En studie av effekt og sikkerhet av decitabin hos deltakere med myelodysplastisk syndrom (MDS)
26. august 2013 oppdatert av: Johnson & Johnson Taiwan Ltd
En fase II multisenterstudie av 5-AZA-2'-deoksycytidin (Decitabin) enkeltmiddel hos taiwanske pasienter med myelodysplastisk syndrom (MDS)
Hensikten med denne studien er å evaluere responsraten til decitabin hos tidligere behandlede og ubehandlede taiwanske deltakere med myelodysplastisk syndrom (MDS - en sykdom assosiert med redusert produksjon av blodceller, blodceller produseres, men modnes ikke normalt).
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er en åpen etikett (en medisinsk forskningsstudie der deltakere og forskere blir fortalt hvilke behandlinger deltakerne mottar, "ublindet"), multisenter (når mer enn 1 sykehus eller medisinsk skoleteam jobber med en medisinsk forskningsstudie) , enarmsstudie av decitabin.
Studien vil bestå av 5 faser: Forbehandlingsfase (før 30 dager med første dose), Behandlingsfase (består av 8 sykluser, hver syklus på 28 dager), Sluttbehandlingsfase (består av 30-42 dager etter siste dose av syklus 8, eller ved seponering), forlengelsesfase (1 syklus på 4 uker) og poststudiefase eller oppfølgingsfase (hver 2. måned inntil 1 år, tapt på grunn av oppfølging eller død).
Deltakere som oppnår fullstendig remisjon (når et medisinsk problem blir bedre eller forsvinner i det minste for en stund) vil bli behandlet i minst 2 sykluser til etter første dokumentasjon av fullstendig respons (CR), hvoretter behandlingen kan seponeres.
Decitabin i en dose på 20 milligram per kvadratmeter (mg per m^2) vil bli administrert intravenøst over 1 times infusjon, 1 time, én gang daglig i 5 påfølgende dager av en 28 dagers syklus opp til 8 sykluser eller fortsettes til sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.
Hovedmålet er å evaluere den beste svarprosenten (fullstendig og delvis respons).
Deltakernes sikkerhet vil bli overvåket gjennom hele studien.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
37
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Changhua, Taiwan
-
Kaohsiung, Taiwan
-
Taichung, Taiwan
-
Tainan, Taiwan
-
Taipei, Taiwan
-
Tau-Yuan County 333, Taiwan
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere med dokumentert patologisk (benmarg, ikke lenger enn 30 dager før første dosering i studien) bevis på myelodysplastiske syndromer (MDS) eller kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML) etter klassifiseringen av verdens helseorganisasjon
- Deltakere med internasjonalt prognostisk scoringssystem (IPSS) skårer lik 0,5 eller mer (kun for deltakere som IPSS gjelder for)
- Deltakere med ytelsesstatus for østlig onkologi kooperativ gruppe (ECOG) på 0-2
- Deltakere med tilstrekkelig lever- (lever) og nyre- (nyre) funksjon målt ved laboratoriekriterier før behandling innen 21 dager etter oppstart av behandling med decitabin
- Deltakerne må ha kommet seg etter toksiske effekter av tidligere terapi og ikke ha fått kjemoterapi i minst 4 uker (6 uker hvis deltakerne har blitt behandlet med nitrosourea) før den første dosen av studiemedikamentet
Ekskluderingskriterier:
- Deltakere med diagnosen akutt myeloid leukemi (AML) (større enn 30 prosent benmargseksplosjoner)
- Deltakere med AML med multilineage dysplasi (unormal utvikling eller cellevekst) etter MDS (20-30 prosent benmargsblaster) kan registreres. For disse sistnevnte deltakerne er det nødvendig med en observasjonsperiode på 1 måned for å ekskludere deltakerne med rask progresjon til fullblods AML
- Deltakere med tidligere behandling med azacitadin eller decitabin eller hematopoetisk stamcelletransplantasjon mindre enn 1 år før studieregistrering
- Deltakere med tidligere malignitetshistorie og mottatt behandling for dette før malignitet i løpet av de siste 3 årene, bortsett fra overfladisk blærekreft, basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden, cervikal intraepitelial neoplasi (CIN) eller prostata intraepitelial neoplasi (PIN)
- Deltakere med kjent hepatitt B (overflateantigenpositiv) eller aktiv hepatitt C-infeksjon
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Decitabin
Decitabin 20 milligram per kvadratmeter (mg per m^2) vil bli administrert intravenøs (i en vene) infusjon (en væske eller et legemiddel levert inn i en vene ved hjelp av en nål) over 1 time, én gang daglig i 5 påfølgende dager med en 28 dagers syklus opp til 8 sykluser eller fortsatte til sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.
|
Decitabin 20 mg per m^2 vil bli administrert intravenøs infusjon over 1 time, én gang daglig i 5 påfølgende dager av en 28 dagers syklus opp til 8 sykluser eller fortsettes til sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel deltakere med respons
Tidsramme: Dag 1 av syklus 2, 4, 6, 8; hver syklus på 28 dager og slutt på behandlingen (30-42 dager etter syklus 8 eller tidlig seponering)
|
Andel deltakere med respons: fullstendig respons (CR) eller delvis respons (PR) i henhold til International Working Group (IWG) 2006-kriterier ble evaluert.
CR i benmarg er definert som <= til 5 % myeloblaster med normal modning av alle cellelinjer og vedvarende dysplasi ble notert i perifert blodhemoglobin >=11 gram (g) per desiliter (dl), blodplater >=100*10^9 liter (l), nøytrofiler >=1,0*10^9 l, Blaster 0%.
Delvis respons er definert som alle CR-kriterier hvis unormale før behandling, bortsett fra: benmargsblaster reduserte med >=50 % i forhold til førbehandling, men fortsatt >=5 %.
|
Dag 1 av syklus 2, 4, 6, 8; hver syklus på 28 dager og slutt på behandlingen (30-42 dager etter syklus 8 eller tidlig seponering)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakere med hematologisk behandlingsrespons
Tidsramme: Dag 1 av syklus 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7 og 8, hver syklus på 28 dager og behandlingsslutt (30-42 dager etter syklus 8 eller tidlig seponering)
|
Hematologisk behandlingsrespons ble vurdert i henhold til IWG 2006-kriteriene.
Dette måles i erytroide (HI-E), blodplater (HI-P) og nøytrofile (HI-N) linjer.
HI-E-respons (forbehandling<11 gram per desiliter [g/dl]):hemoglobinøkning med>=1,5 g/dl og relevant reduksjon i RBC-transfusjoner med 4 RBC-transfusjoner/8 uker.
HI-P-respons (forbehandling<100*109/l):absolutt økning på >=30*10^9/l for deltakere som starter med>20*10^9/l og økning fra <20*10^9/ l til >20*10^9/l og med minst 100 %.
HI-N-respons (forbehandling <1,0*10^9/l):
minst 100 % økning og en absolutt økning >0,5*10^9/l.
|
Dag 1 av syklus 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7 og 8, hver syklus på 28 dager og behandlingsslutt (30-42 dager etter syklus 8 eller tidlig seponering)
|
|
Prosentandel av deltakere med cytogenetisk respons
Tidsramme: Dag 1 av syklus 2, 4, 6, 8; hver syklus på 28 dager og slutt på behandlingen (30-42 dager etter syklus 8 eller tidlig seponering)
|
Cytogenetiske responser ble vurdert i henhold til IWG 2006-kriterier som definerer fullstendig respons som forsvinning av kromosomavviket uten tilsynekomst av nye og delvis respons som minst 50 prosent reduksjon av kromosomavvik.
|
Dag 1 av syklus 2, 4, 6, 8; hver syklus på 28 dager og slutt på behandlingen (30-42 dager etter syklus 8 eller tidlig seponering)
|
|
Tid til akutt myeloid leukemi (AML) progresjon eller død
Tidsramme: Behandlingsstart inntil sykdomsprogresjon eller død (det som inntreffer først) eller opptil 736 dager
|
Tid til AML er definert som mer enn 30 prosent av eksplosjonene i benmargen, eller tiden til døden ble beregnet fra datoen for behandlingsstart til sykdomsprogresjon til AML eller til døden, som skjedde først.
Deltakere som fortsatt var i live og ikke gikk videre til AML ble sensurert ved siste besøk.
|
Behandlingsstart inntil sykdomsprogresjon eller død (det som inntreffer først) eller opptil 736 dager
|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: Behandlingsstart inntil sykdomsprogresjon eller død (det som inntreffer først) eller opptil 736 dager
|
Total overlevelse ble definert som tiden fra behandlingsstart til død (uansett årsak).
Det ble beregnet fra Kaplan-Meier estimater.
Deltakere som fortsatt var i live ble sensurert ved siste besøk eller kontakt.
|
Behandlingsstart inntil sykdomsprogresjon eller død (det som inntreffer først) eller opptil 736 dager
|
|
Prosentandel av deltakere med transfusjonsavhengighet
Tidsramme: 8 uker før første dose til sykdomsprogresjon eller død (det som inntreffer først) eller opptil 736 dager
|
Transfusjonskrav for både røde blodceller og blodplater ble registrert for hver deltaker.
|
8 uker før første dose til sykdomsprogresjon eller død (det som inntreffer først) eller opptil 736 dager
|
|
Prosentandel av deltakere med transfusjonsuavhengighet
Tidsramme: 8 uker før første dose og 736 dagers behandling
|
Transfusjonsuavhengige deltakere ble beregnet fra alle deltakerne som trengte transfusjon i løpet av 8 uker før første dose inntil sykdomsprogresjon eller død eller opptil 736 dager.
Transfusjonsuavhengighet ble definert som manglende behov for transfusjoner i minst 8 uker.
|
8 uker før første dose og 736 dagers behandling
|
|
Varighet for sykehusinnleggelse
Tidsramme: Syklus 1 opp til syklus 8, hver syklus på 28 dager.
|
Varighet av sykehusinnleggelse ble beregnet for hver deltaker, ved å bruke summen av alle sykehusdager ved å trekke utskrivningsdatoen fra innleggelsesdatoen.
|
Syklus 1 opp til syklus 8, hver syklus på 28 dager.
|
|
Antall hendelser som førte til sykehusinnleggelse
Tidsramme: Behandlingsstart inntil sykdomsprogresjon eller død eller opp til syklus 8, hver syklus på 28 dager
|
Hendelsene (årsakene) til sykehusinnleggelser som infeksjon, transfusjon, akutt koleycystitt, allergisk transfusjonsreaksjon, dyspné med høyre pleural effusjon, febril nøytropeni, feber, for decitabin, myelodysplastisk syndrom (MDS) hematuri, paronykier, lungebetennelse, hjertesvikt, anal abscess (PAA), pancytopeni, fluktuert nøytropenifeber, høyre dorsal fotcellulitt, Høyre nedre (Rt.Lw) lunge lungebetennelse med forestående respirasjonssvikt (resp.), Alvorlig bivirkning (SAE) + planlegging av sykehusinnleggelse for decitabin, septisk sjokk og ikke tilgjengelig ble rapportert.
|
Behandlingsstart inntil sykdomsprogresjon eller død eller opp til syklus 8, hver syklus på 28 dager
|
|
Livskvalitetsvurdering
Tidsramme: Dag 1 av syklus 1 og syklus 8 (hver syklus på 28 dager)
|
Livskvaliteten ble vurdert av spørreskjemaet QLQ C-30 designet av European Organization for the Research and Treatment of Cancer (EORTC).
EORTC QLQ-C30 er et spørreskjema med 30 elementer for å vurdere den generelle livskvaliteten hos kreftdeltakere.
De fleste spørsmålene brukte 4-punkts skala (1=Ikke i det hele tatt' til 4=Veldig mye') og 2 spørsmål: Q29 om generell helse og Q30 om generell livskvalitet bruker 7-punkts skala fra 1=Svært dårlig til 7= Utmerket.
Høyere score indikerer bedre livskvalitet.
|
Dag 1 av syklus 1 og syklus 8 (hver syklus på 28 dager)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. august 2008
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. september 2010
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. august 2012
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. august 2008
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. august 2008
Først lagt ut (ANSLAG)
1. september 2008
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
9. september 2013
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. august 2013
Sist bekreftet
1. august 2013
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CR014785
- DACOGENMDS2001
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .