Beoordeel de haalbaarheid en veiligheid van de mobilisatie van granulocytkoloniestimulerende factor (GCSF) van CD34+ hematopoëtische voorlopercellen bij patiënten met grote betathalassemie
Een pilotproef om de haalbaarheid en veiligheid te beoordelen van GCSF-mobilisatie van CD34+ hematopoëtische voorlopercellen bij patiënten met bètathalassemie major
Betathalassemie major is een ziekte van het bloed en het beenmerg. Je bent ermee geboren en het heeft ervoor gezorgd dat je geen normale hemoglobine en rode bloedcellen kunt aanmaken. U krijgt al uw hele leven rode bloedceltransfusies. Deze transfusies genezen uw ziekte niet. Het probleem met transfusies is dat ze veel ijzer bevatten. Na verloop van tijd bouwt ijzer zich op in uw lichaam en zal uiteindelijk een aantal van uw organen beschadigen. Vanwege deze opeenhoping van ijzer, gebruikt u medicijnen die uw lichaam helpen om het extra ijzer kwijt te raken.
Tegenwoordig is de enige andere behandeling beenmerg- of stamceltransplantatie. Dit kan alleen als er een geschikte donor beschikbaar is. Dit is meestal een broer, zus of ouder. Beenmergtransplantatie kan betathalassemie major genezen. Als u een transplantatie heeft ondergaan en deze slaagt, heeft u de ziekte niet meer. Zonder een gematchte broer of zus of ouder is de standaardbehandeling om transfusies te blijven krijgen.
Binnenkort testen we een nieuwe behandeling voor het maken van normaal hemoglobine en normale rode bloedcellen. We hebben het gezonde hemoglobine-gen nagemaakt in een reageerbuis. We kunnen het gebruiken en terug in cellen stoppen. Dit wordt gentherapie genoemd. We hebben dit gen kunnen inbrengen in de stamcellen van muizen met thalassemie. Deze muizen waren genezen. We zijn nu van plan om dat gen te nemen en het in stamcellen te stoppen van mensen met betathalassemie major. Die stamcellen injecteren we dan weer in het bloed van die persoon.
Over het algemeen kunnen we meer stamcellen uit het bloed van een persoon halen dan uit het beenmerg. Om dit te doen, moeten we die persoon een bloedgroeifactor geven. De groeifactor stimuleert het beenmerg om meer stamcellen aan te maken. Die groeifactor wordt granulocytkoloniestimulerende factor (GCSF) of Filgrastim genoemd.
Het doel van deze proef is om erachter te komen of het medicijn GCSF bijwerkingen op u heeft en of u als reactie hierop meer stamcellen zult aanmaken. Deze proef is geen gentherapieproef. Deze proef zal je thalassemie niet helpen.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Onderwerpen moeten 18 jaar of ouder zijn
- Onderwerpen kunnen van geslacht of etnische achtergrond zijn
- Proefpersonen moeten een bevestigde diagnose van ßthalassemie major hebben en zijn ingeschreven in een hypertransfusieprogramma met een bevestigde jaarlijkse transfusie van ≥ of = tot 100 ml/kg/jaar EN ≥ of = tot 8 bloedtransfusies per jaar gedurende minimaal twee jaar .
- Patiënten moeten gedurende ten minste drie maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek geen behandeling met hydroxyurea (HU) of erytropoëtine (EPO) ondergaan
- Proefpersonen moeten een prestatiescore hebben van Karnofsky > of = tot 70 van het tijdstip van deelname aan het onderzoek.
- Proefpersonen moeten een normaal ECG en een normale thoraxfoto hebben
- Elke patiënt moet bereid zijn om als proefpersoon deel te nemen en moet een formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekenen.
- Onderwerpen moeten splenectomie hebben of geen voelbare milt hebben
- Negatieve zwangerschapstest, indien vrouwelijk
Uitsluitingscriteria:
- Actieve infecties, waaronder Hepatitis B en C, HTLV 1 en 2, West Nile Virus en HIV 1
- Vrouwelijke patiënt zwanger of borstvoeding
- Patiënten met ongecontroleerde convulsies
- Allergie voor GCSF of bacteriële E. coli-producten
- Geschiedenis van sikkelcelziekte of sikkeltrek
- Voorgeschiedenis van trombose of bekende trombofilie
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: 1
GCSF (menselijke recombinante granulocytkoloniestimulerende factor) Neupogen (Amgen), Filgrastim, plaatsing van centrale veneuze lijnen, stamcelverzameling (leukaferese)
|
Dagelijkse injecties onder de huid van een GCSF. Dit wordt gedurende 5 tot 6 dagen gedaan. Op dag 1, 3,5 en indien nodig op dag 6. Om stamcellen te verzamelen, hebben we een goede toegang tot dit bloed nodig. Als de patiënt goede aderen heeft, doen we dit door een infuus op elk van hun armen te plaatsen. De verzameling van perifere bloedstamcellen is meestal een poliklinische procedure en duurt ongeveer 3 tot 4 uur. U krijgt bloedonderzoek en een lichamelijk onderzoek op dag één, drie en vijf terwijl u GCSF krijgt. Deze worden 24 uur nadat uw stamcellen zijn verzameld opnieuw gedaan. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers zonder ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 14 dagen
|
De ingevoerde waarde vertegenwoordigt het aantal deelnemers zonder ernstige ongewenste voorvallen.
G-CSF-mobilisatie wordt als veilig beschouwd als er niet meer dan 1 op de 5 patiënten met SAE's is
|
Tot 14 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Publicaties en nuttige links
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
Studie voltooiing (WERKELIJK)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (SCHATTING)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (SCHATTING)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 08-030
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .