Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Klinisk prövning av tillväxthormon i MPS I, II och VI

6 augusti 2018 uppdaterad av: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Fas II/III, randomiserad, klinisk prövning av effekterna av Nutropin AQ® på tillväxt och benmetabolism hos barn med MPS I, II och VI och kortväxthet

Syftet med denna studie är att avgöra om tillväxthormon är en säker och effektiv behandling för kortväxthet hos barn med mukopolysackaridos typ I, II och VI.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Även om barn med MPS I, II och VI som behandlas med hematopoetisk celltransplantation (HCT) och/eller enzymersättningsterapi (ERT) lever i vuxen ålder med god kognitiv utveckling, påverkas deras livskvalitet avsevärt av deras skelettavvikelser ( d.v.s. kyfos, skolios och genu valgum), kontrakturer och svår kortväxthet. Här vid University of Minnesota har vi sett några lovande kliniska resultat hos barn med MPS IH som vi har behandlat med humant tillväxthormon (hGH). Det finns för närvarande inga rapporter i litteraturen om effekten av att behandla barn med MPS och kortväxthet, med hGH på deras tillväxthastighet eller karakteristiska skelettavvikelser. Denna studie kommer att främja vården av dessa barn genom att tillhandahålla data inom detta ännu outforskade område av pediatrisk medicin med målet att förbättra livskvaliteten för dessa barn genom att förbättra längd, rörlighet och neuropsykologisk funktion.

Detta är en fas II/III randomiserad, singelcenter, 12 månader lång klinisk prövning av tillväxthormon hos manliga och kvinnliga deltagare med MPS I, II eller VI, följt av 12 månaders öppen märkning. Deltagare med längd ≤ -2 SDS för ålder och kön kommer att randomiseras under de första 12 månaderna 1:1 till behandling eller ingen behandling. Vid slutet av de 12 månaderna kommer alla försökspersoner att erbjudas ytterligare 12 månaders behandling.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

2

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 17 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • En förälder eller juridiskt auktoriserad representant måste ge skriftligt informerat samtycke och följa studiebedömningar under hela studiens varaktighet.
  • Kronologisk ålder ≥ 5 år och benålder ≤12 år
  • Diagnos av MPS I, II eller VI
  • Höjd ≤ -2 SDS för ålder och kön
  • Möjlighet att resa till studiecentrum för utvärderingar.
  • Deltagarens förmåga att samarbeta med studieprocedurer, att meddela en vårdnadshavare om symtom och ge samtycke för deltagande i studien.

Exklusions kriterier:

  • Behandlingshistorik med hGH
  • Obehandlad hypofysbrist
  • Graviditet (positivt uringraviditetstest) före inskrivning i studien
  • Deltagande i en annan samtidig medicinsk interventionsprövning
  • Patienter med sluten epifys
  • Aktiv neoplasm
  • Ortopediskt ingrepp av lårbenet under de senaste 6 månaderna.
  • Känd eller misstänkt allergi mot testprodukt eller relaterade produkter.
  • Strukturell skada på hjärn-MRT som resulterar i hjärnkompression
  • Alla andra sociala eller medicinska tillstånd som utredaren tror skulle utgöra en betydande fara för försökspersonen om undersökningsterapin inleddes eller vara skadlig för studien.
  • Obstruktiv sömnapné utan BiPAP eller tonsillektomi/adenoidektomibehandling.
  • CNS-shunt.
  • Onormal hjärtfunktion baserat på ekokardiogram inom 6 månader före inskrivning:
  • Utkastningsandel mindre än 50 %
  • Vänster kammare storlek större än eller mindre än 2 standardavvikelser av normal för kroppsyta
  • Vänsterkammars väggtjocklek större än eller mindre än 2 standardavvikelser av normal för kroppsyta
  • Mer än mild till måttlig aorta-insufficiens med abdominal aorta-run-off
  • Mer än mild till måttlig mitralinsufficiens med pulmonell hypertoni
  • Onormal lungfunktion baserat på lungfunktionstester inom 6 månader före inskrivning:
  • onormal FVC < 80 % av förutspått för ålder, kön och längd
  • onormal FEV1 < 80 % förutspått för ålder, kön och längd
  • onormal FEV1/FVC
  • onormal syremättnad

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Tillväxthormonbehandlare
Arm för behandling av tillväxthormon. Somatropin (DNA-ursprung)
Läkemedel: Somatropin (DNA-ursprung)
Studiens startdos av Nutropin AQ® kommer att vara 0,48 mg/kg/vecka uppdelat på dagliga SC-injektioner. Nutropin AQ® kommer att administreras av antingen försökspersonen eller, om det inte går att visa kompetens i detta, av vårdnadshavaren. För att minska risken för ökad intrakraniell hypertoni, kommer dosen under den första behandlingsmånaden att minskas med 50 % (0,24 mg/kg/vecka) och sedan ökas till 0,48 mg/kg/vecka om den tolereras väl efter 1 månad.
Andra namn:
  • Nutropin AQ
NO_INTERVENTION: Ingen behandling med tillväxthormon år 1
Ingen tillväxthormonbehandling år 1; möjlighet till behandling i år 2 öppen period.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i tillväxthastighet från baslinje till slutet av studieår 1.
Tidsram: 12 månader
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Säkerhet: Antal läkemedelsrelaterade SAE
Tidsram: 1 månad
1 månad

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Utredare

  • Huvudutredare: Lynda E Polgreen, M.D., University of Minnesota

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2008

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 september 2013

Avslutad studie (FAKTISK)

1 september 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 september 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 september 2008

Första postat (UPPSKATTA)

9 september 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

5 september 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 augusti 2018

Senast verifierad

1 november 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 0808M43681

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera