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ALD-101 无关脐带血输血 (UCBT) 对遗传性代谢疾病患者的辅助治疗 (UCBT-002)

2014年7月7日 更新者：Aldagen

ALD-101 无关脐带血移植 (UCBT) 辅助治疗先天性代谢错误患者的 III 期试验

符合条件的研究对象将接受无关的脐带血输注，作为治疗其遗传性代谢疾病的可能方法。 一部分脐带血细胞 (ALD-101) 将从脐带血单位中分离出来，并在标准脐带血输注后约 4 小时内给予。

该研究将测试补充细胞是否会增加移植后正常水平的循环血细胞重建的速度。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

受试者将住院并接受高剂量化疗，这会破坏孩子的正常细胞，包括他们的骨髓（形成血细胞），以便为脐带血移植做好准备。 脐带血移植旨在挽救您孩子的骨髓免受手术的不良影响。 孩子将接受 80% 的标准脐带血移植，然后接受 20% 的称为 ALD-101 的补充干细胞。

该研究将评估这些细胞 (ALD-101) 是否会在移植后更快地重新填充骨髓。 这将缩短移植对象面临感染和出血风险的时间，也会减少所需的红细胞和血小板输注数量。

在之前正在进行的一项临床研究中，ALD-101 已被用作 28 名患有遗传性疾病和恶性肿瘤的儿童的脐带血移植的补充剂。

这项研究的主要目的是测试从脐带血单位 (ALD-101) 中分离出来的部分脐带血细胞是否会加快移植后恢复正常水平的循环血细胞的速度。 这是本研究的实验部分。 ALD-101 也正在接受测试，看它是否安全。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

40

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
    • New York
      • New York、New York、美国、27705
        • Mt. Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • Duke University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 16年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 确诊遗传性代谢病；包括以下内容：

    • 赫勒综合症 (MPS I)
    • Hurler-Scheie 综合症
    • 猎人综合症 (MPS II)
    • Sanfilippo 综合症 A 和 B（MPS III）
    • Maroteaux-Lamy 综合症 (MPS VI)
    • 克拉伯病（球形脑白质营养不良）
    • 异染性脑白质营养不良 (MLD)
    • 肾上腺脑白质营养不良（ALD 和 AMN）
    • 桑德霍夫病
    • 泰萨克斯病
    • Pelizaeus Merzbacher (PMD)
    • 尼曼匹克病
    • α-甘露糖苷贮积症
    • I 细胞疾病 (ML II)
    • 岩藻糖苷沉着症
    • GM I 神经节苷脂增多症
    • 卡纳文病
  • 入学时必须小于 16 岁
  • 必须有良好的表现状态（Lansky ≥80%）
  • 其他器官系统必须具有足够的功能，包括：肾脏、肝脏、心脏和肺
  • 必须给予有效的书面知情同意
  • 必须至少有 6 个月的最低预期寿命
  • 必须被确定为标准脐带血移植的良好候选人
  • 必须具有 >70 的智商，或者如果对于智商测试而言太年轻，则有可能在 5 岁时达到此终点

排除标准：

  • HIV、乙型肝炎和/或丙型肝炎阳性
  • 同时参与影响植入或免疫重建的任何其他临床研究
  • 无法控制的癫痫发作、呼吸暂停、吸入性肺炎的证据或脑干受累的证据
  • 不受控制的感染
  • 在入组后 12 个月内进行过同种异体干细胞移植和细胞减灭准备治疗

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：我
生物：ALD-101
一种脐带血细胞亚​​群，由表达高水平胞内酶醛脱氢酶 (ALDH) 的细胞组成。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
评估 ALD-101 辅助治疗在加速血小板植入方面的疗效，这些患者也接受标准的无关 UCBT 治疗遗传性代谢疾病
大体时间：180天
180天

次要结果测量

结果测量
大体时间
评估 ALD-101 在加速中性粒细胞植入方面的功效
大体时间：180天
180天
评估 ALD-101 辅助治疗在输注毒性、不良事件和原发性移植失败方面的安全性。
大体时间：180天
180天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Aldagen

调查人员

  • 研究主任：James Hinson, MD、Aldagen

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2008年3月1日

初级完成 (实际的)

2011年7月1日

研究完成 (实际的)

2011年11月1日

研究注册日期

首次提交

2008年4月3日

首先提交符合 QC 标准的

2008年4月7日

首次发布 (估计)

2008年4月8日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2014年7月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2014年7月7日

最后验证

2014年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • UCBT-002
  • BB-IND#13502

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