地西他滨在骨髓增生异常综合征 (MDS) 参与者中的疗效和安全性研究
2013年8月26日 更新者：Johnson & Johnson Taiwan Ltd
5-AZA-2'-脱氧胞苷（地西他滨）单药治疗台湾骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的 II 期多中心研究
本研究的目的是评估地西他滨在先前治疗和未治疗的台湾骨髓增生异常综合征（MDS - 一种与血细胞生成减少相关的疾病，血细胞生成但不能正常成熟）参与者中的反应率。
研究概览
详细说明
这是一项开放标签（一项医学研究，参与者和研究人员被告知参与者正在接受哪些治疗，“非盲”），多中心（当超过 1 家医院或医学院团队从事医学研究时） , 地西他滨的单臂研究。
该研究将包括 5 个阶段：治疗前阶段（首次给药前 30 天）、治疗阶段（包括 8 个周期，每个周期 28 天）、治疗结束阶段（包括给药后 30-42 天）第 8 周期的最后一剂，或停药时）、扩展阶段（1 个周期，每 4 周一次）和研究后阶段或随访阶段（每 2 个月一次，直至 1 年，失访或死亡）。
达到完全缓解（当医疗问题好转或至少消失一段时间）的参与者将在首次记录完全缓解 (CR) 后再接受至少 2 个周期的治疗，之后可以停止治疗。
剂量为每平方米 20 毫克（mg/m^2）的地西他滨将在 1 小时内静脉内给药，每次 1 小时，每天一次，连续 5 天，28 天周期，最多 8 个周期，或持续至疾病进展或不可接受的毒性。
主要目标是评估最佳反应率（完全反应和部分反应）。
参与者的安全将在整个研究过程中受到监控。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
37
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Changhua、台湾
-
Kaohsiung、台湾
-
Taichung、台湾
-
Tainan、台湾
-
Taipei、台湾
-
Tau-Yuan County 333、台湾
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据世界卫生组织分类，具有骨髓增生异常综合征 (MDS) 或慢性粒单核细胞白血病 (CMML) 病理学（骨髓，研究中首次给药前不超过 30 天）证据的参与者
- 国际预后评分系统（IPSS）评分等于或大于0.5的参与者（仅适用于IPSS适用的参与者）
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态为 0-2 的参与者
- 在开始地西他滨治疗后 21 天内，按照治疗前实验室标准测量的具有足够肝（肝）和肾（肾）功能的参与者
- 参与者必须已从先前治疗的毒性作用中恢复过来，并且在首次服用研究药物之前至少 4 周（如果参与者接受过亚硝基脲类药物治疗，则为 6 周）未接受任何化疗
排除标准：
- 诊断为急性髓性白血病 (AML) 的参与者（大于 30% 的骨髓母细胞）
- 可以招募在 MDS（20-30% 的骨髓母细胞）后出现多系发育不良（异常发育或细胞生长）的 AML 参与者。 对于后面这些参与者，需要 1 个月的观察期，以排除那些快速发展为完全 AML 的参与者
- 在研究入组前不到 1 年接受过阿扎胞苷或地西他滨治疗或造血干细胞移植的参与者
- 过去 3 年内有恶性肿瘤病史并在恶性肿瘤发生前接受过任何治疗的参与者，浅表性膀胱癌、基底细胞或皮肤鳞状细胞癌、宫颈上皮内瘤变 (CIN) 或前列腺上皮内瘤变 (PIN) 除外
- 已知患有乙型肝炎（表面抗原阳性）或活动性丙型肝炎感染的参与者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：地西他滨
地西他滨 20 毫克每平方米 (mg per m^2) 将在 1 小时内进行静脉内（静脉内）输注（通过针头将液体或药物输送到静脉内），每天一次，连续 5 天一个 28 天的周期最多 8 个周期或持续到疾病进展或不可接受的毒性。
|
地西他滨 20 mg/m^2 将在 1 小时内静脉输注，每天一次，连续 5 天，以 28 天为周期，最多 8 个周期，或持续至疾病进展或出现不可接受的毒性。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
有回应的参与者百分比
大体时间：第 2、4、6、8 周期的第 1 天；每个周期 28 天和治疗结束（第 8 个周期或提前停药后 30-42 天）
|
根据国际工作组 (IWG) 2006 年的标准，评估了有反应的参与者百分比：完全反应 (CR) 或部分反应 (PR)。
骨髓中的 CR 定义为 <= 5% 成髓细胞，所有细胞系正常成熟，外周血血红蛋白 >=11 克 (g) 每分升 (dl)，血小板 >=100*10^9 持续异常增生升 (l)，中性粒细胞 >=1.0*10^9 l，原始细胞 0%。
部分反应定义为治疗前异常的所有 CR 标准，除了：骨髓母细胞比治疗前减少 >=50%，但仍 >=5%。
|
第 2、4、6、8 周期的第 1 天；每个周期 28 天和治疗结束（第 8 个周期或提前停药后 30-42 天）
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
有血液学治疗反应的参与者百分比
大体时间：第 1、2、3、4、5、6、7 和 8 周期的第 1 天，每个周期 28 天和治疗结束（第 8 周期或提前停药后 30-42 天）
|
根据 IWG 2006 标准评估血液学治疗反应。
这是在红细胞 (HI-E)、血小板 (HI-P) 和中性粒细胞 (HI-N) 谱系中测量的。
HI-E 反应（治疗前 <11 克每分升 [g/dl]）：血红蛋白增加 >=1.5 g/dl 并且通过 4 次 RBC 输注/8 周减少 RBC 输注。
HI-P 反应（治疗前 <100*109/l）：绝对增加 >=30*10^9/l 的参与者从 >20*10^9/l 开始增加到 <20*10^9/ l 至 >20*10^9/l 且至少增加 100%。
HI-N反应（预处理<1.0*10^9/l）：
至少增加 100%，绝对增加 >0.5*10^9/l。
|
第 1、2、3、4、5、6、7 和 8 周期的第 1 天，每个周期 28 天和治疗结束（第 8 周期或提前停药后 30-42 天）
|
|
具有细胞遗传学反应的参与者百分比
大体时间：第 2、4、6、8 周期的第 1 天；每个周期 28 天和治疗结束（第 8 个周期或提前停药后 30-42 天）
|
细胞遗传学反应根据 IWG 2006 标准进行评估，该标准将完全反应定义为染色体异常消失而没有出现新的异常，将部分反应定义为染色体异常至少减少 50%。
|
第 2、4、6、8 周期的第 1 天；每个周期 28 天和治疗结束（第 8 个周期或提前停药后 30-42 天）
|
|
急性髓性白血病 (AML) 进展或死亡的时间
大体时间：开始治疗直至疾病进展或死亡（以先发生者为准）或长达 736 天
|
至 AML 的时间定义为骨髓中原始细胞超过 30%，或者至死亡的时间是从治疗开始之日至疾病进展至 AML 或至死亡（以先发生者为准）计算的。
仍然活着且未进展为 AML 的参与者在最后一次访问时被审查。
|
开始治疗直至疾病进展或死亡（以先发生者为准）或长达 736 天
|
|
总生存期
大体时间：开始治疗直至疾病进展或死亡（以先发生者为准）或长达 736 天
|
总生存期定义为从治疗开始之日到死亡（无论何种原因）的时间。
它是根据 Kaplan-Meier 估计计算得出的。
还活着的参与者在最后一次访问或联系时被审查。
|
开始治疗直至疾病进展或死亡（以先发生者为准）或长达 736 天
|
|
有输血依赖的参与者的百分比
大体时间：首次给药前 8 周直至疾病进展或死亡（以先发生者为准）或最多 736 天
|
记录每个参与者对红细胞和血小板的输血需求。
|
首次给药前 8 周直至疾病进展或死亡（以先发生者为准）或最多 736 天
|
|
输血独立参与者的百分比
大体时间：首次给药前 8 周和治疗 736 天
|
不依赖输血的参与者是从所有需要在第一次给药前 8 周内输血直至疾病进展或死亡或长达 736 天的参与者计算得出的。
输血独立性定义为至少 8 周内不需要输血。
|
首次给药前 8 周和治疗 736 天
|
|
住院时间
大体时间：第 1 周期到第 8 周期，每个周期 28 天。
|
使用所有住院天数的总和通过从入院日期减去出院日期计算每个参与者的住院时间。
|
第 1 周期到第 8 周期，每个周期 28 天。
|
|
导致住院的事件数量
大体时间：开始治疗直至疾病进展或死亡或直至第 8 个周期，每个周期 28 天
|
感染、输血、急性胆囊炎、过敏性输血反应、呼吸困难伴右侧胸腔积液、发热性中性粒细胞减少、发热、地西他滨、骨髓增生异常综合征（MDS）血尿、甲沟炎、肺炎、心力衰竭、围血等住院事件（原因）肛门脓肿 (PAA)、全血细胞减少症、波动性中性粒细胞减少症发热、右足背蜂窝织炎、右下 (Rt.Lw) 肺肺炎伴即将发生的呼吸 (resp) 衰竭、严重不良事件 (SAE)+ 因地西他滨、感染性休克而未安排住院可用的报告。
|
开始治疗直至疾病进展或死亡或直至第 8 个周期，每个周期 28 天
|
|
生活质量评估
大体时间：第 1 周期和第 8 周期的第 1 天（每个周期 28 天）
|
生活质量通过欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）设计的QLQ C-30问卷进行评估。
EORTC QLQ-C30 是一份包含 30 个项目的问卷，用于评估癌症参与者的整体生活质量。
大多数问题使用 4 分制（1=完全没有'到 4=非常'）和 2 个问题：关于整体健康的 Q29 和关于整体生活质量的 Q30 使用 7 分制，范围从 1=非常差到 7=出色的。
分数越高表示生活质量越好。
|
第 1 周期和第 8 周期的第 1 天（每个周期 28 天）
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2008年8月1日
初级完成 (实际的)
2010年9月1日
研究完成 (实际的)
2012年8月1日
研究注册日期
首次提交
2008年8月29日
首先提交符合 QC 标准的
2008年8月29日
首次发布 (估计)
2008年9月1日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年9月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年8月26日
最后验证
2013年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.