Ocena wykonalności i bezpieczeństwa mobilizacji czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów (GCSF) krwiotwórczych komórek progenitorowych CD34+ u pacjentów z dużą betahalasemią
Próba pilotażowa mająca na celu ocenę wykonalności i bezpieczeństwa mobilizacji GCSF hematopoetycznych komórek progenitorowych CD34+ u pacjentów z dużą betahalasemią
Betatalassemia major jest chorobą krwi i szpiku kostnego. Urodziłeś się z tym i to sprawiło, że nie jesteś w stanie wytworzyć normalnej hemoglobiny i czerwonych krwinek. Przez całe życie otrzymywałeś transfuzje krwinek czerwonych. Te transfuzje nie leczą twojej choroby. Problem z transfuzjami polega na tym, że zawierają dużo żelaza. Z czasem żelazo gromadzi się w twoim ciele iw końcu uszkodzi niektóre narządy. Z powodu nagromadzenia żelaza przyjmujesz lek, który pomaga organizmowi pozbyć się dodatkowego żelaza.
Obecnie jedynym innym sposobem leczenia jest przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych. Można to zrobić tylko wtedy, gdy dostępny jest dopasowany dawca. Najczęściej jest to brat, siostra lub rodzic. Przeszczep szpiku kostnego może wyleczyć betatalasemię major. Jeśli masz przeszczep i się powiedzie, nie będziesz już mieć choroby. Bez dopasowanego rodzeństwa lub rodzica standardowe leczenie polega na ciągłym podawaniu transfuzji.
W niedalekiej przyszłości będziemy testować nową metodę wytwarzania prawidłowej hemoglobiny i prawidłowych krwinek czerwonych. Odtworzyliśmy zdrowy gen hemoglobiny w probówce. Jesteśmy w stanie go wykorzystać i umieścić z powrotem w komórkach. Nazywa się to terapią genową. Udało nam się umieścić ten gen w komórkach macierzystych myszy z talasemią. Te myszy zostały wyleczone. Teraz planujemy pobrać ten gen i umieścić go w komórkach macierzystych osób z betatalasemią typu major. Następnie wstrzykniemy te komórki macierzyste z powrotem do krwi tej osoby.
Ogólnie rzecz biorąc, z krwi człowieka możemy uzyskać więcej komórek macierzystych niż ze szpiku kostnego. W tym celu musimy podać tej osobie czynnik wzrostu krwi. Czynnik wzrostu stymuluje szpik kostny do produkcji większej ilości komórek macierzystych. Ten czynnik wzrostu nazywany jest czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów (GCSF) lub filgrastymem.
Celem tego badania jest sprawdzenie, czy lek GCSF ma na ciebie jakiekolwiek skutki uboczne i czy w odpowiedzi na niego wytworzysz więcej komórek macierzystych. Ta próba nie jest próbą terapii genowej. Ta próba nie pomoże twojej talasemii.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy muszą mieć ukończone 18 lat
- Badani mogą być dowolnej płci lub dowolnego pochodzenia etnicznego
- Pacjenci muszą mieć potwierdzone rozpoznanie ßtalasemii major i zostać włączeni do programu hipertransfuzji z potwierdzoną coroczną transfuzją ≥ lub = do 100 ml/kg/rok ORAZ ≥ lub = do 8 transfuzji krwi rocznie przez co najmniej dwa lata .
- Pacjenci muszą być odstawieni od leczenia hydroksymocznikiem (HU) lub erytropoetyną (EPO) przez co najmniej trzy miesiące przed włączeniem do badania
- Badani muszą mieć wynik w skali Karnofsky'ego > lub = do 70 w momencie przystąpienia do badania.
- Badani muszą mieć normalne EKG i normalne prześwietlenie klatki piersiowej
- Każdy pacjent musi wyrazić chęć udziału w badaniu i musi podpisać formularz świadomej zgody.
- Pacjenci muszą mieć splenektomię lub nie mogą mieć wyczuwalnej śledziony
- Negatywny test ciążowy, jeśli kobieta
Kryteria wyłączenia:
- Aktywne infekcje, w tym wirusowe zapalenie wątroby typu B i C, HTLV 1 i 2, wirus Zachodniego Nilu i HIV 1
- Pacjentka w ciąży lub karmiąca piersią
- Pacjenci z niekontrolowanymi napadami padaczkowymi
- Alergia na GCSF lub bakteryjne produkty E. coli
- Historia anemii sierpowatokrwinkowej lub cechy sierpowatej
- Historia zakrzepicy lub znana trombofilia
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: 1
GCSF (ludzki rekombinowany czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów) Neupogen (Amgen), filgrastym, zakładanie żyły centralnej, pobieranie komórek macierzystych (leukafereza)
|
Codzienne wstrzyknięcia pod skórę GCSF. Odbywa się to przez 5 do 6 dni. W dniach 1, 3,5 oraz w razie potrzeby w dniu 6. Aby pobrać komórki macierzyste, potrzebujemy dobrego dostępu do tej krwi. Jeśli pacjent ma dobre żyły, robimy to, umieszczając kroplówkę na każdym ramieniu. Pobranie komórek macierzystych krwi obwodowej jest zwykle zabiegiem ambulatoryjnym i trwa około 3 do 4 godzin. Będziesz miał badanie krwi i badanie fizykalne pierwszego, trzeciego i piątego dnia, kiedy będziesz otrzymywać GCSF. Zostaną one wykonane ponownie 24 godziny po pobraniu komórek macierzystych. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników bez poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 14 dni
|
Wprowadzona wartość reprezentuje liczbę uczestników bez poważnych zdarzeń niepożądanych.
Mobilizacja G-CSF zostanie uznana za bezpieczną, jeśli SAE wystąpi u nie więcej niż 1 na 5 pacjentów
|
Do 14 dni
|
Współpracownicy i badacze
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 08-030
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .