生长激素在 MPS I、II 和 VI 中的临床试验

纳入标准：

• 父母或合法授权代表必须提供书面知情同意书并在整个研究期间遵守研究评估。
• 实足年龄≥5岁且骨龄≤12岁
• MPS I、II 或 VI 的诊断
• 身高 ≤ -2 年龄和性别的 SDS
• 能够前往学习中心进行评估。
• 参与者配合研究程序、将症状通知监护人并同意参与研究的能力。

排除标准：

• hGH治疗史
• 未经治疗的垂体缺陷
• 参加研究前怀孕（尿妊娠试验阳性）
• 参与另一项同时进行的医疗干预试验
• 骨骺闭合患者
• 活动性肿瘤
• 最近 6 个月内的股骨矫形手术。
• 已知或怀疑对试用产品或相关产品过敏。
• 脑 MRI 上的结构性损伤导致脑受压
• 研究者认为如果启动研究性治疗会对受试者造成重大危害或对研究有害的任何其他社会或医疗状况。
• 没有 BiPAP 或扁桃体切除术/腺样体切除术治疗的阻塞性睡眠呼吸暂停。
• 中枢神经系统分流。
• 入组前 6 个月内基于超声心动图的心功能异常：
• 射血分数低于 50%
• 左心室腔室大小大于或小于体表面积正常值的 2 个标准差
• 左心室壁厚大于或小于体表面积正常值的 2 个标准差
• 超过轻度至中度的主动脉瓣关闭不全伴有腹主动脉径流
• 轻度至中度以上二尖瓣关闭不全合并肺动脉高压
• 基于入组前 6 个月内肺功能测试的肺功能异常：
• FVC 异常 < 年龄、性别和身高预测值的 80%
• FEV1 异常 < 年龄、性别和身高预测值的 80%
• FEV1/FVC异常
• 血氧饱和度异常