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Valutare la fattibilità e la sicurezza della mobilizzazione del fattore stimolante le colonie di granulociti (GCSF) delle cellule progenitrici ematopoietiche CD34+ in pazienti con betatalassemia major

4 ottobre 2016 aggiornato da: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Uno studio pilota per valutare la fattibilità e la sicurezza della mobilizzazione GCSF delle cellule progenitrici ematopoietiche CD34+ in pazienti con betatalassemia major

La betatalassemia major è una malattia del sangue e del midollo osseo. Sei nato con esso e ti ha reso incapace di produrre emoglobina e globuli rossi normali. Hai ricevuto trasfusioni di globuli rossi per tutta la vita. Queste trasfusioni non curano la tua malattia. Il problema con le trasfusioni è che contengono molto ferro. Con il tempo il ferro si accumula nel tuo corpo e alla fine danneggerà alcuni dei tuoi organi. A causa di questo accumulo di ferro, stai prendendo medicine che aiutano il tuo corpo a liberarsi del ferro in eccesso.

Oggi, l'unico altro trattamento è il trapianto di midollo osseo o di cellule staminali. Può essere fatto solo quando è disponibile un donatore compatibile. Questo è molto spesso un fratello, una sorella o un genitore. Il trapianto di midollo osseo può curare la betatalassemia major. Se hai un trapianto e ha successo, non avrai più la malattia. Senza un fratello o un genitore compatibile, il trattamento standard è continuare a ricevere trasfusioni.

Nel prossimo futuro testeremo un nuovo trattamento per produrre emoglobina normale e globuli rossi normali. Abbiamo ricreato il gene dell'emoglobina sana in una provetta. Siamo in grado di usarlo e rimetterlo nelle celle. Questa si chiama terapia genica. Siamo stati in grado di inserire questo gene nelle cellule staminali di topi con talassemia. Questi topi sono stati curati. Ora intendiamo prendere quel gene e inserirlo nelle cellule staminali di persone affette da betatalassemia major. Quindi reinietteremo quelle cellule staminali nel sangue di quella persona.

In generale, possiamo ottenere più cellule staminali dal sangue di una persona che dal midollo osseo. Per fare ciò, dobbiamo dare a quella persona un fattore di crescita del sangue. Il fattore di crescita stimola il midollo osseo a produrre più cellule staminali. Quel fattore di crescita è chiamato fattore stimolante le colonie di granulociti (GCSF) o Filgrastim.

Lo scopo di questo studio è scoprire se il farmaco GCSF ha effetti collaterali su di te e se produrrai più cellule staminali in risposta ad esso. Questo studio non è uno studio di terapia genica. Questo studio non aiuterà la tua talassemia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I soggetti devono avere almeno 18 anni
  • I soggetti possono essere di entrambi i sessi o di qualsiasi origine etnica
  • I soggetti devono avere una diagnosi confermata di ßtalassemia major ed essere stati arruolati in un programma di ipertrasfusione con una trasfusione annuale confermata da ≥ o = a 100 ml/kg/anno E da ≥ o = a 8 trasfusioni di sangue all'anno per un minimo di due anni .
  • I pazienti devono essere fuori dal trattamento con idrossiurea (HU) o eritropoietina (EPO) per almeno tre mesi prima dell'ingresso nello studio
  • I soggetti devono avere un punteggio delle prestazioni di Karnofsky> o = a 70 del tempo di ingresso nello studio.
  • I soggetti devono avere un normale ECG e una normale radiografia del torace
  • Ogni paziente deve essere disposto a partecipare come soggetto di ricerca e deve firmare un modulo di consenso informato.
  • I soggetti devono essere splenectomizzati o non avere milza palpabile
  • Test di gravidanza negativo, se femmina

Criteri di esclusione:

  • Infezioni attive tra cui epatite B e C, HTLV 1 e 2, virus del Nilo occidentale e HIV 1
  • Paziente donna incinta o che allatta
  • Pazienti con disturbi convulsivi incontrollati
  • Allergia al GCSF o ai prodotti batterici di E. coli
  • Storia di anemia falciforme o tratto falciforme
  • Storia di trombosi o trombofilia nota

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: 1
GCSF (fattore stimolante le colonie di granulociti ricombinanti umani) Neupogen (Amgen), Filgrastim, posizionamento della linea venosa centrale, raccolta di cellule staminali (leucaferesi)
Genetico: GCSF, posizionamento della linea venosa centrale, raccolta di cellule staminali (leucaferesi)

Iniezioni giornaliere sotto la pelle di un GCSF. Questo viene fatto per 5-6 giorni. Nei giorni 1, 3,5 e se necessario il giorno 6. Per raccogliere cellule staminali, abbiamo bisogno di un buon accesso a questo sangue. Se il paziente ha buone vene, lo facciamo mettendo una flebo su ciascuna delle sue braccia. La raccolta delle cellule staminali del sangue periferico è solitamente una procedura ambulatoriale e richiede circa 3-4 ore. Avrai analisi del sangue e un esame fisico nei giorni uno, tre e cinque mentre stai ricevendo GCSF.

Questi verranno eseguiti nuovamente 24 ore dopo la raccolta delle cellule staminali.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti senza eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino a 14 giorni
Il valore inserito rappresenta il numero di partecipanti con l'assenza di eventi avversi gravi. La mobilizzazione del G-CSF sarà considerata sicura se non ci sono più di 1 paziente su 5 con eventi avversi gravi
Fino a 14 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2008

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 febbraio 2011

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 febbraio 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 aprile 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 aprile 2008

Primo Inserito (STIMA)

15 aprile 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

25 novembre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 ottobre 2016

Ultimo verificato

1 ottobre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 08-030

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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