MPS I、II、および VI における成長ホルモンの臨床試験
MPS I、II、および VI および低身長の子供の成長および骨代謝に対するニュートロピン AQ® の効果の第 II/III 相無作為化臨床試験
調査の概要
詳細な説明
造血細胞移植 (HCT) および/または酵素補充療法 (ERT) で治療された MPS I、II、および VI の子供は、認知発達が良好な状態で成人期まで生きていますが、彼らの生活の質は、骨格異常によって著しく影響を受けます (すなわち、脊柱後弯症、脊柱側弯症、および外反膝関節)、拘縮、および重度の低身長。 ここミネソタ大学では、ヒト成長ホルモン (hGH) で治療した MPS IH の子供たちにいくつかの有望な臨床結果を見てきました。 現在、MPS および低身長の子供の成長速度または特徴的な骨格異常に対する hGH による治療の影響に関する文献の報告はありません。 この研究は、身長、可動性、および神経心理学的機能を改善することにより、これらの子供たちの生活の質を改善することを目標に、小児科医療のこのまだ未開拓の領域でデータを提供することにより、これらの子供たちのケアを進歩させます。
これは、MPS I、II、または VI の男性および女性の参加者における成長ホルモンの第 II/III 相無作為化、単一施設、12 か月の臨床試験に続いて、12 か月の非盲検試験です。 身長が-2 SDS以下の年齢および性別の参加者は、最初の12か月間、1:1で治療または治療なしに無作為化されます。 12か月の終わりに、すべての被験者にさらに12か月の治療が提供されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 親または法的に権限を与えられた代理人は、書面によるインフォームドコンセントを提供し、研究の全期間にわたって研究評価を遵守する必要があります。
- -暦年齢が5歳以上で骨年齢が12歳以下
- MPS I、II、または VI の診断
- 年齢と性別の身長≤-2 SDS
- 評価のために研究センターに移動する能力。
- -参加者が研究手順に協力し、保護者に症状を通知し、研究への参加に同意する能力。
除外基準:
- hGHによる治療歴
- 未治療の下垂体欠損症
- -研究への登録前の妊娠（陽性の尿妊娠検査）
- 別の同時医療介入試験への参加
- 骨端が閉じている患者
- 活動性新生物
- -過去6か月以内の大腿骨の整形外科手術。
- -試用製品または関連製品に対する既知または疑いのあるアレルギー。
- 脳圧迫をもたらす脳MRIの構造的病変
- -治験責任医師が信じるその他の社会的または医学的状態 治験療法が開始された場合、または研究に有害である場合、被験者に重大な危険をもたらすと考えられます。
- BiPAPまたは扁桃摘出術/アデノイド切除術の治療を受けていない閉塞性睡眠時無呼吸。
- 中枢神経系シャント。
- -登録前6か月以内の心エコー図に基づく心機能の異常：
- 駆出率50%未満
- 左心室のサイズが体表面積の標準偏差の 2 標準偏差より大きいか小さい
- 左心室壁の厚さが体表面積の標準偏差の 2 標準偏差より大きいか小さい
- 腹部大動脈流出を伴う軽度から中等度以上の大動脈不全
- 肺高血圧症を伴う軽度から中等度以上の僧帽弁閉鎖不全症
- -登録前6か月以内の肺機能検査に基づく異常な肺機能：
- 異常な FVC < 年齢、性別、身長の予測値の 80%
- 異常な FEV1 < 80% の年齢、性別、および身長の予測
- FEV1/FVC異常
- 酸素飽和度異常
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：成長ホルモン治療
成長ホルモン治療アーム.
ソマトロピン（DNA由来）
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ニュートロピンＡＱ（登録商標）の研究開始用量は、０．４８ｍｇ／ｋｇ／週であり、毎日のＳＣ注射に分割される。
ニュートロピン AQ® は、対象者によって投与されるか、この能力を証明できない場合は保護者によって投与されます。
頭蓋内圧亢進のリスクを軽減するために、治療の最初の月の用量は 50% (0.24 mg/kg/週) 減少し、その後 1 ヶ月後に十分に耐えられる場合は 0.48 mg/kg/週に増加します。
他の名前：
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NO_INTERVENTION：1年目は成長ホルモン治療なし
1年目は成長ホルモン治療なし。 2 年目の非盲検期間における治療の選択肢。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ベースラインから研究1年の終わりまでの成長速度の変化。
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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安全性: 医薬品関連の SAE の数
時間枠：1ヶ月
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1ヶ月
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Lynda E Polgreen, M.D.、University of Minnesota
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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