Ensayo clínico de hormona de crecimiento en MPS I, II y VI
Ensayo clínico aleatorizado de fase II/III de los efectos de Nutropin AQ® sobre el crecimiento y el metabolismo óseo en niños con MPS I, II y VI y baja estatura
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Aunque los niños con MPS I, II y VI que reciben tratamiento con trasplante de células hematopoyéticas (HCT) y/o terapia de reemplazo enzimático (ERT) llegan a la edad adulta con un buen desarrollo cognitivo, su calidad de vida se ve significativamente afectada por sus anomalías esqueléticas ( es decir, cifosis, escoliosis y genu valgum), contracturas y baja estatura grave. Aquí, en la Universidad de Minnesota, hemos visto algunos resultados clínicos prometedores en niños con MPS IH que hemos tratado con hormona de crecimiento humana (hGH). Actualmente no hay informes en la literatura del impacto del tratamiento de niños con MPS y baja estatura, con hGH en su velocidad de crecimiento o anomalías esqueléticas características. Este estudio avanzará en la atención de estos niños al proporcionar datos en esta área aún inexplorada de la medicina pediátrica con el objetivo de mejorar la calidad de vida de estos niños al mejorar la estatura, la movilidad y el funcionamiento neuropsicológico.
Este es un ensayo clínico de fase II/III, aleatorizado, de un solo centro, de 12 meses de duración de la hormona del crecimiento en participantes masculinos y femeninos con MPS I, II o VI, seguido de 12 meses de etiqueta abierta. Los participantes con altura ≤ -2 SDS para edad y sexo serán aleatorizados durante los primeros 12 meses 1:1 a tratamiento o ningún tratamiento. Al finalizar los 12 meses, a todos los sujetos se les ofrecerán 12 meses adicionales de tratamiento.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Un padre o representante legalmente autorizado debe proporcionar un consentimiento informado por escrito y cumplir con las evaluaciones del estudio durante toda la duración del estudio.
- Edad cronológica ≥ 5 años y edad ósea ≤ 12 años
- Diagnóstico de MPS I, II o VI
- Altura ≤ -2 SDS para edad y sexo
- Posibilidad de viajar al centro de estudios para evaluaciones.
- Capacidad del participante para cooperar con los procedimientos del estudio, notificar a un tutor sobre los síntomas y dar su consentimiento para participar en el estudio.
Criterio de exclusión:
- Historia de tratamiento con hGH
- Deficiencia pituitaria no tratada
- Embarazo (prueba de embarazo en orina positiva) antes de la inscripción en el estudio
- Participación en otro ensayo de intervención médica simultánea
- Pacientes con epífisis cerrada
- neoplasia activa
- Procedimiento ortopédico del fémur en los últimos 6 meses.
- Alergia conocida o sospechada al producto de prueba o productos relacionados.
- Lesión estructural en resonancia magnética cerebral que resulta en compresión cerebral
- Cualquier otra condición social o médica que el investigador crea que representaría un peligro significativo para el sujeto si se iniciara la terapia en investigación o sería perjudicial para el estudio.
- Apnea obstructiva del sueño sin BiPAP o tratamiento de amigdalectomía/adenoidectomía.
- derivación del SNC.
- Función cardíaca anormal basada en un ecocardiograma dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción:
- Fracción de eyección inferior al 50%
- Tamaño de la cámara del ventrículo izquierdo mayor o menor que 2 desviaciones estándar de lo normal para el área de superficie corporal
- Grosor de la pared del ventrículo izquierdo mayor o menor que 2 desviaciones estándar de lo normal para el área de superficie corporal
- Insuficiencia aórtica más que leve a moderada con drenaje aórtico abdominal
- Insuficiencia mitral más que leve a moderada con hipertensión pulmonar
- Función pulmonar anormal basada en pruebas de función pulmonar dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción:
- CVF anómala < 80 % de lo previsto para la edad, el sexo y la altura
- FEV1 anormal < 80% previsto para la edad, el sexo y la altura
- FEV1/FVC anormal
- saturación de oxígeno anormal
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Tratamiento con hormona de crecimiento
Brazo de tratamiento con hormona de crecimiento.
Somatropina (origen ADN)
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La dosis inicial del estudio de Nutropin AQ® será de 0,48 mg/kg/semana dividida en inyecciones SC diarias.
Nutropin AQ® será administrado por el sujeto o, si no puede demostrar competencia en esto, por el tutor.
Para disminuir el riesgo de aumento de la hipertensión intracraneal, la dosis en el primer mes de tratamiento se reducirá en un 50 % (0,24 mg/kg/semana) y luego se aumentará a 0,48 mg/kg/semana si se tolera bien después de 1 mes.
Otros nombres:
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SIN INTERVENCIÓN: Sin tratamiento con hormona de crecimiento en el año 1
Sin tratamiento con hormona de crecimiento en el año 1; opción para el tratamiento en el período de etiqueta abierta del año 2.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la velocidad de crecimiento desde el inicio hasta el final del año de estudio 1.
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Seguridad: número de SAE relacionados con el fármaco
Periodo de tiempo: 1 mes
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1 mes
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Lynda E Polgreen, M.D., University of Minnesota
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades del tejido conectivo
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Mucinosis
- Retraso Mental, Ligado al X
- Discapacidad intelectual
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Mucopolisacaridosis II
- Mucopolisacaridosis
- Mucopolisacaridosis I
- Mucopolisacaridosis VI
Otros números de identificación del estudio
- 0808M43681
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