Une étude d'efficacité et d'innocuité de la décitabine chez des participants atteints du syndrome myélodysplasique (SMD)
26 août 2013 mis à jour par: Johnson & Johnson Taiwan Ltd
Une étude multicentrique de phase II sur l'agent unique de 5-AZA-2'-désoxycytidine (décitabine) chez des patients taïwanais atteints du syndrome myélodysplasique (SMD)
Le but de cette étude est d'évaluer le taux de réponse de la décitabine chez des participants taïwanais précédemment traités et non traités atteints du syndrome myélodysplasique (SMD - une maladie associée à une diminution de la production de cellules sanguines, les cellules sanguines sont produites mais ne mûrissent pas normalement).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude ouverte (une étude de recherche médicale dans laquelle les participants et les chercheurs sont informés des traitements que les participants reçoivent, "sans insu"), multicentrique (lorsque plus d'un hôpital ou une équipe de faculté de médecine travaille sur une étude de recherche médicale) , étude à un seul bras sur la décitabine.
L'étude comprendra 5 phases : phase de prétraitement (avant 30 jours de la première dose), phase de traitement (composée de 8 cycles, chaque cycle de 28 jours), phase de fin de traitement (composée de 30 à 42 jours après la dernière dose du cycle 8, ou au moment de l'arrêt), Phase d'extension (1 cycle de 4 semaines) et Phase post-étude ou phase de suivi (tous les 2 mois jusqu'à 1 an, perdu de vue ou décès).
Les participants qui obtiennent une rémission complète (lorsqu'un problème médical s'améliore ou disparaît au moins pendant un certain temps) seront traités pendant au moins 2 cycles supplémentaires après la première documentation de la réponse complète (RC), après quoi le traitement pourra être interrompu.
La décitabine à la dose de 20 milligrammes par mètre carré (mg par m^2) sera administrée par voie intraveineuse sur 1 heure de perfusion, 1 heure, une fois par jour pendant 5 jours consécutifs d'un cycle de 28 jours jusqu'à 8 cycles ou poursuivi jusqu'à progression de la maladie ou toxicité inacceptable.
L'objectif principal est d'évaluer le meilleur taux de réponse (réponse complète et réponse partielle).
La sécurité des participants sera surveillée tout au long de l'étude.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
37
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Changhua, Taïwan
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Kaohsiung, Taïwan
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Taichung, Taïwan
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Tainan, Taïwan
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Taipei, Taïwan
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Tau-Yuan County 333, Taïwan
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Participants présentant des preuves pathologiques documentées (moelle osseuse, pas plus de 30 jours avant la première dose dans l'étude) de syndromes myélodysplasiques (SMD) ou de leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC) selon la classification de l'Organisation mondiale de la santé
- Participants avec un score du système de notation pronostique international (IPSS) égal à 0,5 ou plus (uniquement pour les participants pour lesquels l'IPSS est applicable)
- Participants avec un statut de performance du groupe coopératif en oncologie de l'Est (ECOG) de 0-2
- Participants ayant une fonction hépatique (foie) et rénale (rein) adéquate telle que mesurée par les critères de laboratoire avant le traitement dans les 21 jours suivant le début du traitement par la décitabine
- Les participants doivent avoir récupéré des effets toxiques d'une thérapie précédente et ne pas avoir reçu de chimiothérapie pendant au moins 4 semaines (6 semaines si les participants ont été traités avec une nitrosourée) avant la première dose du médicament à l'étude
Critère d'exclusion:
- Participants ayant reçu un diagnostic de leucémie myéloïde aiguë (LMA) (plus de 30 % de blastes dans la moelle osseuse)
- Les participants atteints de LAM avec dysplasie multilignée (développement anormal ou croissance cellulaire) après un SMD (20 à 30 % de blastes de moelle osseuse) peuvent être inscrits. Pour ces derniers participants, une période d'observation d'un mois est nécessaire pour exclure les participants présentant une progression rapide vers une LAM complète.
- Participants ayant déjà reçu un traitement par azacitadine ou décitabine ou une greffe de cellules souches hématopoïétiques moins d'un an avant l'inscription à l'étude
- Participants ayant des antécédents de malignité et ayant reçu un traitement pour cela avant la malignité au cours des 3 dernières années, à l'exception du cancer superficiel de la vessie, du carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau, de la néoplasie intraépithéliale cervicale (CIN) ou de la néoplasie intraépithéliale de la prostate (PIN)
- Participants atteints d'hépatite B connue (antigène de surface positif) ou d'hépatite C active
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: Décitabine
La décitabine 20 milligrammes par mètre carré (mg par m ^ 2) sera administrée par perfusion intraveineuse (dans une veine) (un liquide ou un médicament administré dans une veine au moyen d'une aiguille) pendant 1 heure, une fois par jour pendant 5 jours consécutifs de un cycle de 28 jours jusqu'à 8 cycles ou poursuivi jusqu'à progression de la maladie ou toxicité inacceptable.
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La décitabine 20 mg par m^2 sera administrée en perfusion intraveineuse sur 1 heure, une fois par jour pendant 5 jours consécutifs d'un cycle de 28 jours jusqu'à 8 cycles ou poursuivie jusqu'à progression de la maladie ou toxicité inacceptable.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de participants ayant répondu
Délai: Jour 1 des cycles 2, 4, 6, 8 ; chaque Cycle de 28 jours et Fin de traitement (30-42 jours après Cycle 8 ou arrêt anticipé)
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Pourcentage de participants avec réponse : réponse complète (RC) ou réponse partielle (RP) selon les critères du Groupe de travail international (IWG) 2006 a été évalué.
La RC dans la moelle osseuse est définie comme <= à 5 % de myéloblastes avec une maturation normale de toutes les lignées cellulaires et une dysplasie persistante a été notée dans l'hémoglobine du sang périphérique > 11 grammes (g) par décilitre (dl), les plaquettes >= 100 * 10 ^ 9 litre (l), neutrophiles >=1.0*10^9 l, Blasts 0%.
La réponse partielle est définie comme tous les critères de RC si anormaux avant le traitement, sauf : les blastes de moelle osseuse ont diminué de >= 50 % par rapport au prétraitement, mais toujours >= 5 %.
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Jour 1 des cycles 2, 4, 6, 8 ; chaque Cycle de 28 jours et Fin de traitement (30-42 jours après Cycle 8 ou arrêt anticipé)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de participants ayant répondu au traitement hématologique
Délai: Jour 1 du cycle 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7 et 8, chaque cycle de 28 jours et fin de traitement (30-42 jours après le cycle 8 ou arrêt anticipé)
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La réponse au traitement hématologique a été évaluée selon les critères IWG 2006.
Ceci est mesuré dans les lignées érythroïdes (HI-E), plaquettaires (HI-P) et neutrophiles (HI-N).
Réponse HI-E (prétraitement<11 grammes par décilitre [g/dl]) : augmentation de l'hémoglobine de > = 1,5 g/dl et réduction correspondante des transfusions de globules rouges de 4 transfusions de globules rouges/8 semaines.
Réponse HI-P (pré-traitement<100*109/l) : augmentation absolue de >=30*10^9/l pour les participants à partir de >20*10^9/l et augmentation à partir de <20*10^9/ l à >20*10^9/l et d'au moins 100 %.
Réponse HI-N (prétraitement<1,0*10^9/l) :
au moins 100 % d'augmentation et une augmentation absolue >0,5*10^9/l.
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Jour 1 du cycle 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7 et 8, chaque cycle de 28 jours et fin de traitement (30-42 jours après le cycle 8 ou arrêt anticipé)
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Pourcentage de participants ayant une réponse cytogénétique
Délai: Jour 1 des cycles 2, 4, 6, 8 ; chaque Cycle de 28 jours et Fin de traitement (30-42 jours après Cycle 8 ou arrêt anticipé)
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Les réponses cytogénétiques ont été évaluées selon les critères de l'IWG 2006 qui définissent une réponse complète comme la disparition de l'anomalie chromosomique sans apparition de nouvelles et une réponse partielle comme une réduction d'au moins 50 % de l'anomalie chromosomique.
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Jour 1 des cycles 2, 4, 6, 8 ; chaque Cycle de 28 jours et Fin de traitement (30-42 jours après Cycle 8 ou arrêt anticipé)
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Délai avant progression ou décès de la leucémie myéloïde aiguë (LMA)
Délai: Début du traitement jusqu'à la progression de la maladie ou le décès (selon la première éventualité) ou jusqu'à 736 jours
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Le délai jusqu'à la LMA est défini comme supérieur à 30 % des blastes dans la moelle osseuse ou le délai jusqu'au décès a été calculé à partir de la date de début du traitement jusqu'à la progression de la maladie vers la LMA ou jusqu'au décès, selon la première éventualité.
Les participants qui étaient encore en vie et qui n'ont pas progressé vers l'AML ont été censurés au moment de la dernière visite.
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Début du traitement jusqu'à la progression de la maladie ou le décès (selon la première éventualité) ou jusqu'à 736 jours
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La survie globale
Délai: Début du traitement jusqu'à la progression de la maladie ou le décès (selon la première éventualité) ou jusqu'à 736 jours
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La survie globale a été définie comme le temps écoulé entre la date de début du traitement et le décès (quelle qu'en soit la cause).
Il a été calculé à partir des estimations de Kaplan-Meier.
Les participants encore en vie ont été censurés au moment de la dernière visite ou contact.
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Début du traitement jusqu'à la progression de la maladie ou le décès (selon la première éventualité) ou jusqu'à 736 jours
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Pourcentage de participants ayant une dépendance transfusionnelle
Délai: 8 semaines avant la première dose jusqu'à la progression de la maladie ou le décès (selon la première éventualité) ou jusqu'à 736 jours
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Les besoins en transfusion de globules rouges et de plaquettes ont été enregistrés pour chaque participant.
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8 semaines avant la première dose jusqu'à la progression de la maladie ou le décès (selon la première éventualité) ou jusqu'à 736 jours
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Pourcentage de participants ayant une indépendance transfusionnelle
Délai: 8 semaines avant la première dose et 736 jours de traitement
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Les participants indépendants de la transfusion ont été calculés à partir de tous les participants qui ont eu besoin d'une transfusion pendant une période de 8 semaines avant la première dose jusqu'à la progression de la maladie ou le décès ou jusqu'à 736 jours.
L'indépendance transfusionnelle a été définie comme l'absence de nécessité de transfusions pendant au moins 8 semaines.
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8 semaines avant la première dose et 736 jours de traitement
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Durée d'hospitalisation
Délai: Cycle 1 à Cycle 8, chaque cycle de 28 jours.
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La durée d'hospitalisation a été calculée pour chaque participant, en utilisant la somme de tous les jours d'hospitalisation en soustrayant la date de sortie de la date d'admission.
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Cycle 1 à Cycle 8, chaque cycle de 28 jours.
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Nombre d'événements ayant entraîné une hospitalisation
Délai: Début du traitement jusqu'à progression de la maladie ou décès ou jusqu'au cycle 8, chaque cycle de 28 jours
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Les événements (motifs) d'hospitalisation tels que infection, transfusion, cholécystite aiguë, réaction transfusionnelle allergique, dyspnée avec épanchement pleural droit, neutropénie fébrile, fièvre, pour la décitabine, syndrome myélodysplasique (SMD), hématurie, paronychie, pneumonie, insuffisance cardiaque, abcès anal (PAA), pancytopénie, fièvre neutropénie fluctuante, cellulite du pied dorsal droit, pneumonie pulmonaire inférieure droite (Rt.Lw) avec insuffisance respiratoire (resp) imminente, événement indésirable grave (EIG) + hospitalisation programmée pour décitabine, choc septique et non disponibles ont été signalés.
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Début du traitement jusqu'à progression de la maladie ou décès ou jusqu'au cycle 8, chaque cycle de 28 jours
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Évaluation de la qualité de vie
Délai: Jour 1 du Cycle 1 et du Cycle 8 (chaque cycle de 28 jours)
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La qualité de vie a été évaluée par le questionnaire QLQ C-30 conçu par l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC).
EORTC QLQ-C30 est un questionnaire en 30 points pour évaluer la qualité de vie globale des participants atteints de cancer.
La plupart des questions utilisaient une échelle à 4 points (1=Pas du tout' à 4=Beaucoup') et 2 questions : la Q29 sur l'état de santé général et la Q30 sur la qualité de vie globale utilisent une échelle à 7 points allant de 1=Très mauvais à 7= Excellent.
Un score plus élevé indique une meilleure qualité de vie.
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Jour 1 du Cycle 1 et du Cycle 8 (chaque cycle de 28 jours)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 août 2008
Achèvement primaire (RÉEL)
1 septembre 2010
Achèvement de l'étude (RÉEL)
1 août 2012
Dates d'inscription aux études
Première soumission
29 août 2008
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
29 août 2008
Première publication (ESTIMATION)
1 septembre 2008
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)
9 septembre 2013
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 août 2013
Dernière vérification
1 août 2013
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Tumeurs
- Maladie
- Maladies de la moelle osseuse
- Maladies hématologiques
- Conditions précancéreuses
- Syndrome
- Syndromes myélodysplasiques
- Préleucémie
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Antimétabolites, Antinéoplasique
- Antimétabolites
- Agents antinéoplasiques
- Décitabine
Autres numéros d'identification d'étude
- CR014785
- DACOGENMDS2001
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .