Оценить осуществимость и безопасность мобилизации гранулоцитарным колониестимулирующим фактором (GCSF) гемопоэтических клеток-предшественников CD34+ у пациентов с большой бетаталассемией
Пилотное исследование для оценки возможности и безопасности мобилизации GCSF гемопоэтических клеток-предшественников CD34+ у пациентов с большой бетаталассемией
Большая бетаталассемия — заболевание крови и костного мозга. Вы родились с ним, и это сделало вас неспособным производить нормальный гемоглобин и эритроциты. Вам всю жизнь делали переливания эритроцитарной массы. Эти переливания не лечат вашу болезнь. Проблема переливаний в том, что они содержат много железа. Со временем железо накапливается в вашем теле и, в конце концов, повредит некоторые из ваших органов. Из-за этого накопления железа вы принимаете лекарства, которые помогают вашему организму избавиться от лишнего железа.
Сегодня единственным другим методом лечения является пересадка костного мозга или стволовых клеток. Это возможно только при наличии подходящего донора. Чаще всего это брат, сестра или родитель. Трансплантация костного мозга может вылечить большую бетаталассемию. Если вам сделали трансплантацию и она прошла успешно, у вас больше не будет этой болезни. В отсутствие подходящих братьев, сестер или родителей стандартным лечением является продолжение переливания крови.
В ближайшем будущем мы будем тестировать новый препарат для нормализации гемоглобина и нормальных эритроцитов. Мы воссоздали здоровый ген гемоглобина в пробирке. Мы можем использовать его и поместить обратно в клетки. Это называется генная терапия. Нам удалось поместить этот ген в стволовые клетки мышей, больных талассемией. Эти мыши были вылечены. Теперь мы планируем взять этот ген и поместить его в стволовые клетки людей с большой бетаталассемией. Затем мы введем эти стволовые клетки обратно в кровь этого человека.
В целом из крови человека мы можем получить больше стволовых клеток, чем из костного мозга. Для этого мы должны дать этому человеку фактор роста крови. Фактор роста стимулирует костный мозг производить больше стволовых клеток. Этот фактор роста называется гранулоцитарным колониестимулирующим фактором (GCSF) или филграстимом.
Цель этого испытания — выяснить, оказывает ли препарат GCSF какие-либо побочные эффекты на вас, и будете ли вы производить больше стволовых клеток в ответ на него. Это испытание не является испытанием генной терапии. Это испытание не поможет вашей талассемии.
Обзор исследования
Статус
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Субъекты должны быть старше 18 лет
- Субъекты могут быть любого пола или любого этнического происхождения
- Субъекты должны иметь подтвержденный диагноз большой β-талассемии и быть включены в программу гипертрансфузии с подтвержденным ежегодным переливанием ≥ или = до 100 мл/кг/год И ≥ или = до 8 переливаний крови в год в течение как минимум двух лет. .
- Пациенты должны отказаться от лечения гидроксимочевиной (HU) или эритропоэтином (EPO) в течение как минимум трех месяцев до включения в исследование.
- Субъекты должны иметь оценку эффективности Карновского > или = 70 на момент включения в исследование.
- Субъекты должны иметь нормальную ЭКГ и нормальный рентген грудной клетки.
- Каждый пациент должен быть готов участвовать в качестве субъекта исследования и должен подписать форму информированного согласия.
- Субъекты должны быть подвергнуты спленэктомии или у них не должна пальпироваться селезенка.
- Отрицательный тест на беременность, если женщина
Критерий исключения:
- Активные инфекции, включая гепатит B и C, HTLV 1 и 2, вирус Западного Нила и ВИЧ 1
- Пациентка беременна или кормит грудью
- Пациенты с неконтролируемыми приступами
- Аллергия на GCSF или бактериальные продукты E. coli
- Серповидно-клеточная анемия или серповидный признак в анамнезе
- История тромбоза или известной тромбофилии
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: Нет данных
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: 1
GCSF (человеческий рекомбинантный гранулоцитарный колониестимулирующий фактор) Нейпоген (Амген), Филграстим, Центральная венозная катетеризация, Сбор стволовых клеток (лейкаферез)
|
Ежедневные инъекции под кожу GCSF. Это делается в течение 5-6 дней. В дни 1, 3, 5 и при необходимости в день 6. Для сбора стволовых клеток нам нужен хороший доступ к этой крови. Если у пациента хорошие вены, мы делаем это, помещая капельницу на каждую руку. Сбор стволовых клеток периферической крови обычно является амбулаторной процедурой и занимает от 3 до 4 часов. У вас будет анализ крови и медицинский осмотр в первый, третий и пятый дни, пока вы получаете GCSF. Это будет сделано снова через 24 часа после сбора ваших стволовых клеток. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников без серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: До 14 дней
|
Введенное значение представляет собой количество участников без серьезных нежелательных явлений.
Мобилизация Г-КСФ будет считаться безопасной, если имеется не более 1 из 5 пациентов с СНЯ.
|
До 14 дней
|
Соавторы и исследователи
Публикации и полезные ссылки
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 08-030
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Большая бета-талассемия
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ЗавершенныйVariola Major (оспа)Соединенные Штаты
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ЗавершенныйVariola Major (оспа)Соединенные Штаты