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ALD-101 Terapia adiuvante della trasfusione di sangue del cordone ombelicale non correlato (UCBT) in pazienti con malattie metaboliche ereditarie (UCBT-002)

7 luglio 2014 aggiornato da: Aldagen

Uno studio di fase III della terapia adiuvante ALD-101 del trapianto di sangue del cordone ombelicale non correlato (UCBT) in pazienti con errori congeniti del metabolismo

I soggetti di ricerca ammissibili riceveranno una trasfusione di sangue del cordone ombelicale non correlato come possibile cura per la loro malattia metabolica ereditaria. Una porzione di cellule del sangue del cordone ombelicale (ALD-101) verrà separata dall'unità di sangue del cordone ombelicale e somministrata circa 4 ore dopo la trasfusione standard di sangue del cordone ombelicale.

Lo studio verificherà se le cellule supplementari aumenteranno la velocità con cui i normali livelli di cellule del sangue circolanti vengono ristabiliti dopo il trapianto.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I soggetti saranno ricoverati in ospedale e sottoposti ad alte dosi di chemioterapia che distruggerà le cellule normali del bambino, compreso il midollo osseo (che forma le cellule del sangue) per preparare il loro corpo al trapianto di sangue del cordone ombelicale. Il trapianto di sangue cordonale ha lo scopo di salvare il midollo osseo del bambino dagli effetti negativi della procedura. Il bambino riceverà l'80% di un trapianto di sangue cordonale standard seguito dal 20% di cellule staminali supplementari chiamate ALD-101.

Lo studio valuterà se queste cellule (ALD-101) ripopoleranno il midollo osseo più rapidamente dopo il trapianto. Ciò ridurrebbe il periodo di tempo in cui il soggetto trapiantato sarebbe a rischio di infezione e sanguinamento e ridurrebbe anche il numero di trasfusioni di globuli rossi e piastrine necessarie.

ALD-101 è stato utilizzato come supplemento al trapianto di sangue del cordone ombelicale in ventotto bambini con malattie genetiche e tumori maligni in un precedente studio clinico in corso.

Lo scopo principale di questo studio di ricerca è verificare se una porzione di cellule del sangue del cordone ombelicale che sono state separate da un'unità di sangue del cordone ombelicale (ALD-101) aumenterà la velocità con cui i normali livelli di cellule del sangue circolanti vengono ristabiliti dopo il trapianto. Questa è la parte sperimentale di questo studio. Anche ALD-101 è in fase di test per vedere se è sicuro.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

40

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 27705
        • Mt. Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 16 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • diagnosi confermata di malattie metaboliche ereditarie; compresi i seguenti:

    • Sindrome di Hurler (MPS I)
    • Sindrome di Hurler-Scheie
    • Sindrome di Hunter (MPS II)
    • Sindrome di Sanfilippo A e B (MPS III)
    • Sindrome di Maroteaux-Lamy (MPS VI)
    • Malattia di Krabbe (leucodistrofia globoide)
    • Leucodistrofia metacromatica (MLD)
    • Adrenoleucodistrofia (ALD e AMN)
    • Malattia di Sandoff
    • Malattia di Tay-Sachs
    • Pelizaeus Merzbacher (PMD)
    • Malattia di Niemann-Pick
    • Alfa-mannosidosi
    • Malattia delle cellule I (ML II)
    • Fucosidosi
    • Gangliosidosi GM I
    • Malattia di Canavan
  • deve avere <16 anni di età al momento dell'iscrizione allo studio
  • deve avere un buon performance status (Lansky ≥80%)
  • deve avere un'adeguata funzionalità di altri sistemi di organi, tra cui: reni, fegato, cuore e polmoni
  • deve aver dato un valido consenso informato scritto
  • deve avere un'aspettativa di vita minima di almeno 6 mesi
  • deve essere determinato per essere un buon candidato per un trapianto standard di sangue del cordone ombelicale
  • deve avere un QI >70 o, se troppo giovane per testare il QI, il potenziale per raggiungere questo endpoint entro i 5 anni

Criteri di esclusione:

  • HIV, epatite B e/o epatite C positivi
  • contemporaneamente coinvolto in qualsiasi altro studio clinico che influisca sull'attecchimento o sulla ricostituzione immunitaria
  • convulsioni incontrollate, apnea, evidenza di polmonite ab ingestis o evidenza di coinvolgimento del tronco encefalico
  • infezioni incontrollate
  • precedente trapianto di cellule staminali allogeniche con terapia preparatoria di citoriduzione entro 12 mesi dall'arruolamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Io
Biologico: ALD-101
Una sottopopolazione di cellule del sangue del cordone ombelicale composta da cellule che esprimono un livello elevato dell'enzima intracellulare aldeide deidrogenasi (ALDH).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutare l'efficacia della terapia adiuvante di ALD-101 nell'accelerare l'attecchimento piastrinico in pazienti che ricevono anche un UCBT standard non correlato per il trattamento delle malattie metaboliche ereditarie
Lasso di tempo: 180 giorni
180 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Per valutare l'efficacia di ALD-101 nell'accelerare l'attecchimento dei neutrofili
Lasso di tempo: 180 giorni
180 giorni
Per valutare la sicurezza della terapia adiuvante di ALD-101 nella tossicità infusionale, eventi avversi e fallimento del trapianto primario.
Lasso di tempo: 180 giorni
180 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Aldagen

Investigatori

  • Direttore dello studio: James Hinson, MD, Aldagen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 aprile 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 aprile 2008

Primo Inserito (Stima)

8 aprile 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

8 luglio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 luglio 2014

Ultimo verificato

1 luglio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UCBT-002
  • BB-IND#13502

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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