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Sperimentazione clinica dell'ormone della crescita nella MPS I, II e VI

6 agosto 2018 aggiornato da: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Studio clinico di fase II/III, randomizzato, sugli effetti di Nutropin AQ® sulla crescita e sul metabolismo osseo nei bambini con MPS I, II e VI e bassa statura

Lo scopo di questo studio è determinare se l'ormone della crescita è un trattamento sicuro ed efficace per la bassa statura nei bambini con mucopolisaccaridosi di tipo I, II e VI.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Sebbene i bambini con MPS I, II e VI trattati con trapianto di cellule emopoietiche (HCT) e/o terapia enzimatica sostitutiva (ERT) vivano fino all'età adulta con un buon sviluppo cognitivo, la loro qualità di vita è significativamente influenzata dalle loro anomalie scheletriche. cioè cifosi, scoliosi e ginocchio valgo), contratture e grave bassa statura. Qui all'Università del Minnesota abbiamo visto alcuni risultati clinici promettenti nei bambini con MPS IH che abbiamo trattato con l'ormone della crescita umano (hGH). Attualmente non ci sono segnalazioni in letteratura sull'impatto del trattamento di bambini con MPS e bassa statura, con hGH sulla loro velocità di crescita o anomalie scheletriche caratteristiche. Questo studio farà progredire la cura di questi bambini fornendo dati in quest'area ancora inesplorata della medicina pediatrica con l'obiettivo di migliorare la qualità della vita di questi bambini migliorando l'altezza, la mobilità e il funzionamento neuropsicologico.

Si tratta di uno studio clinico di Fase II/III randomizzato, monocentrico, di 12 mesi sull'ormone della crescita in partecipanti di sesso maschile e femminile con MPS I, II o VI, seguito da 12 mesi in aperto. I partecipanti con altezza ≤ -2 SDS per età e sesso saranno randomizzati per i primi 12 mesi 1:1 al trattamento o nessun trattamento. Al termine dei 12 mesi, a tutti i soggetti verranno offerti altri 12 mesi di trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 17 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Un genitore o un rappresentante legalmente autorizzato deve fornire il consenso informato scritto e rispettare le valutazioni dello studio per l'intera durata dello studio.
  • Età cronologica ≥ 5 anni ed età ossea ≤12 anni
  • Diagnosi di MPS I, II o VI
  • Altezza ≤ -2 SDS per età e sesso
  • Possibilità di recarsi presso il centro studi per valutazioni.
  • Capacità del partecipante di cooperare con le procedure dello studio, di informare un tutore dei sintomi e di fornire il consenso alla partecipazione allo studio.

Criteri di esclusione:

  • Storia del trattamento con hGH
  • Insufficienza ipofisaria non trattata
  • Gravidanza (test di gravidanza sulle urine positivo) prima dell'arruolamento nello studio
  • Partecipazione a un altro studio di intervento medico simultaneo
  • Pazienti con epifisi chiusa
  • Neoplasia attiva
  • Procedura ortopedica del femore negli ultimi 6 mesi.
  • Allergia nota o sospetta al prodotto in prova o ai prodotti correlati.
  • Lesione strutturale alla risonanza magnetica cerebrale con conseguente compressione cerebrale
  • Qualsiasi altra condizione sociale o medica che lo sperimentatore ritenga rappresenterebbe un rischio significativo per il soggetto se la terapia sperimentale fosse iniziata o fosse dannosa per lo studio.
  • Apnea ostruttiva del sonno senza trattamento BiPAP o tonsillectomia/adenoidectomia.
  • Shunt del SNC.
  • Funzione cardiaca anormale basata sull'ecocardiogramma entro 6 mesi prima dell'arruolamento:
  • Frazione di eiezione inferiore al 50%
  • Dimensione della camera ventricolare sinistra maggiore o minore di 2 deviazioni standard del normale per la superficie corporea
  • Spessore della parete del ventricolo sinistro maggiore o minore di 2 deviazioni standard del normale per la superficie corporea
  • Insufficienza aortica da lieve a moderata con deflusso dell'aorta addominale
  • Insufficienza mitralica da lieve a moderata con ipertensione polmonare
  • Funzione polmonare anormale basata su test di funzionalità polmonare entro 6 mesi prima dell'arruolamento:
  • FVC anormale <80% del previsto per età, sesso e altezza
  • FEV1 anomalo < 80% del predetto per età, sesso e altezza
  • FEV1/FVC anomalo
  • saturazione anomala di ossigeno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Trattamento dell'ormone della crescita
Braccio di trattamento dell'ormone della crescita. Somatropina (origine DNA)
Droga: Somatropina (origine DNA)
La dose iniziale dello studio di Nutropin AQ® sarà di 0,48 mg/kg/settimana suddivisa in iniezioni SC giornaliere. Nutropin AQ® sarà somministrato dal soggetto o, se non è in grado di dimostrare la competenza in questo, dal tutore. Per ridurre il rischio di aumento dell'ipertensione endocranica, la dose nel primo mese di trattamento sarà ridotta del 50% (0,24 mg/kg/settimana) e quindi aumentata a 0,48 mg/kg/settimana se ben tollerata dopo 1 mese.
Altri nomi:
  • Nutropin AQ
NESSUN_INTERVENTO: Nessun trattamento con ormone della crescita nell'anno 1
Nessun trattamento con ormone della crescita nell'anno 1; opzione per il trattamento nel periodo in aperto dell'anno 2.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione della velocità di crescita dal basale alla fine dell'anno di studio 1.
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza: numero di SAE correlati ai farmaci
Lasso di tempo: 1 mese
1 mese

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Lynda E Polgreen, M.D., University of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2008

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 settembre 2013

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 settembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 settembre 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 settembre 2008

Primo Inserito (STIMA)

9 settembre 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

5 settembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 agosto 2018

Ultimo verificato

1 novembre 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 0808M43681

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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