베타탈라세미아 메이저 환자에서 CD34+ 조혈 전구 세포의 과립구 콜로니 자극 인자(GCSF) 동원의 타당성 및 안전성 평가

Betathalassemia major는 혈액과 골수의 질병입니다. 당신은 그것을 가지고 태어났고 정상적인 헤모글로빈과 적혈구를 만들 수 없게 만들었습니다. 당신은 평생 적혈구 수혈을 받아왔습니다. 이러한 수혈은 질병을 치료하지 않습니다. 수혈의 문제는 철분이 많이 함유되어 있다는 것입니다. 시간이 지남에 따라 철분이 체내에 축적되어 결국 일부 장기를 손상시킬 것입니다. 이러한 철분 축적으로 인해 몸에서 여분의 철분을 제거하는 데 도움이 되는 약을 복용하고 있습니다.

오늘날 유일한 다른 치료법은 골수 또는 줄기 세포 이식입니다. 일치하는 기증자가 있는 경우에만 가능합니다. 이것은 대부분 형제, 자매 또는 부모입니다. 골수 이식으로 베타탈라세미아 메이저를 치료할 수 있습니다. 이식을 받고 성공적이라면 더 이상 질병에 걸리지 않을 것입니다. 일치하는 형제자매나 부모가 없으면 표준 치료는 계속 수혈을 받는 것입니다.

가까운 장래에 정상적인 헤모글로빈과 정상적인 적혈구를 만드는 새로운 치료법을 테스트할 것입니다. 우리는 테스트 튜브에서 건강한 헤모글로빈 유전자를 재현했습니다. 우리는 그것을 사용할 수 있고 세포에 다시 넣을 수 있습니다. 이것을 유전자 치료라고 합니다. 우리는 이 유전자를 지중해빈혈에 걸린 쥐의 줄기세포에 주입할 수 있었습니다. 이 마우스는 치료되었습니다. 우리는 이제 그 유전자를 가져와서 베타지중해혈증이 있는 사람들의 줄기 세포에 넣을 계획입니다. 그런 다음 그 줄기 세포를 그 사람의 혈액에 다시 주입합니다.

일반적으로 골수보다 사람의 혈액에서 더 많은 줄기세포를 얻을 수 있습니다. 그러기 위해서는 그 사람에게 혈액 성장 인자를 주어야 합니다. 성장 인자는 골수를 자극하여 더 많은 줄기 세포를 만듭니다. 그 성장 인자를 과립구 콜로니 자극 인자(GCSF) 또는 Filgrastim이라고 합니다.

이 시험의 목적은 GCSF라는 약이 당신에게 부작용이 있는지, 그리고 그것에 반응하여 더 많은 줄기세포를 만들 수 있는지 알아내는 것입니다. 이 시험은 유전자 치료 시험이 아닙니다. 이 시도는 지중해 빈혈에 도움이 되지 않습니다.