En effekt- och säkerhetsstudie av decitabin hos deltagare med myelodysplastiskt syndrom (MDS)
26 augusti 2013 uppdaterad av: Johnson & Johnson Taiwan Ltd
En fas II multicenterstudie av 5-AZA-2'-Deoxycytidin (Decitabin) enstaka medel i taiwanesiska patienter med myelodysplastiskt syndrom (MDS)
Syftet med denna studie är att utvärdera svarsfrekvensen för decitabin hos tidigare behandlade och obehandlade taiwanesiska deltagare med myelodysplastiskt syndrom (MDS - en sjukdom som är förknippad med minskad produktion av blodkroppar, blodkroppar produceras men mognar inte normalt).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en öppen märkning (en medicinsk forskningsstudie där deltagare och forskare får veta vilka behandlingar deltagarna får, "avblindade"), multicenter (när mer än 1 sjukhus eller medicinska skolteam arbetar med en medicinsk forskningsstudie) , enarmad studie av decitabin.
Studien kommer att bestå av 5 faser: Förbehandlingsfas (före 30 dagar efter första dosen), Behandlingsfas (består av 8 cykler, varje cykel på 28 dagar), Slutet av behandlingsfasen (består av 30-42 dagar efter den sista dosen av cykel 8, eller vid tidpunkten för avbrott), förlängningsfas (1 cykel på 4 veckor) och efterstudiefas eller uppföljningsfas (varannan månad fram till 1 år, förlorad till uppföljning eller död).
Deltagare som uppnår en fullständig remission (när ett medicinskt problem blir bättre eller försvinner åtminstone ett tag) kommer att behandlas i minst 2 cykler till efter första dokumentation av fullständigt svar (CR), varefter behandlingen kan avbrytas.
Decitabin i en dos på 20 milligram per kvadratmeter (mg per m^2) kommer att administreras intravenöst under 1 timmes infusion, 1 timme, en gång dagligen under 5 dagar i följd av en 28 dagars cykel upp till 8 cykler eller fortsätter tills sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.
Det primära målet är att utvärdera den bästa svarsfrekvensen (komplett svar och partiellt svar).
Deltagarnas säkerhet kommer att övervakas under hela studien.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
37
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Changhua, Taiwan
-
Kaohsiung, Taiwan
-
Taichung, Taiwan
-
Tainan, Taiwan
-
Taipei, Taiwan
-
Tau-Yuan County 333, Taiwan
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare med dokumenterade patologiska (benmärg, inte längre än 30 dagar före första doseringen i studien) bevis på myelodysplastiska syndrom (MDS) eller kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML) enligt klassificeringen av världshälsoorganisationen
- Deltagare med internationellt prognostisk poängsystem (IPSS) poäng lika med 0,5 eller mer (endast för deltagare för vilka IPSS är tillämpligt)
- Deltagare med en resultatstatus för Eastern oncology cooperative group (ECOG) på 0-2
- Deltagare med adekvat lever- (lever) och njur- (njur-) funktion mätt enligt laboratoriekriterier före behandlingen inom 21 dagar efter påbörjad behandling med decitabin
- Deltagarna måste ha återhämtat sig från de toxiska effekterna av tidigare behandling och inte fått någon kemoterapi under minst 4 veckor (6 veckor om deltagarna har behandlats med en nitrosourea) före den första dosen av studieläkemedlet
Exklusions kriterier:
- Deltagare med diagnosen akut myeloid leukemi (AML) (mer än 30 procent benmärgsblaster)
- Deltagare med AML med multilineage dysplasi (onormal utveckling eller celltillväxt) efter MDS (20-30 procent benmärgsblaster) kan registreras. För dessa senare deltagare är en observationsperiod på 1 månad nödvändig för att utesluta de deltagare med snabb progression till fullt utvecklad AML
- Deltagare med tidigare behandling med azacitadin eller decitabin eller hematopoetisk stamcellstransplantation mindre än 1 år före studieregistrering
- Deltagare med tidigare malignitetshistoria och fått någon behandling för detta före malignitet inom de senaste 3 åren, förutom ytlig blåscancer, basalcellscancer eller skivepitelcancer i huden, cervikal intraepitelial neoplasi (CIN) eller prostata intraepitelial neoplasi (PIN)
- Deltagare med känd hepatit B (ytantigenpositiv) eller aktiv hepatit C-infektion
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Decitabin
Decitabin 20 milligram per kvadratmeter (mg per m^2) kommer att administreras intravenös (i en ven) infusion (en vätska eller ett läkemedel som levereras i en ven med hjälp av en nål) under 1 timme, en gång dagligen under 5 dagar i följd. en 28 dagars cykel upp till 8 cykler eller fortsatte tills sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.
|
Decitabin 20 mg per m^2 kommer att administreras intravenös infusion under 1 timme, en gång dagligen i 5 dagar i följd av en 28 dagars cykel upp till 8 cykler eller fortsätter tills sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med svar
Tidsram: Dag 1 av cykel 2, 4, 6, 8; varje cykel på 28 dagar och avslutad behandling (30-42 dagar efter cykel 8 eller tidigt utsättande)
|
Andel deltagare med svar: fullständig respons (CR) eller partiell respons (PR) enligt International Working Group (IWG) 2006 kriterier utvärderades.
CR i benmärg definieras som <= till 5 % myeloblaster med normal mognad av alla cellinjer och ihållande dysplasi noterades i perifert blodhemoglobin >=11 gram (g) per deciliter (dl), trombocyter >=100*10^9 liter (l), neutrofiler >=1,0*10^9 l, Blaster 0%.
Partiell respons definieras som alla CR-kriterier om onormala före behandling förutom: benmärgsblaster minskade med >=50% jämfört med förbehandlingen men fortfarande >=5%.
|
Dag 1 av cykel 2, 4, 6, 8; varje cykel på 28 dagar och avslutad behandling (30-42 dagar efter cykel 8 eller tidigt utsättande)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med hematologisk behandlingsrespons
Tidsram: Dag 1 av cykel 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7 och 8, varje cykel på 28 dagar och behandlingsslut (30-42 dagar efter cykel 8 eller tidigt utsättande)
|
Hematologisk behandlingssvar bedömdes enligt IWG 2006 kriterier.
Detta mäts i erytroid(HI-E), trombocyt(HI-P) och neutrofil(HI-N) linjer.
HI-E-svar (förbehandling <11 gram per deciliter [g/dl]):hemoglobinökning med>=1,5 g/dl och relevant minskning av RBC-transfusioner med 4 RBC-transfusioner/8 veckor.
HI-P-svar (förbehandling<100*109/l):absolut ökning med >=30*10^9/l för deltagare som börjar med>20*10^9/l och ökar från <20*10^9/ l till >20*10^9/l och med minst 100 %.
HI-N-svar (förbehandling <1,0*10^9/l):
minst 100% ökning och en absolut ökning >0,5*10^9/l.
|
Dag 1 av cykel 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7 och 8, varje cykel på 28 dagar och behandlingsslut (30-42 dagar efter cykel 8 eller tidigt utsättande)
|
|
Andel deltagare med cytogenetisk respons
Tidsram: Dag 1 av cykel 2, 4, 6, 8; varje cykel på 28 dagar och avslutad behandling (30-42 dagar efter cykel 8 eller tidigt utsättande)
|
Cytogenetiska svar bedömdes enligt IWG 2006-kriterier som definierar fullständig respons som försvinnande av kromosomavvikelsen utan uppkomst av nya och partiell respons som minst 50 procents minskning av kromosomavvikelsen.
|
Dag 1 av cykel 2, 4, 6, 8; varje cykel på 28 dagar och avslutad behandling (30-42 dagar efter cykel 8 eller tidigt utsättande)
|
|
Dags för akut myeloid leukemi (AML) progression eller död
Tidsram: Behandlingsstart tills sjukdomsprogression eller dödsfall (beroende på vilket som inträffar först) eller upp till 736 dagar
|
Tid till AML definieras som mer än 30 procent av blaster i benmärg eller tiden till döden beräknades från datumet för behandlingsstart till sjukdomsprogression till AML eller till döden, vilket som inträffade först.
Deltagare som fortfarande levde och inte gick vidare till AML censurerades vid det senaste besöket.
|
Behandlingsstart tills sjukdomsprogression eller dödsfall (beroende på vilket som inträffar först) eller upp till 736 dagar
|
|
Total överlevnad
Tidsram: Behandlingsstart tills sjukdomsprogression eller dödsfall (beroende på vilket som inträffar först) eller upp till 736 dagar
|
Total överlevnad definierades som tiden från behandlingsstart till dödsfall (oavsett orsak).
Det beräknades från Kaplan-Meier uppskattningar.
Deltagare som fortfarande levde censurerades vid ögonblicket för senaste besök eller kontakt.
|
Behandlingsstart tills sjukdomsprogression eller dödsfall (beroende på vilket som inträffar först) eller upp till 736 dagar
|
|
Andel deltagare med transfusionsberoende
Tidsram: 8 veckor före första dosen tills sjukdomsprogression eller dödsfall (beroende på vilket som inträffar först) eller upp till 736 dagar
|
Transfusionskrav för både röda blodkroppar och blodplättar registrerades för varje deltagare.
|
8 veckor före första dosen tills sjukdomsprogression eller dödsfall (beroende på vilket som inträffar först) eller upp till 736 dagar
|
|
Andel deltagare med transfusionsoberoende
Tidsram: 8 veckor före första dosen och 736 dagars behandling
|
Transfusionsoberoende deltagare beräknades från alla deltagare som krävde transfusion under 8 veckor före första dosen fram till sjukdomsprogression eller död eller upp till 736 dagar.
Transfusionsoberoende definierades som bristande krav på transfusioner under minst 8 veckor.
|
8 veckor före första dosen och 736 dagars behandling
|
|
Varaktighet för sjukhusvistelse
Tidsram: Cykel 1 upp till cykel 8, varje cykel på 28 dagar.
|
Varaktigheten av sjukhusvistelsen beräknades för varje deltagare med användning av summan av alla sjukhusdagar genom att subtrahera utskrivningsdatumet från intagningsdatumet.
|
Cykel 1 upp till cykel 8, varje cykel på 28 dagar.
|
|
Antal händelser som ledde till sjukhusvistelse
Tidsram: Start av behandling tills sjukdomsprogression eller dödsfall eller upp till cykel 8, varje cykel på 28 dagar
|
Händelserna (orsakerna) till sjukhusinläggningar såsom infektion, transfusion, akut koleycystit, allergisk transfusionsreaktion, dyspné med höger pleurautgjutning, febril neutropeni, feber, för decitabin, myelodysplastiskt syndrom (MDS) hematuri, paronyki, lunginflammation, hjärtsvikt, anal abscess (PAA), pancytopeni, fluktuerad neutropenifeber, höger ryggfotscellulit, höger nedre (Rt.Lw) lunginflammation med överhängande andningssvikt (resp.), allvarlig biverkning (SAE) + schemalägg sjukhusvistelse för decitabin, septisk chock och ej tillgängliga rapporterades.
|
Start av behandling tills sjukdomsprogression eller dödsfall eller upp till cykel 8, varje cykel på 28 dagar
|
|
Livskvalitetsbedömning
Tidsram: Dag 1 av cykel 1 och cykel 8 (varje cykel på 28 dagar)
|
Livskvaliteten utvärderades med frågeformuläret QLQ C-30 designat av European Organization for the Research and Treatment of Cancer (EORTC).
EORTC QLQ-C30 är ett frågeformulär med 30 punkter för att bedöma den övergripande livskvaliteten hos cancerdeltagare.
De flesta frågorna använde en 4-gradig skala (1=Inte alls' till 4=Väldigt mycket') och 2 frågor: Q29 om allmän hälsa och Q30 om övergripande livskvalitet använder en 7-gradig skala från 1=Mycket dålig till 7= Excellent.
Högre poäng indikerar bättre livskvalitet.
|
Dag 1 av cykel 1 och cykel 8 (varje cykel på 28 dagar)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 augusti 2008
Primärt slutförande (FAKTISK)
1 september 2010
Avslutad studie (FAKTISK)
1 augusti 2012
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
29 augusti 2008
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
29 augusti 2008
Första postat (UPPSKATTA)
1 september 2008
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
9 september 2013
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 augusti 2013
Senast verifierad
1 augusti 2013
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CR014785
- DACOGENMDS2001
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .