Avaliar a Viabilidade e Segurança da Mobilização do Fator Estimulante de Colônias de Granulócitos (GCSF) de Células Progenitoras Hematopoiéticas CD34+ em Pacientes com Betatalassemia Major
Um ensaio piloto para avaliar a viabilidade e segurança da mobilização de GCSF de células progenitoras hematopoiéticas CD34+ em pacientes com betatalassemia maior
A betatalassemia maior é uma doença do sangue e da medula óssea. Você nasceu com isso e isso o tornou incapaz de produzir hemoglobina normal e glóbulos vermelhos. Você tem recebido transfusões de glóbulos vermelhos durante toda a sua vida. Essas transfusões não curam sua doença. O problema das transfusões é que elas contêm muito ferro. Com o tempo, o ferro se acumula em seu corpo e acaba prejudicando alguns de seus órgãos. Por causa desse acúmulo de ferro, você está tomando um medicamento que ajuda seu corpo a se livrar do ferro extra.
Hoje, o único outro tratamento é o transplante de medula óssea ou células-tronco. Isso só pode ser feito quando um doador compatível estiver disponível. Na maioria das vezes, é um irmão, irmã ou pai. O transplante de medula óssea pode curar a betatalassemia maior. Se você fizer um transplante e for bem-sucedido, você não terá mais a doença. Sem um irmão ou pai compatível, o tratamento padrão é continuar fazendo transfusões.
Em um futuro próximo, estaremos testando um novo tratamento para produzir hemoglobina normal e glóbulos vermelhos normais. Nós recriamos o gene da hemoglobina saudável em um tubo de ensaio. Somos capazes de usá-lo e colocá-lo de volta nas células. Isso é chamado de terapia genética. Conseguimos colocar esse gene nas células-tronco de camundongos com talassemia. Esses ratos foram curados. Agora planejamos pegar esse gene e colocá-lo em células-tronco de pessoas com betatalassemia maior. Em seguida, injetaremos essas células-tronco de volta no sangue dessa pessoa.
Em geral, podemos obter mais células-tronco do sangue de uma pessoa do que da medula óssea. Para fazer isso, devemos dar a essa pessoa um fator de crescimento sanguíneo. O fator de crescimento estimula a medula óssea a produzir mais células-tronco. Esse fator de crescimento é chamado de fator estimulador de colônias de granulócitos (GCSF), ou Filgrastim.
O objetivo deste teste é descobrir se o medicamento GCSF tem algum efeito colateral em você e se você produzirá mais células-tronco em resposta a ele. Este estudo não é um estudo de terapia genética. Este teste não ajudará sua talassemia.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Os indivíduos devem ter 18 anos ou mais
- Os sujeitos podem ser de ambos os sexos ou de qualquer origem étnica
- Os indivíduos devem ter um diagnóstico confirmado de ßtalassemia maior e ter sido inscritos em um programa de hipertransfusão com uma transfusão anual confirmada de ≥ ou = a 100 mL/kg/ano E ≥ ou = a 8 transfusões de sangue por ano durante um período mínimo de dois anos .
- Os pacientes devem estar fora do tratamento com hidroxiureia (HU) ou eritropoetina (EPO) por pelo menos três meses antes da entrada no estudo
- Os indivíduos devem ter uma pontuação de desempenho de Karnofsky > ou = a 70 no momento da entrada no estudo.
- Os indivíduos devem ter um eletrocardiograma normal e uma radiografia de tórax normal
- Cada paciente deve estar disposto a participar como sujeito de pesquisa e deve assinar um termo de consentimento informado.
- Os indivíduos devem ser esplenectomizados ou não ter baço palpável
- Teste de gravidez negativo, se mulher
Critério de exclusão:
- Infecções ativas, incluindo hepatite B e C, HTLV 1 e 2, vírus do Nilo Ocidental e HIV 1
- Paciente do sexo feminino grávida ou amamentando
- Pacientes com distúrbios convulsivos não controlados
- Alergia a GCSF ou produtos bacterianos de E. coli
- História de doença falciforme ou traço falciforme
- História de trombose ou trombofilia conhecida
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: 1
GCSF (fator estimulante de colônia de granulócitos recombinante humano)Neupogen(Amgen), Filgrastim, Colocação de linha venosa central, Coleta de células-tronco (leucaférese)
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Injeções diárias sob a pele de um GCSF. Isso é feito por 5 a 6 dias. Nos dias 1, 3,5 e, se necessário, no dia 6. Para coletar células-tronco, precisamos de um bom acesso a esse sangue. Se o paciente tiver boas veias, fazemos isso colocando um IV em cada um de seus braços. A coleta de células-tronco do sangue periférico geralmente é um procedimento ambulatorial e leva cerca de 3 a 4 horas. Você fará exames de sangue e um exame físico nos dias um, três e cinco enquanto estiver recebendo GCSF. Isso será feito novamente 24 horas após a coleta das células-tronco. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes sem eventos adversos graves
Prazo: Até 14 dias
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O valor inserido representa o número de participantes com ausência de eventos adversos graves.
A mobilização de G-CSF será considerada segura se não houver mais de 1 de 5 pacientes com SAEs
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Até 14 dias
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Colaboradores e Investigadores
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Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 08-030
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