评估粒细胞集落刺激因子 (GCSF) 动员 CD34+ 造血祖细胞在重型β地中海贫血患者中的可行性和安全性

重型β地中海贫血是一种血液和骨髓疾病。 你天生就有它，它使你无法制造正常的血红蛋白和红细胞。 您一生都在接受红细胞输注。 这些输血不能治愈您的疾病。 输血的问题在于它们含有大量的铁。 随着时间的推移，铁会在您体内积聚，最终会伤害您的某些器官。 由于铁的积聚，您正在服用有助于身体排出多余铁的药物。

今天，唯一的其他治疗方法是骨髓或干细胞移植。 它只能在匹配的捐赠者可用时才能完成。 这通常是兄弟、姐妹或父母。 骨髓移植可以治愈重型β地中海贫血。 如果您进行了移植并且成功，您将不再患有这种疾病。 如果没有匹配的兄弟姐妹或父母，标准治疗方法是继续输血。

在不久的将来，我们将测试一种制造正常血红蛋白和正常红细胞的新疗法。 我们在试管中重建了健康的血红蛋白基因。 我们能够使用它并将其放回细胞中。 这称为基因疗法。 我们已经能够将该基因放入患有地中海贫血的小鼠的干细胞中。 这些老鼠被治愈了。 我们现在计划将该基因放入重型β地中海贫血患者的干细胞中。 然后我们会将这些干细胞注射回那个人的血液中。

一般来说，我们可以从一个人的血液中获得比从骨髓中获得更多的干细胞。 为此，我们必须给那个人一种血液生长因子。 生长因子刺激骨髓产生更多的干细胞。 该生长因子称为粒细胞集落刺激因子 (GCSF) 或非格司亭。

该试验的目的是了解药物 GCSF 是否对您有任何副作用，以及您是否会产生更多的干细胞来响应它。 该试验不是基因治疗试验。 该试验对您的地中海贫血没有帮助。