Evaluar la viabilidad y la seguridad de la movilización del factor estimulante de colonias de granulocitos (GCSF) de células progenitoras hematopoyéticas CD34+ en pacientes con betatalasemia mayor
Un ensayo piloto para evaluar la viabilidad y la seguridad de la movilización de GCSF de células progenitoras hematopoyéticas CD34+ en pacientes con betatalasemia mayor
La betatalasemia mayor es una enfermedad de la sangre y la médula ósea. Naciste con él y te ha impedido producir hemoglobina y glóbulos rojos normales. Ha estado recibiendo transfusiones de glóbulos rojos toda su vida. Estas transfusiones no curan su enfermedad. El problema de las transfusiones es que contienen mucho hierro. Con el tiempo, el hierro se acumula en su cuerpo y eventualmente dañará algunos de sus órganos. Debido a esta acumulación de hierro, usted está tomando medicamentos que ayudan a su cuerpo a deshacerse del exceso de hierro.
Actualmente, el único otro tratamiento es el trasplante de médula ósea o de células madre. Solo se puede hacer cuando hay un donante compatible disponible. Esto es más a menudo un hermano, hermana o padre. El trasplante de médula ósea puede curar la betatalasemia mayor. Si tiene un trasplante y tiene éxito, ya no tendrá la enfermedad. Sin un hermano o padre compatible, el tratamiento estándar es seguir recibiendo transfusiones.
En un futuro próximo, probaremos un nuevo tratamiento para producir hemoglobina normal y glóbulos rojos normales. Hemos recreado el gen de la hemoglobina saludable en un tubo de ensayo. Somos capaces de usarlo y ponerlo de nuevo en las células. Esto se llama terapia génica. Hemos podido introducir este gen en células madre de ratones con talasemia. Estos ratones fueron curados. Ahora planeamos tomar ese gen y ponerlo en células madre de personas que tienen betatalasemia mayor. Luego inyectaremos esas células madre nuevamente en la sangre de esa persona.
Por lo general, podemos obtener más células madre de la sangre de una persona que de la médula ósea. Para hacerlo, debemos darle a esa persona un factor de crecimiento sanguíneo. El factor de crecimiento estimula la médula ósea para producir más células madre. Ese factor de crecimiento se llama factor estimulante de colonias de granulocitos (GCSF) o Filgrastim.
El propósito de este ensayo es averiguar si el medicamento GCSF tiene algún efecto secundario en usted y si producirá más células madre en respuesta a él. Este ensayo no es un ensayo de terapia génica. Este ensayo no ayudará con su talasemia.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los sujetos deben tener 18 años o más.
- Los sujetos pueden ser de cualquier género o de cualquier origen étnico.
- Los sujetos deben tener un diagnóstico confirmado de ßtalasemia mayor y haber estado inscritos en un programa de hipertransfusión con una transfusión anual confirmada de ≥ o = a 100 ml/kg/año Y ≥ o = a 8 transfusiones de sangre por año durante un mínimo de dos años .
- Los pacientes deben estar fuera del tratamiento con hidroxiurea (HU) o eritropoyetina (EPO) durante al menos tres meses antes de ingresar al estudio.
- Los sujetos deben tener una puntuación de desempeño de Karnofsky > o = a 70 del momento de ingreso al estudio.
- Los sujetos deben tener un electrocardiograma normal y una radiografía de tórax normal.
- Cada paciente debe estar dispuesto a participar como sujeto de investigación y debe firmar un formulario de consentimiento informado.
- Los sujetos deben estar esplenectomizados o no tener bazo palpable
- Prueba de embarazo negativa, si es mujer
Criterio de exclusión:
- Infecciones activas que incluyen hepatitis B y C, HTLV 1 y 2, virus del Nilo Occidental y VIH 1
- Paciente mujer embarazada o amamantando
- Pacientes con trastornos convulsivos no controlados
- Alergia a GCSF o productos bacterianos de E. coli
- Antecedentes de enfermedad de células falciformes o rasgo drepanocítico
- Antecedentes de trombosis o trombofilia conocida
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: 1
GCSF (factor estimulante de colonias de granulocitos recombinantes humanos) Neupogen (Amgen), Filgrastim, colocación de una línea venosa central, recolección de células madre (leucaféresis)
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Inyecciones diarias debajo de la piel de un GCSF. Esto se hace durante 5 a 6 días. Los días 1, 3,5, y si es necesario el día 6. Para recolectar células madre, necesitamos un buen acceso a esta sangre. Si el paciente tiene buenas venas, lo hacemos colocando una vía intravenosa en cada uno de sus brazos. La recolección de células madre de sangre periférica generalmente es un procedimiento ambulatorio y toma alrededor de 3 a 4 horas. Se le realizarán análisis de sangre y un examen físico los días uno, tres y cinco mientras recibe GCSF. Estos se realizarán nuevamente 24 horas después de que se recolecten sus células madre. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes sin eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Hasta 14 Días
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El valor ingresado representa el número de participantes con ausencia de eventos adversos graves.
La movilización de G-CSF se considerará segura si no hay más de 1 de cada 5 pacientes con EAG
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Hasta 14 Días
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- 08-030
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