos
Prazo: 180 dias
|
180 dias
|
|
Avaliar a segurança da terapia adjuvante de ALD-101 na toxicidade infusional, eventos adversos e falha primária do enxerto.
Prazo: 180 dias
|
180 dias
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: James Hinson, MD, Aldagen
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Prasad VK, Kurtzberg J. Emerging trends in transplantation of inherited metabolic diseases. Bone Marrow Transplant. 2008 Jan;41(2):99-108. doi: 10.1038/sj.bmt.1705970. Epub 2008 Jan 7.
- Martin PL, Carter SL, Kernan NA, Sahdev I, Wall D, Pietryga D, Wagner JE, Kurtzberg J. Results of the cord blood transplantation study (COBLT): outcomes of unrelated donor umbilical cord blood transplantation in pediatric patients with lysosomal and peroxisomal storage diseases. Biol Blood Marrow Transplant. 2006 Feb;12(2):184-94. doi: 10.1016/j.bbmt.2005.09.016.
- Escolar ML, Poe MD, Martin HR, Kurtzberg J. A staging system for infantile Krabbe disease to predict outcome after unrelated umbilical cord blood transplantation. Pediatrics. 2006 Sep;118(3):e879-89. doi: 10.1542/peds.2006-0747. Epub 2006 Aug 21.
- Gentry T, Deibert E, Foster SJ, Haley R, Kurtzberg J, Balber AE. Isolation of early hematopoietic cells, including megakaryocyte progenitors, in the ALDH-bright cell population of cryopreserved, banked UC blood. Cytotherapy. 2007;9(6):569-76. doi: 10.1080/14653240701466347.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- Mucopolissacaridose I
- Síndrome de Hurler-Scheie
- Mucopolissacaridose II
- Síndrome de Hunter
- MPS I
- MPS II
- MPS VI
- Transplante de células-tronco hematopoiéticas
- Adrenoleucodistrofia
- Mucopolissacaridose
- Síndrome de Sanfilippo
- PMD
- Erros inatos do metabolismo
- Transplante de sangue de cordão umbilical
- MLD
- Gangliosidose GM1
- ALD
- Doença de Krabbe
- Doença de Canavan
- Síndrome de Hurler
- Leucodistrofia Metacromática
- Adrenomieloneuropatia
- Doença de Sandhoff
- AMN
- Síndrome de Maroteaux-Lamy
- Mucopolissacaridose VI
- MPS III
- Leucodistrofia Globoide
- Doença de Tay Sachs
- Pelizaeus Merzbacher
- Doença de Niemann-Pick A
- Doença de Niemann-Pick B
- Alfa-manosidose
- Doenças metabólicas hereditárias
- Doenças de armazenamento lisossômico
- Doenças de armazenamento peroxissômico
- Mucopolissacaridose III
- I doença celular
- Fucosidose
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- UCBT-002
- BB-IND#13502
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Ensaios clínicos em ALD-101
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National Taiwan University HospitalConcluído
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Joanne Kurtzberg, MDAldagenRetiradoDoenças de Armazenamento Lisossomal | Erros Inatos do MetabolismoEstados Unidos
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Leipzig University Medical CenterEuropean Leukodystrophy AssociationConcluídoAdrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo XAlemanha
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AldagenDesconhecidoDerrame | AVC Isquêmico | AVC na Artéria Cerebral Média (ACM)Estados Unidos
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Henry FriedmanConcluídoGlioma maligno grau IVEstados Unidos
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildAtivo, não recrutandoCatarata | VitrectomiaFrança
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Columbia UniversityNational Institute of Nursing Research (NINR); Weill Medical College of Cornell...RecrutamentoDoença Pulmonar Obstrutiva Crônica | Doenças Pulmonares IntersticiaisEstados Unidos
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