ベータサラセミア メジャー患者における CD34+ 造血前駆細胞の顆粒球コロニー刺激因子 (GCSF) 動員の実現可能性と安全性の評価

ベータサラセミア メジャーは、血液と骨髄の病気です。 あなたはそれを持って生まれ、正常なヘモグロビンと赤血球を作ることができなくなりました. あなたは生涯、赤血球輸血を受けてきました。 これらの輸血はあなたの病気を治すものではありません。 輸血の問題点は、鉄分が多いことです。 時間の経過とともに鉄が体内に蓄積し、最終的には臓器の一部を傷つけます. この鉄の蓄積のために、あなたの体が余分な鉄を取り除くのを助ける薬を服用しています.

今日、他の唯一の治療法は骨髄または幹細胞移植です。 一致するドナーが利用できる場合にのみ実行できます。 これはほとんどの場合、兄弟、姉妹、または親です。 骨髄移植は、ベータサラセミアメジャーを治す可能性があります。 移植が成功すれば、病気はなくなります。 一致する兄弟または親がいない場合、標準的な治療法は輸血を続けることです。

近い将来、正常なヘモグロビンと正常な赤血球を作るための新しい治療法をテストする予定です。 試験管内に健康なヘモグロビン遺伝子を再現しました。 私たちはそれを使って細胞に戻すことができます。 これを遺伝子治療といいます。 この遺伝子をサラセミアのマウスの幹細胞に入れることができました。 これらのマウスは治癒しました。 私たちは現在、その遺伝子を取得して、ベータサラセミアメジャーの人の幹細胞に入れることを計画しています. 次に、それらの幹細胞をその人の血液に注入します。

一般に、人の血液からは骨髄からより多くの幹細胞を得ることができます。 そのためには、その人に血液成長因子を与えなければなりません。 成長因子は、骨髄を刺激してより多くの幹細胞を作ります。 その増殖因子は、顆粒球コロニー刺激因子（GCSF）またはフィルグラスチムと呼ばれます。

この治験の目的は、GCSF という薬に副作用があるかどうか、またそれに反応してより多くの幹細胞が作られるかどうかを調べることです。 この試験は遺伝子治療試験ではありません。 この試験は、サラセミアには効果がありません。