Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Posoudit proveditelnost a bezpečnost mobilizace faktoru stimulujícího kolonie granulocytů (GCSF) CD34+ hematopoetických progenitorových buněk u pacientů s Betathalasemia Major

4. října 2016 aktualizováno: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Pilotní zkouška k posouzení proveditelnosti a bezpečnosti GCSF mobilizace CD34+ hematopoetických progenitorových buněk u pacientů s Betathalassemia Major

Betathalasemia major je onemocnění krve a kostní dřeně. Narodili jste se s ním a způsobilo to, že nejste schopni vytvářet normální hemoglobin a červené krvinky. Celý život jste dostával transfuze červených krvinek. Tyto transfuze vaši nemoc nevyléčí. Problém transfuzí je, že obsahují hodně železa. Časem se železo hromadí ve vašem těle a nakonec poškodí některé vaše orgány. Kvůli tomuto nahromadění železa užíváte léky, které pomáhají vašemu tělu zbavit se přebytečného železa.

Dnes je jedinou další léčbou transplantace kostní dřeně nebo kmenových buněk. To lze provést pouze tehdy, když je k dispozici vhodný dárce. Nejčastěji se jedná o bratra, sestru nebo rodiče. Transplantace kostní dřeně může vyléčit betathalasemii major. Pokud podstoupíte transplantaci a bude úspěšná, nemoc již nebudete mít. Bez vhodného sourozence nebo rodiče je standardní léčbou pokračovat v transfuzích.

V blízké budoucnosti budeme testovat novou léčbu pro tvorbu normálního hemoglobinu a normálních červených krvinek. Znovu jsme vytvořili zdravý hemoglobinový gen ve zkumavce. Jsme schopni ji použít a vrátit zpět do buněk. Tomu se říká genová terapie. Podařilo se nám vložit tento gen do kmenových buněk myší s talasémií. Tyto myši byly vyléčeny. Nyní plánujeme vzít tento gen a vložit ho do kmenových buněk od lidí, kteří mají betathalasemii major. Poté tyto kmenové buňky vstříkneme zpět do krve této osoby.

Obecně platí, že z krve člověka můžeme získat více kmenových buněk než z kostní dřeně. Abychom to mohli udělat, musíme dané osobě dát krevní růstový faktor. Růstový faktor stimuluje kostní dřeň k tvorbě více kmenových buněk. Tento růstový faktor se nazývá faktor stimulující kolonie granulocytů (GCSF) nebo Filgrastim.

Účelem této studie je zjistit, zda na vás má lék GCSF nějaké vedlejší účinky a zda v reakci na něj vytvoříte více kmenových buněk. Tato studie není studií genové terapie. Tato zkouška vaší talasémii nepomůže.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty musí být starší 18 let
  • Subjekty mohou být buď pohlaví, nebo jakéhokoli etnického původu
  • Subjekty musí mít potvrzenou diagnózu ßthalassemia major a byli zařazeni do programu hypertransfuze s potvrzenou roční transfuzí ≥ nebo = až 100 ml/kg/rok A ≥ nebo = až 8 transfuzí krve ročně po dobu minimálně dvou let .
  • Pacienti musí být bez léčby hydroxyureou (HU) nebo erytropoetinem (EPO) alespoň tři měsíce před vstupem do studie
  • Subjekty musí mít výkonnostní skóre Karnofsky > nebo = až 70 v době vstupu do studie.
  • Subjekty musí mít normální EKG a normální rentgen hrudníku
  • Každý pacient musí být ochoten zúčastnit se jako subjekt výzkumu a musí podepsat informovaný souhlas.
  • Subjekty musí být splenektomizovány nebo musí mít hmatatelnou slezinu
  • Negativní těhotenský test, pokud je žena

Kritéria vyloučení:

  • Aktivní infekce včetně hepatitidy B a C, HTLV 1 a 2, západonilského viru a HIV 1
  • Pacientka je těhotná nebo kojí
  • Pacienti s nekontrolovanými záchvatovými poruchami
  • Alergie na GCSF nebo bakteriální produkty E. coli
  • Anamnéza srpkovité anémie nebo srpkovitý rys
  • Trombóza nebo známá trombofilie v anamnéze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: 1
GCSF (faktor stimulující kolonie lidských rekombinantních granulocytů) Neupogen (Amgen), Filgrastim, umístění centrální žilní linie, odběr kmenových buněk (leukaferéza)
Genetický: GCSF, umístění centrální žilní linie, odběr kmenových buněk (leukaferéza)

Denní injekce pod kůži GCSF. To se provádí po dobu 5 až 6 dnů. Ve dnech 1, 3, 5 a v případě potřeby v den 6. K odběru kmenových buněk potřebujeme dobrý přístup k této krvi. Pokud má pacient dobré žíly, provedeme to umístěním IV na každé z jeho paží. Odběr kmenových buněk z periferní krve je obvykle ambulantní a trvá asi 3 až 4 hodiny. První, třetí a pátý den, když dostáváte GCSF, budete mít krevní test a fyzickou prohlídku.

Ty budou provedeny znovu 24 hodin po odběru vašich kmenových buněk.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků bez závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Až 14 dní
Zadaná hodnota představuje počet účastníků s absencí závažných nežádoucích příhod. Mobilizace G-CSF bude považována za bezpečnou, pokud není více než 1 z 5 pacientů s SAE
Až 14 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2008

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. února 2011

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. února 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. dubna 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. dubna 2008

První zveřejněno (ODHAD)

15. dubna 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

25. listopadu 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. října 2016

Naposledy ověřeno

1. října 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 08-030

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Beta Thalasemia Major

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mali

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit