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MPS I, II 및 VI에서 성장 호르몬의 임상 시험

2018년 8월 6일 업데이트: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

MPS I, II, VI 및 저신장 아동의 성장 및 뼈 대사에 대한 Nutropin AQ®의 효과에 대한 II/III상 무작위 임상 시험

본 연구의 목적은 점액다당류증 1형, 2형, 6형 소아의 저신장증에 성장호르몬이 안전하고 효과적인 치료법인지 알아보는 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

조혈 세포 이식(HCT) 및/또는 효소 대체 요법(ERT)으로 치료받은 MPS I, II, VI 아동은 인지 발달이 양호한 성인기에 살고 있지만 그들의 삶의 질은 골격 이상으로 인해 상당한 영향을 받습니다. 즉, 후만증, 척추측만증, 외반슬), 구축 및 심한 저신장. 여기 미네소타 대학에서 우리는 인간 성장 호르몬(hGH)으로 치료한 MPS IH 어린이에게서 몇 가지 유망한 임상 결과를 보았습니다. 현재 MPS 및 저신장 아동을 hGH로 치료하여 성장 속도 또는 특징적인 골격 이상에 미치는 영향에 대한 문헌 보고는 없습니다. 이 연구는 신장, 이동성 및 신경심리학적 기능을 개선하여 이들 아동의 삶의 질을 향상시키는 것을 목표로 아직 미개척된 소아 의학 분야에 대한 데이터를 제공함으로써 이들 아동의 치료를 발전시킬 것입니다.

이것은 MPS I, II 또는 VI가 있는 남성 및 여성 참가자를 대상으로 한 12개월 동안의 공개 라벨이 뒤따르는 II/III상 무작위, 단일 센터, 성장 호르몬의 12개월 임상 시험입니다. 연령 및 성별에 대해 신장 ≤ -2 SDS인 참가자는 처음 12개월 동안 치료 또는 치료 없이 1:1로 무작위 배정됩니다. 12개월이 끝나면 모든 피험자에게 추가로 12개월의 치료가 제공됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

2

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 부모 또는 법적 대리인은 서면 동의서를 제공하고 전체 연구 기간 동안 연구 평가를 준수해야 합니다.
  • 생활연령 ≥ 5세 및 골연령 ≤12세
  • MPS I, II 또는 VI의 진단
  • 신장 ≤ -2 연령 및 성별 SDS
  • 평가를 위해 학습 센터로 이동할 수 있는 능력.
  • 참가자가 연구 절차에 협조하고 증상을 보호자에게 알리고 연구 참여에 동의할 수 있는 능력.

제외 기준:

  • hGH 치료 이력
  • 치료되지 않은 뇌하수체 결핍증
  • 연구 등록 전 임신(양성 소변 임신 테스트)
  • 다른 동시 의료 개입 시험에 참여
  • 닫힌 epiphysis 환자
  • 활동성 신생물
  • 지난 6개월 이내의 대퇴골 정형외과 시술.
  • 시험 제품 또는 관련 제품에 대한 알려진 또는 의심되는 알레르기.
  • 뇌 MRI의 구조적 병변으로 인한 뇌 압박
  • 조사 요법이 개시되거나 연구에 유해한 경우 대상체에게 상당한 위험을 초래할 것이라고 조사자가 믿는 임의의 다른 사회적 또는 의학적 상태.
  • BiPAP 또는 편도선 절제술/아데노이드 절제술 치료가 없는 폐쇄성 수면 무호흡증.
  • CNS 션트.
  • 등록 전 6개월 이내의 심초음파에 근거한 비정상적인 심장 기능:
  • 분출률 50% 미만
  • 체표면적에 대한 정상의 2 표준편차보다 크거나 작은 좌심실 크기
  • 좌심실 벽 두께가 체표면적 정상의 2표준편차보다 크거나 작음
  • 복부 대동맥 유출을 동반한 경증에서 중등도 이상의 대동맥 부전
  • 폐고혈압을 동반한 경증에서 중등도 이상의 승모판 부전
  • 등록 전 6개월 이내의 폐 기능 검사에 근거한 비정상적인 폐 기능:
  • 비정상 FVC < 연령, 성별 및 키에 대한 예측치의 80%
  • 비정상 FEV1 < 80% 예측 연령, 성별, 키
  • 비정상적인 FEV1/FVC
  • 비정상적인 산소 포화도

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 성장 호르몬 치료
성장 호르몬 치료 팔. 소마트로핀(DNA 기원)
의약품: 소마트로핀(DNA 기원)
Nutropin AQ®의 연구 시작 용량은 0.48mg/kg/주로 매일 SC 주사로 나누어집니다. Nutropin AQ®는 피험자가 관리하거나 이에 대한 능력을 입증할 수 없는 경우 보호자가 관리합니다. 두개내 고혈압의 증가 위험을 줄이기 위해 치료 첫 달에 용량을 50%(0.24mg/kg/주) 감량하고 1개월 후 내약성이 좋으면 0.48mg/kg/주로 증량합니다.
다른 이름들:
  • 뉴트로핀 AQ
NO_INTERVENTION: 1년 차에 성장 호르몬 치료 없음
1년차에 성장 호르몬 치료 없음; 2년차 공개 라벨 기간의 치료 옵션.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
기준선에서 연구 1년차 종료까지 성장 속도의 변화.
기간: 12 개월
12 개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
안전성: 약물 관련 SAE 수
기간: 1개월
1개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

수사관

  • 수석 연구원: Lynda E Polgreen, M.D., University of Minnesota

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2008년 11월 1일

기본 완료 (실제)

2013년 9월 1일

연구 완료 (실제)

2013년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2008년 9월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2008년 9월 8일

처음 게시됨 (추정)

2008년 9월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 9월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 8월 6일

마지막으로 확인됨

2014년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 0808M43681

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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