Bewertung der Durchführbarkeit und Sicherheit der Granulozyten-Kolonie-stimulierenden Faktor (GCSF)-Mobilisierung von CD34+ hämatopoetischen Vorläuferzellen bei Patienten mit Betathalassämie Major

Betathalassemia major ist eine Erkrankung des Blutes und des Knochenmarks. Sie wurden damit geboren und es hat Sie unfähig gemacht, normales Hämoglobin und rote Blutkörperchen zu bilden. Sie haben Ihr ganzes Leben lang Transfusionen mit roten Blutkörperchen erhalten. Diese Transfusionen heilen Ihre Krankheit nicht. Das Problem bei Transfusionen ist, dass sie viel Eisen enthalten. Mit der Zeit sammelt sich Eisen in Ihrem Körper an und wird schließlich einige Ihrer Organe schädigen. Aufgrund dieser Eisenanhäufung nehmen Sie Medikamente ein, die Ihrem Körper helfen, das zusätzliche Eisen loszuwerden.

Heute ist die einzige andere Behandlung eine Knochenmark- oder Stammzelltransplantation. Dies ist nur möglich, wenn ein passender Spender verfügbar ist. Dies ist meistens ein Bruder, eine Schwester oder ein Elternteil. Eine Knochenmarktransplantation kann Betathalassämie major heilen. Wenn Sie eine Transplantation haben und diese erfolgreich ist, werden Sie die Krankheit nicht mehr haben. Ohne ein passendes Geschwister oder Elternteil besteht die Standardbehandlung darin, weiterhin Transfusionen zu erhalten.

In naher Zukunft werden wir eine neue Behandlung zur Herstellung von normalem Hämoglobin und normalen roten Blutkörperchen testen. Wir haben das gesunde Hämoglobin-Gen in einem Reagenzglas nachgebaut. Wir können es verwenden und in die Zellen zurückbringen. Dies nennt man Gentherapie. Wir konnten dieses Gen in die Stammzellen von Mäusen mit Thalassämie einbringen. Diese Mäuse wurden geheilt. Wir planen nun, dieses Gen zu nehmen und es in Stammzellen von Menschen einzubringen, die an Beta-Thalassämie major leiden. Wir werden diese Stammzellen dann wieder in das Blut dieser Person injizieren.

Im Allgemeinen können wir aus dem Blut eines Menschen mehr Stammzellen gewinnen als aus dem Knochenmark. Dazu müssen wir dieser Person einen Blutwachstumsfaktor geben. Der Wachstumsfaktor regt das Knochenmark an, mehr Stammzellen zu bilden. Dieser Wachstumsfaktor wird Granulozyten-Kolonie-stimulierender Faktor (GCSF) oder Filgrastim genannt.

Der Zweck dieser Studie ist es herauszufinden, ob das Medikament GCSF irgendwelche Nebenwirkungen auf Sie hat und ob Sie als Reaktion darauf mehr Stammzellen bilden werden. Diese Studie ist keine Gentherapiestudie. Diese Studie wird Ihrer Thalassämie nicht helfen.