骨髄異形成症候群（MDS）の参加者におけるデシタビンの有効性と安全性の研究
2013年8月26日 更新者：Johnson & Johnson Taiwan Ltd
台湾の骨髄異形成症候群（MDS）患者における5-AZA-2'-デオキシシチジン（デシタビン）単剤の第II相多施設研究
この研究の目的は、骨髄異形成症候群（MDS - 血液細胞の産生の減少に関連する疾患、血液細胞は産生されるが正常に成熟しない）の以前に治療されたおよび治療されていない台湾の参加者におけるデシタビンの反応率を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、非盲検（参加者と研究者が参加者が受けている治療法を「非盲検」で伝える医学研究研究）、多施設（複数の病院または医学部チームが医学研究研究に取り組む場合）です。 、デシタビンの単群研究。
研究は5つのフェーズで構成されます：治療前フェーズ（初回投与の30日前）、治療フェーズ（8サイクルで構成され、各サイクルは28日）、治療終了フェーズ（30〜42日後から構成）サイクル 8 の最後の投与時、または中止時)、延長期 (4 週間の 1 サイクル)、および研究後期または追跡期 (1 年まで 2 か月ごと、追跡不能または死亡)。
完全な寛解を達成した参加者 (医学的問題が改善するか、少なくともしばらくの間はなくなる場合) は、完全奏効 (CR) の最初の記録の後、少なくとも 2 サイクル以上治療され、その後治療を中止することができます。
1 平方メートルあたり 20 ミリグラム (mg/m^2) の用量のデシタビンは、1 時間の注入、1 時間、1 日 1 回、28 日サイクルの連続 5 日間、最大 8 サイクルにわたって静脈内投与されるか、または疾患が進行するまで継続されます。許容できない毒性。
主な目的は、最良の反応率 (完全反応と部分反応) を評価することです。
参加者の安全は、研究全体を通して監視されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
37
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Changhua、台湾
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Kaohsiung、台湾
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Taichung、台湾
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Tainan、台湾
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Taipei、台湾
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Tau-Yuan County 333、台湾
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -文書化された病理学的（骨髄、研究での最初の投与前30日以内）の参加者 骨髄異形成症候群（MDS）または慢性骨髄単球性白血病（CMML）の証拠 世界保健機関の分類による
- -国際予後スコアリングシステム（IPSS）スコアが0.5以上の参加者（IPSSが適用される参加者のみ）
- -東部腫瘍学協同グループ（ECOG）のパフォーマンスステータスが0〜2の参加者
- -適切な肝（肝臓）および腎（腎臓）の参加者 デシタビンによる治療を開始してから21日以内に、治療前の検査基準によって測定された機能
- -参加者は、以前の治療の毒性効果から回復し、最低4週間（参加者がニトロソウレアで治療された場合は6週間）化学療法を受けていない必要があります 治験薬の最初の投与まで
除外基準:
- -急性骨髄性白血病（AML）と診断された参加者（30％を超える骨髄芽球）
- MDS (骨髄芽球の 20 ～ 30%) に続いて、多系統異形成 (異常な発生または細胞増殖) を伴う AML の参加者を登録できます。 これらの後者の参加者については、本格的なAMLへの急速な進行を伴う参加者を除外するために、1か月の観察期間が必要です
- -アザシタジンまたはデシタビンまたは造血幹細胞移植による以前の治療を受けた参加者 研究登録の1年以内
- -悪性腫瘍の過去の病歴があり、過去3年以内に悪性腫瘍の前にこれに対する治療を受けた参加者、表在性膀胱癌、皮膚の基底細胞または扁平上皮癌、子宮頸部上皮内腫瘍（CIN）または前立腺上皮内腫瘍（PIN）を除く
- B型肝炎（表面抗原陽性）または活動性のC型肝炎感染が判明している参加者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：デシタビン
デシタビン 20 ミリグラム/平方メートル (mg/m^2) を 1 時間かけて 1 日 1 回、5 日間連続して静脈内 (静脈内) 注入 (針を介して静脈内に送達される液体または薬) 投与します。 28 日サイクルから 8 サイクルまで、または疾患の進行または許容できない毒性が生じるまで継続します。
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デシタビン 20 mg/m^2 を 1 時間かけて 1 日 1 回、28 日間サイクルの連続 5 日間、最大 8 サイクルまで静脈内注入するか、疾患の進行または許容できない毒性が生じるまで継続します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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反応のある参加者の割合
時間枠：サイクル 2、4、6、8 の 1 日目。 28日間の各サイクルと治療の終了（サイクル8または早期離脱の30〜42日後）
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反応のある参加者の割合: 国際ワーキング グループ (IWG) 2006 基準による完全反応 (CR) または部分反応 (PR) が評価されました。
骨髄の CR は、すべての細胞株が正常に成熟した 5% 以下の骨髄芽球と定義され、末梢血ヘモグロビン >=11 グラム (g)/デシリットル (dl)、血小板 >=100*10^9 で持続的な異形成が認められたリットル (l)、好中球 >=1.0*10^9 l、芽球 0%。
部分奏効は、骨髄芽球が治療前よりも 50% 以上減少したが、それでも 5% 以上減少した場合を除いて、治療前に異常がある場合のすべての CR 基準として定義されます。
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サイクル 2、4、6、8 の 1 日目。 28日間の各サイクルと治療の終了（サイクル8または早期離脱の30〜42日後）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血液学的治療に反応した参加者の割合
時間枠：サイクル 1、2、3、4、5、6、7、および 8 の 1 日目、各サイクルは 28 日間で、治療の終了 (サイクル 8 または早期中止の 30 ～ 42 日後)
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血液学的治療反応は、IWG 2006 基準に従って評価されました。
これは、赤血球（HI-E）、血小板（HI-P）、および好中球（HI-N）系統で測定されます。
HI-E応答(治療前<11グラム/デシリットル[g/dl]):>=1.5 g/dlのヘモグロビン増加および4回のRBC輸血/8週間によるRBC輸血の関連減少。
HI-P 応答 (治療前<100*109/l):>20*10^9/l から開始し、<20*10^9/l から増加する参加者の >=30*10^9/l の絶対増加l から >20*10^9/l で、少なくとも 100% まで。
HI-N 応答 (治療前<1.0*10^9/l):
少なくとも 100% の増加と絶対増加 >0.5*10^9/l。
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サイクル 1、2、3、4、5、6、7、および 8 の 1 日目、各サイクルは 28 日間で、治療の終了 (サイクル 8 または早期中止の 30 ～ 42 日後)
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細胞遺伝学的反応を示した参加者の割合
時間枠：サイクル 2、4、6、8 の 1 日目。 28日間の各サイクルと治療の終了（サイクル8または早期離脱の30〜42日後）
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細胞遺伝学的応答は、新しい染色体異常の出現を伴わない染色体異常の消失として完全応答を定義し、染色体異常の少なくとも 50% 減少として部分応答を定義する IWG 2006 基準に従って評価されました。
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サイクル 2、4、6、8 の 1 日目。 28日間の各サイクルと治療の終了（サイクル8または早期離脱の30〜42日後）
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急性骨髄性白血病（AML）の進行または死亡までの時間
時間枠：疾患の進行または死亡のいずれか早い方まで、または最長736日までの治療開始
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AML までの時間は、骨髄中の芽球の 30% 以上と定義されます。または、死亡までの時間は、治療開始日から AML への疾患進行まで、または死亡までのいずれか早い方まで計算されます。
まだ生きていてAMLに進行しなかった参加者は、最後の訪問の時点で検閲されました。
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疾患の進行または死亡のいずれか早い方まで、または最長736日までの治療開始
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全生存
時間枠：疾患の進行または死亡のいずれか早い方まで、または最長736日までの治療開始
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全生存期間は、治療開始日から死亡までの時間として定義されました (原因は何でも)。
Kaplan-Meier の推定値から計算されました。
まだ生きている参加者は、最後の訪問または接触の時点で検閲されました。
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疾患の進行または死亡のいずれか早い方まで、または最長736日までの治療開始
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輸血依存症の参加者の割合
時間枠：最初の投与の 8 週間前から疾患の進行または死亡 (いずれか早い方) まで、または 736 日まで
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参加者ごとに、赤血球と血小板の両方の輸血要件が記録されました。
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最初の投与の 8 週間前から疾患の進行または死亡 (いずれか早い方) まで、または 736 日まで
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輸血非依存の参加者の割合
時間枠：初回投与の8週間前および治療の736日
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輸血に依存しない参加者は、最初の投与前の8週間から病気の進行または死亡まで、または736日まで輸血を必要としたすべての参加者から計算されました。
輸血非依存は、少なくとも 8 週間輸血の必要がないことと定義されました。
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初回投与の8週間前および治療の736日
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入院期間
時間枠：サイクル 1 からサイクル 8 まで、各サイクルは 28 日間です。
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入院期間は、入院日から退院日を差し引いたすべての入院日数の合計を使用して、各参加者について計算されました。
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サイクル 1 からサイクル 8 まで、各サイクルは 28 日間です。
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入院に至った件数
時間枠：病勢進行または死亡まで、またはサイクル 8 までの治療開始、28 日間の各サイクル
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感染症、輸血、急性胆嚢炎、アレルギー性輸血反応、右胸水を伴う呼吸困難、発熱性好中球減少症、発熱、デシタビン、骨髄異形成症候群（MDS）による血尿、爪周囲炎、肺炎、心不全、周縁期などの入院の事象（理由）肛門膿瘍（PAA）、汎血球減少症、変動性好中球減少症熱、右背足蜂窩織炎、差し迫った呼吸（呼吸）不全を伴う右下（Rt.Lw）肺肺炎、重篤な有害事象（SAE）+デシタビンによる入院の予定、敗血症性ショックおよびない利用可能であることが報告されました。
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病勢進行または死亡まで、またはサイクル 8 までの治療開始、28 日間の各サイクル
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生活の質の評価
時間枠：サイクル 1 とサイクル 8 の 1 日目 (28 日の各サイクル)
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生活の質は、欧州がん研究治療機構 (EORTC) によって設計されたアンケート QLQ C-30 によって評価されました。
EORTC QLQ-C30 は、がん参加者の全体的な生活の質を評価するための 30 項目のアンケートです。
ほとんどの質問は 4 段階評価 (1 = まったくないから 4 = 非常に多い) を使用し、2 つの質問: 全体的な健康に関する Q29 と全体的な生活の質に関する Q30 では、1 = 非常に悪いから 7 = までの 7 段階評価を使用します。素晴らしい。
スコアが高いほど、生活の質が高いことを示します。
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サイクル 1 とサイクル 8 の 1 日目 (28 日の各サイクル)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2008年8月1日
一次修了 (実際)
2010年9月1日
研究の完了 (実際)
2012年8月1日
試験登録日
最初に提出
2008年8月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年8月29日
最初の投稿 (見積もり)
2008年9月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2013年9月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2013年8月26日
最終確認日
2013年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。