Arvioi granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän (GCSF) CD34+-hematopoieettisten esisolujen mobilisoinnin toteutettavuus ja turvallisuus potilailla, joilla on betatalassemia major

Betatalassemia major on veren ja luuytimen sairaus. Synnytit sen kanssa, ja sen vuoksi et pysty muodostamaan normaalia hemoglobiinia ja punasoluja. Olet saanut punasolusiirtoja koko elämäsi. Nämä verensiirrot eivät paranna sairauttasi. Verensiirtojen ongelmana on, että ne sisältävät paljon rautaa. Ajan myötä rauta kerääntyy kehoosi ja vahingoittaa lopulta joitain elimiäsi. Tämän raudan kertymisen vuoksi käytät lääkettä, joka auttaa kehoasi pääsemään eroon ylimääräisestä raudasta.

Nykyään ainoa hoitomuoto on luuydin- tai kantasolusiirto. Se voidaan tehdä vain, kun sopiva luovuttaja on saatavilla. Tämä on useimmiten veli, sisko tai vanhempi. Luuytimensiirto voi parantaa betathalassemia majoria. Jos sinulla on elinsiirto ja se onnistuu, sinulla ei ole enää sairautta. Ilman vastaavaa sisarusta tai vanhempaa tavallinen hoito on verensiirtojen jatkaminen.

Lähitulevaisuudessa testaamme uutta hoitoa normaalin hemoglobiinin ja normaaleiden punasolujen tuottamiseksi. Olemme luoneet terveen hemoglobiinigeenin uudelleen koeputkessa. Pystymme käyttämään sitä ja laittamaan sen takaisin soluihin. Tätä kutsutaan geeniterapiaksi. Olemme voineet laittaa tämän geenin talassemiaa sairastavien hiirten kantasoluihin. Nämä hiiret paranivat. Aiomme nyt ottaa tämän geenin ja laittaa sen kantasoluihin ihmisiltä, ​​joilla on betathalassemia major. Sitten ruiskutamme ne kantasolut takaisin kyseisen henkilön vereen.

Yleensä voimme saada enemmän kantasoluja ihmisen verestä kuin luuytimestä. Jotta voimme tehdä niin, meidän on annettava tälle henkilölle veren kasvutekijä. Kasvutekijä stimuloi luuydintä tuottamaan lisää kantasoluja. Tätä kasvutekijää kutsutaan granulosyyttikolonia stimuloivaksi tekijäksi (GCSF) tai filgrastiimiksi.

Tämän kokeen tarkoituksena on selvittää, onko lääkkeellä GCSF sivuvaikutuksia sinuun ja valmistatko lisää kantasoluja vastauksena siihen. Tämä tutkimus ei ole geeniterapiatutkimus. Tämä koe ei auta talassemiaasi.