Ensaio Clínico do Hormônio do Crescimento na MPS I, II e VI
Fase II/III, Randomizado, Ensaio Clínico dos Efeitos de Nutropin AQ® no Crescimento e Metabolismo Ósseo em Crianças com MPS I, II e VI e Baixa Estatura
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Embora as crianças com MPS I, II e VI tratadas com Transplante de Células Hematopoiéticas (HCT) e/ou terapia de reposição enzimática (TRE) estejam vivendo até a idade adulta com bom desenvolvimento cognitivo, sua qualidade de vida é significativamente afetada por suas anormalidades esqueléticas. ou seja, cifose, escoliose e geno valgo), contraturas e baixa estatura grave. Aqui na Universidade de Minnesota, vimos alguns resultados clínicos promissores em crianças com MPS IH que tratamos com hormônio de crescimento humano (hGH). Atualmente não há relatos na literatura sobre o impacto do tratamento de crianças com MPS e baixa estatura, com hGH em sua velocidade de crescimento ou anormalidades esqueléticas características. Este estudo avançará no atendimento dessas crianças, fornecendo dados nesta área ainda inexplorada da medicina pediátrica, com o objetivo de melhorar a qualidade de vida dessas crianças, melhorando a altura, a mobilidade e o funcionamento neuropsicológico.
Este é um ensaio clínico randomizado de Fase II/III, de centro único, de 12 meses de hormônio de crescimento em participantes masculinos e femininos com MPS I, II ou VI, seguido por 12 meses em rótulo aberto. Os participantes com altura ≤ -2 SDS para idade e sexo serão randomizados nos primeiros 12 meses 1:1 para tratamento ou nenhum tratamento. Na conclusão dos 12 meses, todos os indivíduos receberão 12 meses adicionais de tratamento.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Um dos pais ou representante legalmente autorizado deve fornecer consentimento informado por escrito e cumprir as avaliações do estudo durante toda a duração do estudo.
- Idade cronológica ≥ 5 anos e idade óssea ≤ 12 anos
- Diagnóstico de MPS I, II ou VI
- Altura ≤ -2 SDS para idade e sexo
- Capacidade de viajar para o centro de estudos para avaliações.
- Capacidade do participante de cooperar com os procedimentos do estudo, de notificar um responsável sobre os sintomas e de dar consentimento para a participação no estudo.
Critério de exclusão:
- Histórico de tratamento com hGH
- Deficiência hipofisária não tratada
- Gravidez (teste de gravidez de urina positivo) antes da inscrição no estudo
- Participação em outro estudo de intervenção médica simultânea
- Pacientes com epífise fechada
- neoplasia ativa
- Procedimento ortopédico do fêmur nos últimos 6 meses.
- Alergia conhecida ou suspeita ao produto experimental ou produtos relacionados.
- Lesão estrutural na ressonância magnética cerebral resultando em compressão cerebral
- Qualquer outra condição social ou médica que o investigador acredite que representaria um risco significativo para o sujeito se a terapia experimental fosse iniciada ou fosse prejudicial ao estudo.
- Apneia obstrutiva do sono sem tratamento com BiPAP ou amigdalectomia/adenoidectomia.
- Shunt do SNC.
- Função cardíaca anormal com base no ecocardiograma dentro de 6 meses antes da inscrição:
- Fração de ejeção inferior a 50%
- Tamanho da câmara ventricular esquerda maior ou menor que 2 desvios padrão do normal para área de superfície corporal
- Espessura da parede ventricular esquerda maior ou menor que 2 desvios padrão do normal para área de superfície corporal
- Insuficiência aórtica mais do que leve a moderada com escoamento da aorta abdominal
- Insuficiência mitral leve a moderada com hipertensão pulmonar
- Função pulmonar anormal com base em testes de função pulmonar dentro de 6 meses antes da inscrição:
- CVF anormal < 80% do previsto para idade, sexo e altura
- VEF1 anormal < 80% previsto para idade, sexo e altura
- VEF1/CVF anormal
- saturação anormal de oxigênio
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Tratamento com hormônio do crescimento
Braço de tratamento com hormônio do crescimento.
Somatropina (origem do DNA)
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A dose inicial do estudo de Nutropin AQ® será de 0,48 mg/kg/semana dividida em injeções SC diárias.
Nutropin AQ® será administrado pelo sujeito ou, se não for capaz de demonstrar competência para tal, pelo tutor.
Para diminuir o risco de aumento da hipertensão intracraniana, a dose no primeiro mês de tratamento será diminuída em 50% (0,24 mg/kg/semana) e então aumentada para 0,48 mg/kg/semana se bem tolerada após 1 mês.
Outros nomes:
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SEM_INTERVENÇÃO: Nenhum tratamento com hormônio de crescimento no ano 1
Nenhum tratamento com hormônio de crescimento no ano 1; opção de tratamento no período aberto do ano 2.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Mudança na velocidade de crescimento desde a linha de base até o final do ano de estudo 1.
Prazo: 12 meses
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Segurança: número de SAEs relacionados a medicamentos
Prazo: 1 mês
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1 mês
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Lynda E Polgreen, M.D., University of Minnesota
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Mucinoses
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Mucopolissacaridose II
- Mucopolissacaridoses
- Mucopolissacaridose I
- Mucopolissacaridose VI
Outros números de identificação do estudo
- 0808M43681
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