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Essai clinique de l'hormone de croissance dans les MPS I, II et VI

6 août 2018 mis à jour par: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Essai clinique randomisé de phase II/III sur les effets de Nutropin AQ® sur la croissance et le métabolisme osseux chez les enfants atteints de MPS I, II et VI et de petite taille

Le but de cette étude est de déterminer si l'hormone de croissance est un traitement sûr et efficace pour la petite taille chez les enfants atteints de mucopolysaccharidose de type I, II et VI.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Bien que les enfants atteints de MPS I, II et VI qui reçoivent une greffe de cellules hématopoïétiques (HCT) et/ou une enzymothérapie substitutive (ERT) vivent jusqu'à l'âge adulte avec un bon développement cognitif, leur qualité de vie est considérablement affectée par leurs anomalies squelettiques ( c'est-à-dire cyphose, scoliose et genu valgum), contractures et petite taille sévère. Ici, à l'Université du Minnesota, nous avons observé des résultats cliniques prometteurs chez des enfants atteints de MPS IH que nous avons traités avec l'hormone de croissance humaine (hGH). Il n'y a actuellement aucun rapport dans la littérature sur l'impact du traitement des enfants atteints de MPS et de petite taille avec hGH sur leur vitesse de croissance ou leurs anomalies squelettiques caractéristiques. Cette étude fera progresser les soins de ces enfants en fournissant des données dans ce domaine encore inexploré de la médecine pédiatrique dans le but d'améliorer la qualité de vie de ces enfants en améliorant la taille, la mobilité et le fonctionnement neuropsychologique.

Il s'agit d'un essai clinique de phase II/III randomisé, monocentrique, d'une durée de 12 mois sur l'hormone de croissance chez des participants masculins et féminins atteints de MPS I, II ou VI, suivi d'une période de 12 mois en ouvert. Les participants avec une taille ≤ -2 SDS pour l'âge et le sexe seront randomisés pendant les 12 premiers mois 1: 1 pour un traitement ou aucun traitement. À la fin des 12 mois, tous les sujets se verront offrir 12 mois supplémentaires de traitement.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

2

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 17 ans (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Un parent ou un représentant légalement autorisé doit fournir un consentement éclairé écrit et se conformer aux évaluations de l'étude pendant toute la durée de l'étude.
  • Âge chronologique ≥ 5 ans et âge osseux ≤ 12 ans
  • Diagnostic de MPS I, II ou VI
  • Taille ≤ -2 FDS pour l'âge et le sexe
  • Possibilité de se rendre au centre d'études pour les évaluations.
  • Capacité du participant à coopérer avec les procédures de l'étude, à informer un tuteur des symptômes et à donner son consentement pour participer à l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de traitement par hGH
  • Insuffisance hypophysaire non traitée
  • Grossesse (test de grossesse urinaire positif) avant l'inscription à l'étude
  • Participation à un autre essai d'intervention médicale simultanée
  • Patients avec épiphyse fermée
  • Tumeur active
  • Intervention orthopédique du fémur au cours des 6 derniers mois.
  • Allergie connue ou suspectée au produit à l'essai ou à des produits apparentés.
  • Lésion structurelle sur IRM cérébrale entraînant une compression cérébrale
  • Toute autre condition sociale ou médicale qui, selon l'investigateur, poserait un risque important pour le sujet si la thérapie expérimentale était initiée ou serait préjudiciable à l'étude.
  • Apnée obstructive du sommeil sans traitement BiPAP ou amygdalectomie/adénoïdectomie.
  • shunt du SNC.
  • Fonction cardiaque anormale basée sur l'échocardiogramme dans les 6 mois précédant l'inscription :
  • Fraction d'éjection inférieure à 50 %
  • Taille de la chambre ventriculaire gauche supérieure ou inférieure à 2 écarts-types de la normale pour la surface corporelle
  • Épaisseur de la paroi ventriculaire gauche supérieure ou inférieure à 2 écarts-types de la normale pour la surface corporelle
  • Insuffisance aortique plus que légère à modérée avec ruissellement aortique abdominal
  • Insuffisance mitrale plus que légère à modérée avec hypertension pulmonaire
  • Fonction pulmonaire anormale basée sur des tests de fonction pulmonaire dans les 6 mois précédant l'inscription :
  • CVF anormal < 80 % de la valeur prédite pour l'âge, le sexe et la taille
  • VEMS anormal < 80 % prévu pour l'âge, le sexe et la taille
  • VEMS/CVF anormal
  • saturation anormale en oxygène

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Traitements à l'hormone de croissance
Bras de traitement de l'hormone de croissance. Somatropine (origine ADN)
Médicament: Somatropine (origine ADN)
La dose initiale de l'étude de Nutropin AQ® sera de 0,48 mg/kg/semaine divisé en injections SC quotidiennes. Nutropin AQ® sera administré soit par le sujet, soit, s'il n'est pas en mesure de démontrer sa compétence, par le tuteur. Pour diminuer le risque d'augmentation de l'hypertension intracrânienne, la dose du premier mois de traitement sera diminuée de 50% (0,24 mg/kg/semaine), puis augmentée à 0,48 mg/kg/semaine si bien tolérée après 1 mois.
Autres noms:
  • Nutropine AQ
AUCUNE_INTERVENTION: Pas de traitement par hormone de croissance la 1ère année
Pas de traitement par hormone de croissance la 1ère année ; possibilité de traitement en période de 2ème année en ouvert.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement de la vitesse de croissance de la ligne de base à la fin de l'année d'étude 1.
Délai: 12 mois
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Innocuité : Nombre d'EIG liés aux médicaments
Délai: 1 mois
1 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Lynda E Polgreen, M.D., University of Minnesota

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2008

Achèvement primaire (RÉEL)

1 septembre 2013

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 septembre 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 septembre 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 septembre 2008

Première publication (ESTIMATION)

9 septembre 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

5 septembre 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 août 2018

Dernière vérification

1 novembre 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 0808M43681

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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